Фаза 1/2 Исследование MZ-1866, генной терапии AAV-9, обеспечиваемой интрацеребровентрикулярной инъекцией для участников с синдромом Питта Хопкинса
30 июля 2026 г. обновлено: Mahzi Therapeutics
Фаза 1/2 исследования первого в человеке для оценки безопасности, переносимости и эффективности MZ-1866, генной терапии AAV-9, обеспечиваемой интрацеребровентрикулярной инъекцией для участников с синдромом Питта Хопкинса
Цель этого клинического испытания состоит в том, чтобы узнать, является ли MZ-1866 безопасным и терпимым лечением для детей и взрослых с синдромом Питта Хопкинса.
Чтобы оценить безопасность MZ-1866, будет оценено следующее:
- частота и серьезность неблагоприятных явлений
- Физическое обследование, лабораторные результаты и результаты электрокардиограммы
Участники будут:
- Получить однократную дозу MZ-1866 путем интрацеребровентрикулярной инъекции
- Периодически рассматривать врач и персонал сайта, чтобы оценить изменения в своем состоянии здоровья
- Периодически оценивать с использованием инструментов для развития нейровидации
Уход за лицами будут:
- Периодически проходить интервью о состоянии здоровья и развитии участника
- Сохраняйте дневники и полные периодические анкеты относительно симптомов участника
Обзор исследования
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
12
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Emily Radomile
- Номер телефона: 1-844-446-2494
- Электронная почта: clinicaltrials@mahzi.com
Места учебы
-
-
-
Tel Litwinsky, Израиль
- Рекрутинг
- Sheba medical center
-
Контакт:
- Ester Frank
- Номер телефона: 972-52-629-0473
- Электронная почта: Ester.Frank@sheba.health.gov.il
-
Главный следователь:
- Gali Heimer, M.D., Ph.D.
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
- Рекрутинг
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
Главный следователь:
- Alex Fay, M.D., Ph.D.
-
Контакт:
- Neil Smith
- Электронная почта: neil.smith2@ucsf.edu
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- Рекрутинг
- Children's Hospital Colorado
-
Главный следователь:
- Diana Walleigh, MD
-
Контакт:
- Sky Gould
- Электронная почта: sky.gould@childrenscolorado.org
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
- Рекрутинг
- Rush University Medical Center
-
Главный следователь:
- Elizabeth Berry-Kravis, M.D., Ph.D.
-
Контакт:
- Tara Khandelwal
- Электронная почта: Mehr_Khandelwal@rush.edu
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Участник имеет мутацию гена TCF4, подтвержденная как «патогенный» или «вероятный патогенный» путем секвенирования целого экзома, секвенирования целого генома, генной панели, одиночного генного тестирования или микрочипа, выполненных в аккредитованной лаборатории
- Клинический фенотип, согласующийся с синдромом Питта Хопкинса, по мнению исследователя
- Участник, или родитель участника или законное опекун, готовы предоставить доступ к предыдущим медицинским записям для сбора демографии, диагностики и истории лечения
Критерии исключения:
- Удаление, которое включает в себя ген TCF4, размером которого превышает 12 млн лет.
- Другая генетическая мутация или клиническая сопутствующая паточности, не связанные с синдромом Питта Хопкинса, который может потенциально смешать интерпретацию данных исследования
- Структурная или сосудистая аномалия в центральной нервной системе, которая противопоказано для процедуры введения ICV, включая, но не ограничиваясь: признаки или симптомы повышенного внутричерепного давления, анамнеза, занявшего пространство, или увеличение риска к участнику.
- Не в состоянии получить профилактические кортикостероиды из -за медицинского противопоказания или участника имеют историю состояния, которое может ухудшить с терапией кортикостероидами, как оценено и определено исследователем
- Не в состоянии пройти процедуры МРТ
- Не может быть анестезирован для инъекции ICV
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Когорта 1 (MZ-1866)
Участники в возрасте 12-25 лет
|
Генная терапия AAV-9, осуществляемая интрацеребровентрикулярной инъекцией
|
|
Экспериментальный: Когорта 2 (MZ-1866)
Участники в возрасте 2-11 лет
|
Генная терапия AAV-9, осуществляемая интрацеребровентрикулярной инъекцией
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оценить безопасность и переносимость MZ-1866 у участников с синдромом Питта Хопкинса
Временное ограничение: Неделя 104
|
Частота и серьезность нежелательных явлений, представляющих особый интерес
|
Неделя 104
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оценить безопасность и переносимость MZ-1866 у участников с синдромом Питта Хопкинса
Временное ограничение: Неделя 104
|
Частота и серьезность неблагоприятных явлений
|
Неделя 104
|
|
Для дальнейшей оценки безопасности и переносимости MZ-1866 у участников с синдромом Питта Хопкинса
Временное ограничение: Неделя 104
|
Частота клинически значимых результатов физического обследования, жизненно важных признаков, лабораторных испытаний и электрокардиограмм, которые считаются вне нормального диапазона.
|
Неделя 104
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
19 декабря 2025 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 марта 2029 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 июля 2029 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
4 августа 2025 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
13 августа 2025 г.
Первый опубликованный (Действительный)
21 августа 2025 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
31 июля 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
30 июля 2026 г.
Последняя проверка
1 июля 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- MZ1866-CL101
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕ РЕШЕНО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .