Study of Methodologies to Measure Blood Flow and Oxygenation in Adults With Sickle Cell Disease
A Study of Methodologies to Measure Blood Flow and Oxygenation as Potential Biomarkers in Adults With Sickle Cell Disease
Descripción general del estudio
Estado
Estado
Condiciones
Condiciones
Tipo de estudio
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Inscripción
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Michigan
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
- Research Site
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Key Inclusion Criteria:
- Have a diagnosis of SCD confirmed by hemoglobin analysis.
Be in stable clinical condition, as determined by the Investigator.
Subjects enrolled in Part B must also meet the following eligibility criterion at Screening:
- Receiving scheduled standard of care RBC exchange transfusion therapy, with ≥3 transfusions already received.
- Be deemed healthy, as determined by the Investigator, based on the physical examination, medical history, vital signs, 12-lead electrocardiogram (ECG), and clinical laboratory measurements.
Key Exclusion Criteria:
- Inability to lie still for ≥5 minutes, claustrophobia sufficient to interfere with generating reliable MRI scans, body weight exceeding 320.0 lbs., or girth exceeding the magnet bore.
- Presence of a metal device affected by MRI (e.g., any type of electronic, mechanical or magnetic implant, cardiac pacemaker, aneurysm clips, implanted cardiac defibrillator) or potential ferromagnetic foreign body (metal slivers, metal shavings, other metal objects) which would be a contraindication for MRI.
- Acute pain crisis requiring hospitalization, with a discharge ≤4 weeks prior to the first imaging visit, or when determined by the Investigator to not be at steady state.
- Recent (≤3 months) treatment with hydroxyurea therapy.
NOTE: Other protocol defined Inclusion/Exclusion criteria may apply.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Número de grupos/cohortes
Cohortes e Intervenciones
Grupo / CohorteGrupo / Cohorte |
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Part A
Cohort 1- Participants with severe SCD (4-10 VOC/year) Cohort 2- Participants with milder SCD (<4-10 VOC/year) Cohort 3- Healthy volunteers Part A and B can occur in parallel
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Part B
Adults with SCD receiving chronic red blood cell exchange transfusion Part A and B can occur in parallel
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Blood flow in the brain of adults with severe SCD (4-10 vaso-occlusive crises [VOC]/ year) compared to healthy adults without SCD as assessed by MRI-ASL (arterial spin labeling)
Periodo de tiempo: Up to day 18 post screening visit
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Up to day 18 post screening visit
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Medidas de resultado secundarias
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Kidney blood flow rates as assessed by MRI-SWI (susceptibility-weighted imaging)
Periodo de tiempo: Up to day 21 post screening visit
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Up to day 21 post screening visit
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Skeletal muscle blood flow rates as assessed by NIRS
Periodo de tiempo: Up to day 21 post screening visit
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Up to day 21 post screening visit
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Skin blood flow rates as assessed by LSCI
Periodo de tiempo: Up to day 21 post screening visit
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Up to day 21 post screening visit
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Retinal blood flow rates as assessed by OI
Periodo de tiempo: Up to day 21 post screening visit
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Up to day 21 post screening visit
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Total oxygen levels in the brain as assessed by MRI-ASL
Periodo de tiempo: Up to day 21 post screening visit
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Up to day 21 post screening visit
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Total oxygen levels in the kidney as assessed by MRI-SWI
Periodo de tiempo: Up to day 21 post screening visit
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Up to day 21 post screening visit
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Total oxygen levels in the muscle as assessed by NIRS
Periodo de tiempo: Up to day 21 post screening visit
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Up to day 21 post screening visit
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Total oxygen levels in the skin as assessed by LSCI
Periodo de tiempo: Up to day 21 post screening visit
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Up to day 21 post screening visit
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Total oxygen levels in the retina as assessed by OI
Periodo de tiempo: Up to day 21 post screening visit
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Up to day 21 post screening visit
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Patrocinador
Investigadores
Investigadores
- Director de estudio: Medical Director, Bioverativ Therapeutics Inc.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización primaria
Finalización del estudio (Actual)
Finalización del estudio
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Publicado por primera vez
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización publicada
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
Otros números de identificación del estudio
- 996SC001
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