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Un estudio de participantes con adrenoleucodistrofia cerebral (CALD) tratados con Elivaldogene Autotemcel (Stargazer)

30 de junio de 2025 actualizado por: bluebird bio

Un estudio de registro de eficacia y seguridad a largo plazo, observacional, multicéntrico, prospectivo, poscomercialización de pacientes con adrenoleucodistrofia cerebral (CALD) tratados con Elivaldogene Autotemcel (Stargazer)

El objetivo principal de este estudio es evaluar y describir los resultados de seguridad, incluidas las neoplasias malignas recién diagnosticadas, de pacientes con CALD tratados con eli-cel en el entorno poscomercialización (nombre comercial Skysona) y describir sin discapacidad funcional mayor (DMF). supervivencia a lo largo del tiempo en participantes con CALD activa temprana más avanzada. Todos los participantes inscritos con CALD tratados con eli-cel en el entorno poscomercialización serán seguidos en este estudio durante 15 años. En este estudio no se administrará ningún medicamento en investigación. Este estudio inscribirá a 120 participantes con CALD tratados con eli-cel en el entorno poscomercialización. Se inscribirá específicamente una subpoblación de 24 participantes con CALD activa temprana más avanzada según lo exige la FDA de EE. UU. como condición para la aprobación acelerada y se considerará como una cohorte separada para los resultados de efectividad.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

120

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Reclutamiento
        • Boston Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Reclutamiento
        • UT Southwestern Medical Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Participantes con CALD tratados con eli-cel en el entorno posterior a la comercialización en un centro de EE. UU. que participa en el Estudio de Registro.

Descripción

Criterios de inclusión:

Los participantes que cumplan con los siguientes criterios serán elegibles para su inclusión en este Estudio de Registro.

  • El participante debe ser tratado con eli-cel en el entorno posterior a la comercialización en un centro en los Estados Unidos (EE. UU.) que participe en el Estudio de Registro.
  • El participante debe haber proporcionado un consentimiento informado y/o asentimiento para participar en el registro del Centro para la Investigación Internacional de Trasplantes de Sangre y Médula (CIBMTR).
  • El participante debe haber proporcionado un consentimiento informado y/o asentimiento para participar en el Estudio de Registro.
  • El participante debe recibir atención de seguimiento por parte de un médico con sede en EE. UU. con capacidad para enviar datos REG-502.

Inclusión de subpoblaciones del estudio de registro:

Veinticuatro de los 120 pacientes en el Estudio de Registro deben cumplir con los siguientes criterios de inclusión que se utilizarán para crear la subpoblación CALD activa temprana más avanzada:

• El participante debe cumplir con los criterios de inclusión anteriores y tener una puntuación Loes de 4,5 a 9,0 con GdE+ (positividad de mejora con gadolinio) de una resonancia magnética realizada antes del tratamiento con eli-cel y con NFS de 0 o 1 al inicio del estudio.

Criterio de exclusión:

No existen criterios de exclusión para este estudio de registro.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Todos los participantes
Los participantes con CALD tratados con eli-cel en el entorno posterior a la comercialización serán seguidos en este estudio de registro durante hasta 15 años después de la infusión de eli-cel para recopilar datos longitudinales del mundo real y evaluar los resultados.
Otro: Sin intervención
Este es un estudio no intervencionista.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes que experimentan cada evento adverso de interés (AEI) individual
Periodo de tiempo: Hasta 15 años después de la infusión

El Patrocinador considera que los siguientes eventos son AEI (que deben informarse como Eventos Adversos Graves [AAG] médicamente significativos):

  • Cualquier neoplasia maligna recién diagnosticada
  • Fallo del injerto de neutrófilos: definido como la decisión del proveedor de atención médica (HCP) de administrar células de respaldo o un posterior trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) debido a un fallo en la recuperación de neutrófilos.
  • Infección recién adquirida por VIH-1 o VIH-2
  • Cualquier trastorno autoinmune recién diagnosticado.
  • Infecciones oportunistas
  • Citopenias de grado 3 o superior que ocurren más de 60 días después de la infusión de eli-cel
Hasta 15 años después de la infusión
Número de participantes con neoplasias malignas recién diagnosticadas
Periodo de tiempo: Hasta 15 años después de la infusión
Hasta 15 años después de la infusión
Número de participantes con oncogénesis de inserción
Periodo de tiempo: Hasta 15 años después de la infusión
Hasta 15 años después de la infusión
Supervivencia libre de discapacidad funcional mayor (DFM)
Periodo de tiempo: Hasta 15 años después de la infusión
La supervivencia libre de MFD se define como el tiempo desde la infusión del medicamento hasta la administración de células de rescate o un segundo trasplante, MFD o la muerte por cualquier causa, lo que ocurra primero.
Hasta 15 años después de la infusión

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Supervivencia general (SG)
Periodo de tiempo: Hasta 15 años después de la infusión
Hasta 15 años después de la infusión
Número de participantes con eventos adversos graves (EAG)
Periodo de tiempo: Hasta 15 años después de la infusión
Hasta 15 años después de la infusión
Número de participantes con EA relacionados con Eli-cel
Periodo de tiempo: Hasta 15 años después de la infusión
Hasta 15 años después de la infusión
Número de participantes con presencia de oncogénesis de inserción en una subpoblación con neoplasia maligna hematológica recién diagnosticada
Periodo de tiempo: Hasta 15 años después de la infusión
Hasta 15 años después de la infusión
Número de participantes con remisión completa en una subpoblación con neoplasia maligna hematológica recién diagnosticada
Periodo de tiempo: Hasta 15 años después de la infusión
Hasta 15 años después de la infusión
Supervivencia libre de recaídas en una subpoblación con neoplasia maligna hematológica recién diagnosticada
Periodo de tiempo: Hasta 15 años después de la infusión
Hasta 15 años después de la infusión
Supervivencia general en una subpoblación con neoplasia maligna hematológica recién diagnosticada
Periodo de tiempo: Hasta 15 años después de la infusión
Hasta 15 años después de la infusión
Número de participantes con anomalías clínicamente significativas mediante cariotipo en aspirado de médula ósea en una subpoblación con neoplasia maligna hematológica recién diagnosticada
Periodo de tiempo: Hasta 15 años después de la infusión
Hasta 15 años después de la infusión
Número de participantes con anomalías clínicamente significativas en la hibridación in situ de fluorescencia (FISH) y la secuenciación de próxima generación (NGS) en una subpoblación con neoplasia maligna hematológica recién diagnosticada
Periodo de tiempo: Hasta 15 años después de la infusión
Hasta 15 años después de la infusión

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

bluebird bio

Colaboradores

Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Investigadores

  • Director de estudio: Kiran Bhirangi, MD, bluebird bio, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

27 de marzo de 2024

Finalización primaria (Estimado)

30 de diciembre de 2047

Finalización del estudio (Estimado)

30 de diciembre de 2047

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

16 de enero de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de enero de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

25 de enero de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

2 de julio de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de junio de 2025

Última verificación

1 de junio de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • REG-502

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Bluebird bio está comprometido con la transparencia y se pueden compartir conjuntos de datos y documentos de respaldo a nivel de paciente debidamente anonimizados (si lo permite contractual o legalmente) una vez finalizado este estudio, la presentación de todas las presentaciones reglamentarias aplicables y de conformidad con los criterios establecidos por bluebird bio. nuestros colaboradores (CIBMTR) y/o las mejores prácticas de la industria para proteger la información confidencial y mantener la privacidad de los participantes del estudio. Para consultas, contáctenos en datasharing@bluebirdbio.com.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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