Estudio de dosis altas de melfalán y trasplante autólogo de células madre en pacientes con amiloidosis primaria de cadenas ligeras
Estudio de altas dosis de melfalán y trasplante autólogo de células madre en
OBJETIVOS: I. Determinar la respuesta, la supervivencia libre de enfermedad y la supervivencia global de los pacientes con amiloidosis primaria de cadenas ligeras tratados con altas dosis de melfalán y trasplante autólogo de células madre.
II. Determinar la toxicidad de este régimen en estos pacientes.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
ESQUEMA DEL PROTOCOLO: Los pacientes pueden recibir quimioterapia de inducción antes de ingresar al estudio. Luego, los pacientes reciben filgrastim (G-CSF) u otro factor de crecimiento durante 4 a 6 días como movilización de células madre de sangre periférica (PBSC). Las PBSC (o médula ósea) se recolectan durante 2-3 días.
Los pacientes reciben dosis altas de melfalán IV durante 30 minutos dos veces al día en los días -2 y -1. Las PBSC y/o la médula ósea se reinfunden el día 0. Los pacientes reciben G-CSF a partir del día 0 y continúan hasta que se recuperan los recuentos sanguíneos. Este curso puede repetirse 4-12 semanas más tarde.
Los pacientes son seguidos cada 3 meses durante 1 año y luego anualmente durante 5 años.
Tipo de estudio
Inscripción
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
CRITERIOS DE ENTRADA DEL PROTOCOLO:
Características de la enfermedad
- Amiloidosis primaria confirmada histológicamente
- No elegible para otro estudio nacional o internacional de alta prioridad
Terapia previa/concurrente
- Terapia biológica: se permite la participación simultánea en ensayos de terapia génica
- Quimioterapia: Quimioterapia previa permitida Ninguna otra quimioterapia concurrente
- Terapia endocrina: sin esteroides concurrentes a menos que se administren con anfotericina B, para insuficiencia suprarrenal o para shock séptico Sin hormonas concurrentes excepto para afecciones no relacionadas con enfermedades (p. ej., insulina para diabetes)
- Otro: No se permiten barbitúricos ni acetaminofeno simultáneos Se permite la participación simultanea en ensayos de atención de apoyo
Características del paciente
- Estado funcional: ECOG 0-3
- Hepático: Bilirrubina menos de 2 veces lo normal
- Renal: creatinina inferior a 2,5 mg/dl O en hemodiálisis estable
- Pulmonar: DLCO al menos 60 % del valor previsto O aclaramiento por neumólogo
- Otro: VIH negativo
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
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Respuesta, supervivencia libre de enfermedad y supervivencia global; la respuesta estará determinada por el cambio en la disfunción orgánica
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
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Toxicidad del régimen de quimioterapia de dosis alta
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Silla de estudio: Charles S. Hesdorffer, Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Deficiencias de proteostasis
- Amilosis
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes antineoplásicos
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Agentes antineoplásicos, alquilantes
- Agentes alquilantes
- Agonistas mieloablativos
- Melfalán
Otros números de identificación del estudio
- 199/15927
- CPMC-IRB-9041
- CPMC-CAMP-009A
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