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Un estudio de la seguridad y eficacia de Fabrazyme (Agalsidasa Beta) en comparación con el placebo en pacientes con enfermedad de Fabry avanzada

2 de diciembre de 2013 actualizado por: Genzyme, a Sanofi Company

Estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de la seguridad y eficacia de Fabrazyme en la progresión de la enfermedad renal y eventos clínicos significativos en pacientes con enfermedad de Fabry

Las personas con la enfermedad de Fabry tienen una alteración en su material genético (ADN) que provoca una deficiencia de la enzima a-galactosidasa A. Fabrazyme (agalsidasa beta) es un medicamento que ayuda a descomponer y eliminar ciertos tipos de sustancias grasas llamadas "glicolípidos". Estos glicolípidos normalmente están presentes dentro del cuerpo en la mayoría de las células. En la enfermedad de Fabry, los glicolípidos se acumulan en varios tejidos, como el hígado, los riñones, la piel y los vasos sanguíneos, porque la a-galactosidasa A no está presente o lo está en pequeñas cantidades. Se cree que la acumulación de niveles de glicolípidos ("globotriaosilceramida" o "GL-3") en estos tejidos en particular causa los síntomas clínicos que son comunes a la enfermedad de Fabry. Este estudio probará la seguridad y eficacia de Fabrazyme en el tratamiento de pacientes con la enfermedad de Fabry.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

82

Fase

  • Fase 4

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canadá, B3H 1V8
        • Queen Elizabeth II Health Center
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M2K 1E1
        • North York General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H4J 1C5
        • Hôpital du Sacré-Coeur de Montreal
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • University of San Francisco
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Estados Unidos, 06119
        • University of Connecticut Health Partners
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Estados Unidos, 33065
        • Oncology Hematology Association
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Gene Therapy Center - Dept. of Pediatrics and Institute of Human Genetics
    • New York
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 14209
        • Children's Hospital
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • University of Rochester School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15261
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • University of Washington School of Medicine
  • Hungría
      • Sopron, Hungría, 9400
        • Sopron Megyei Jogu Varos Erzsebet Korhaz
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia, 04-730
        • Klinika Chorob Metabolicznych Instytut
  • Reino Unido
      • Manchester, Reino Unido, M6 8HD
        • Hope Hospital
  • República Checa
      • Prague, República Checa, 128 08
        • University Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

16 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO, NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Los pacientes deben proporcionar un consentimiento informado por escrito.
  • Los pacientes deben tener al menos 16 años.
  • Los pacientes deben tener un diagnóstico actual de la enfermedad de Fabry y tener una presentación clínica compatible con la enfermedad de Fabry (disminución de la sudoración, dolor de Fabry, angioqueratoma, etc.)
  • Es posible que los pacientes no hayan recibido terapia de reemplazo enzimático como tratamiento para la enfermedad de Fabry
  • Los pacientes deben tener una actividad documentada de a-galactosidasa A (aGAL) en plasma de < 1,5 nmol/h/ml o una actividad documentada de aGAL en leucocitos de < 4 nmol/h/mg
  • Los pacientes deben tener uno o más de los siguientes: una medición de creatinina sérica de 1,2 a 3 mg/dL (106,1 a 265 umol/L) O un aclaramiento de creatinina estimado < 80 mL/min solo si la medición de creatinina sérica del paciente es < 1,2 mg/ dL
  • Las pacientes en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa antes de cada dosis y todas las pacientes deben usar un método anticonceptivo médicamente aceptado.

Criterio de exclusión:

  • El paciente se ha sometido o está actualmente programado para un trasplante de riñón o está actualmente en diálisis
  • El paciente tiene insuficiencia renal aguda.
  • El paciente ha participado en un estudio que emplea un fármaco en investigación dentro de los 30 días posteriores al ingreso al estudio.
  • El paciente tiene diabetes mellitus o presencia de enfermedad renal de confusión
  • El paciente tiene antecedentes de accidente isquémico transitorio (AIT) o accidente cerebrovascular isquémico dentro de los 3 meses posteriores al ingreso al estudio documentado por un déficit neurológico de leve a moderado
  • El paciente tiene una enfermedad coronaria crítica
  • El paciente tiene insuficiencia cardíaca congestiva
  • El paciente tiene un déficit neurológico residual severo que confundirá la detección de nuevos eventos según lo determine un neurólogo a cargo y/o el investigador principal
  • El paciente no está dispuesto a cumplir con los requisitos del protocolo o el paciente tiene una afección médica, una enfermedad intercurrente grave o circunstancias atenuantes que disminuirían significativamente el cumplimiento del estudio, incluido el seguimiento prescrito.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: ALEATORIZADO
  • Modelo Intervencionista: PARALELO
  • Enmascaramiento: CUADRUPLICAR

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
PLACEBO_COMPARADOR: Placebo
Pacientes aleatorizados a placebo
Biológico: Placebo
1 mg/kg de placebo por vía intravenosa cada 2 semanas
COMPARADOR_ACTIVO: Fabrazyme (agalsidasa beta)
Pacientes aleatorizados a Fabrazyme (agalsidasa beta).
Biológico: Fabrazyme (agalsidasa beta)
1 mg/kg de Fabrazyme (agalsidasa beta) cada 2 semanas
Otros nombres:
  • Fabrazyme

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes que experimentaron un evento renal, cardíaco o cerebrovascular clínicamente significativo y/o muerte en pacientes con Fabrazyme (agalsidasa beta) en comparación con pacientes con placebo
Periodo de tiempo: hasta 35 meses
La variable principal de eficacia fue el tiempo hasta la primera aparición de un evento renal clínicamente significativo (aumento del 33 % en la creatinina sérica, diálisis o trasplante), cardíaco (infarto de miocardio, cambio significativo en el estado cardíaco, es decir, angina, insuficiencia cardíaca congestiva o arritmia sintomática). que requieren medicación o cirugía) o cerebrovascular (ictus o ataque isquémico transitorio) y/o muerte (por cualquier causa) en pacientes con Fabrazyme (agalsidasa beta) en comparación con pacientes con placebo.
hasta 35 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes que experimentaron un evento renal en pacientes con Fabrazyme (agalsidasa beta) en comparación con pacientes con placebo
Periodo de tiempo: hasta 35 meses
Tiempo hasta un evento renal clínicamente significativo (aumento del 33 % en la creatinina sérica, diálisis o trasplante) en pacientes con Fabrazyme (agalsidasa beta) en comparación con pacientes que recibieron placebo.
hasta 35 meses
Pendiente de la tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) que compara pacientes con placebo y Fabrazyme (agalsidasa beta)
Periodo de tiempo: hasta 35 meses
Resumen de las pendientes de eGFR por subgrupos de eGFR de referencia (>60 y <=60 ml/min/1,73 m^2/año) comparando pacientes con placebo y Fabrazyme (agalsidasa beta).
hasta 35 meses
Pendiente de valores inversos de creatinina sérica que comparan pacientes con placebo y Fabrazyme (agalsidasa beta)
Periodo de tiempo: hasta 35 meses
Resumen de las pendientes de la creatinina sérica inversa por subgrupos de creatinina sérica basal (> o <= 1,5 mg/dL) comparando pacientes con placebo frente a Fabrazyme (agalsidasa beta).
hasta 35 meses
Dolor neuropático evaluado por la pregunta 12 del Cuestionario del Inventario Breve del Dolor (BPI) (Dolor en su peor momento)
Periodo de tiempo: a los 24 meses
El dolor neuropático se evaluó mediante la Pregunta 12 del Cuestionario Breve del Dolor (BPI) en una escala de 0 (sin dolor) a 10 (dolor tan fuerte como puedas imaginar)
a los 24 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Genzyme, a Sanofi Company

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de febrero de 2001

Finalización primaria (ACTUAL)

1 de enero de 2004

Finalización del estudio (ACTUAL)

1 de enero de 2004

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

24 de diciembre de 2003

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de diciembre de 2003

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

25 de diciembre de 2003

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ESTIMAR)

27 de diciembre de 2013

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de diciembre de 2013

Última verificación

1 de diciembre de 2013

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AGAL-008-00

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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