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Um estudo da segurança e eficácia de Fabrazyme (Agalsidase beta) em comparação com placebo em pacientes com doença de Fabry avançada

2 de dezembro de 2013 atualizado por: Genzyme, a Sanofi Company

Estudo multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo da segurança e eficácia de Fabrazyme na progressão da doença renal e eventos clínicos significativos em pacientes com doença de Fabry

As pessoas com doença de Fabry têm uma alteração em seu material genético (DNA) que causa uma deficiência da enzima a-galactosidase A. Fabrazyme (agalsidase beta) é um medicamento que ajuda a quebrar e remover certos tipos de substâncias gordurosas chamadas "glicolipídios". Esses glicolipídios estão normalmente presentes no corpo na maioria das células. Na doença de Fabry, os glicolipídios se acumulam em vários tecidos, como fígado, rim, pele e vasos sanguíneos, porque a a-galactosidase A não está presente ou está presente em pequenas quantidades. Pensa-se que a acumulação de níveis de glicolípidos ("globotriaosilceramida" ou "GL-3") nestes tecidos em particular cause os sintomas clínicos comuns à doença de Fabry. Este estudo testará a segurança e a eficácia do Fabrazyme no tratamento de pacientes com doença de Fabry.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

82

Estágio

  • Fase 4

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Canadá
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canadá, B3H 1V8
        • Queen Elizabeth II Health Center
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M2K 1E1
        • North York General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H4J 1C5
        • Hôpital du Sacré-Coeur de Montréal
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • University of San Francisco
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Estados Unidos, 06119
        • University of Connecticut Health Partners
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Estados Unidos, 33065
        • Oncology Hematology Association
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Gene Therapy Center - Dept. of Pediatrics and Institute of Human Genetics
    • New York
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 14209
        • Children's Hospital
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • University of Rochester School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15261
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • University of Washington School of Medicine
  • Hungria
      • Sopron, Hungria, 9400
        • Sopron Megyei Jogu Varos Erzsebet Korhaz
  • Polônia
      • Warsaw, Polônia, 04-730
        • Klinika Chorob Metabolicznych Instytut
  • Reino Unido
      • Manchester, Reino Unido, M6 8HD
        • Hope Hospital
  • República Checa
      • Prague, República Checa, 128 08
        • University Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

16 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT, CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Os pacientes devem fornecer consentimento informado por escrito
  • Os pacientes devem ter pelo menos 16 anos de idade
  • Os pacientes devem ter um diagnóstico atual da doença de Fabry e apresentar uma apresentação clínica compatível com a doença de Fabry (diminuição da sudorese, dor de Fabry, angioceratoma, etc.)
  • Os pacientes podem não ter recebido terapia de reposição enzimática como tratamento para a doença de Fabry
  • Os pacientes devem ter uma atividade plasmática documentada de a-galactosidase A (aGAL) de < 1,5 nmol/hr/mL ou uma atividade documentada de aGAL leucocitária de < 4 nmol/hr/mg
  • Os pacientes devem ter um ou mais dos seguintes: uma medição de creatinina sérica de 1,2 a 3 mg/dL (106,1 a 265 umol/L) OU depuração de creatinina estimada < 80 mL/min apenas se a medição de creatinina sérica do paciente for < 1,2 mg/ dL
  • Pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo antes de cada dose e todas as pacientes do sexo feminino devem usar uma forma de contracepção clinicamente aceita

Critério de exclusão:

  • O paciente foi submetido ou está agendado para transplante renal ou está atualmente em diálise
  • Paciente tem insuficiência renal aguda
  • O paciente participou de um estudo empregando um medicamento experimental dentro de 30 dias da entrada no estudo
  • Paciente tem diabetes mellitus ou presença de doença renal de confusão
  • O paciente tem um histórico de ataque isquêmico transitório (AIT) ou acidente vascular cerebral isquêmico dentro de 3 meses após a entrada no estudo, documentado por déficit neurológico leve a moderado
  • Paciente tem doença coronariana crítica
  • Paciente tem insuficiência cardíaca congestiva
  • O paciente tem déficit neurológico residual grave que irá confundir a detecção de novos eventos conforme determinado por um neurologista assistente e/ou investigador principal
  • O paciente não está disposto a cumprir os requisitos do protocolo ou o paciente tem uma condição médica, doença intercorrente grave ou circunstâncias atenuantes que diminuiriam significativamente a adesão ao estudo, incluindo acompanhamento prescrito

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: RANDOMIZADO
  • Modelo Intervencional: PARALELO
  • Mascaramento: QUADRUPLICAR

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Pacientes randomizados para placebo
Biológico: Placebo
1 mg/kg de placebo por via intravenosa a cada 2 semanas
ACTIVE_COMPARATOR: Fabrazyme (agalsidase beta)
Pacientes randomizados para Fabrazyme (agalsidase beta).
Biológico: Fabrazyme (agalsidase beta)
1mg/kg de Fabrazyme (agalsidase beta) a cada 2 semanas
Outros nomes:
  • Fabrazyme

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes que experimentaram um evento renal, cardíaco ou cerebrovascular clinicamente significativo e/ou morte em pacientes com Fabrazyme (Agalsidase Beta) em comparação com pacientes com placebo
Prazo: até 35 meses
O endpoint primário de eficácia foi o tempo até a primeira ocorrência de uma doença renal clinicamente significativa (aumento de 33% na creatinina sérica, diálise ou transplante), cardíaca (infarto do miocárdio, alteração significativa no estado cardíaco, ou seja, angina, insuficiência cardíaca congestiva ou arritmia sintomática requerendo medicação ou cirurgia) ou evento cerebrovascular (AVC ou ataque isquêmico transitório) e/ou morte (devido a qualquer causa) em pacientes com Fabrazyme (agalsidase beta) em comparação com pacientes com placebo.
até 35 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes que experimentaram um evento renal em pacientes com Fabrazyme (Agalsidase beta) em comparação com pacientes com placebo
Prazo: até 35 meses
Tempo até um evento renal clinicamente significativo (aumento de 33% na creatinina sérica, diálise ou transplante) em pacientes com Fabrazyme (agalsidase beta) em comparação com pacientes com placebo.
até 35 meses
Inclinação da Taxa de Filtração Glomerular Estimada (TFGe) Comparando Pacientes com Placebo vs Fabrazyme (Agalsidase Beta)
Prazo: até 35 meses
Resumo das inclinações de eGFR por subgrupos de eGFR de linha de base (>60 e <=60 mL/min/1,73m^2/ano) comparando pacientes com Placebo vs Fabrazyme (agalsidase beta).
até 35 meses
Inclinação dos valores inversos de creatinina sérica comparando pacientes com placebo versus Fabrazyme (Agalsidase beta)
Prazo: até 35 meses
Resumo das inclinações da creatinina sérica inversa por subgrupos de creatinina sérica basal (> ou <= 1,5 mg/dL) comparando pacientes com Placebo vs Fabrazyme (agalsidase beta).
até 35 meses
Dor neuropática avaliada pela Questão 12 do Questionário Breve de Inventário de Dor (BPI) (Pior da Dor)
Prazo: aos 24 meses
A dor neuropática foi avaliada pela Questão 12 do Questionário Brief Pain Inventory (BPI) em uma escala de 0 (sem dor) a 10 (dor tão ruim quanto você pode imaginar)
aos 24 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Genzyme, a Sanofi Company

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de fevereiro de 2001

Conclusão Primária (REAL)

1 de janeiro de 2004

Conclusão do estudo (REAL)

1 de janeiro de 2004

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

24 de dezembro de 2003

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

24 de dezembro de 2003

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

25 de dezembro de 2003

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (ESTIMATIVA)

27 de dezembro de 2013

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

2 de dezembro de 2013

Última verificação

1 de dezembro de 2013

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • AGAL-008-00

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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