Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование безопасности и эффективности фабразима (агалсидазы бета) по сравнению с плацебо у пациентов с прогрессирующей болезнью Фабри

2 декабря 2013 г. обновлено: Genzyme, a Sanofi Company

Многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование безопасности и эффективности фабразима в отношении прогрессирования заболевания почек и значительных клинических событий у пациентов с болезнью Фабри

У людей с болезнью Фабри имеется изменение генетического материала (ДНК), которое вызывает дефицит фермента а-галактозидазы А. Фабразим (агалсидаза бета) — это препарат, который помогает расщеплять и удалять определенные типы жировых веществ, называемых «гликолипидами». Эти гликолипиды обычно присутствуют в организме в большинстве клеток. При болезни Фабри гликолипиды накапливаются в различных тканях, таких как печень, почки, кожа и кровеносные сосуды, поскольку а-галактозидаза А отсутствует или присутствует в небольших количествах. В частности, считается, что накопление уровней гликолипидов («глоботриаозилцерамид» или «GL-3») в этих тканях вызывает клинические симптомы, характерные для болезни Фабри. В этом исследовании будет проверена безопасность и эффективность Фабразима при лечении пациентов с болезнью Фабри.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

82

Фаза

  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Венгрия
      • Sopron, Венгрия, 9400
        • Sopron Megyei Jogu Varos Erzsebet Korhaz
  • Канада
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Канада, B3H 1V8
        • Queen Elizabeth II Health Center
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада, M2K 1E1
        • North York General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада, H4J 1C5
        • Hôpital du Sacré-Coeur de Montréal
  • Польша
      • Warsaw, Польша, 04-730
        • Klinika Chorob Metabolicznych Instytut
  • Соединенное Королевство
      • Manchester, Соединенное Королевство, M6 8HD
        • Hope Hospital
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
        • University of San Francisco
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Соединенные Штаты, 06119
        • University of Connecticut Health Partners
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Соединенные Штаты, 33065
        • Oncology Hematology Association
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
        • Gene Therapy Center - Dept. of Pediatrics and Institute of Human Genetics
    • New York
      • Buffalo, New York, Соединенные Штаты, 14209
        • Children's Hospital
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
      • Rochester, New York, Соединенные Штаты, 14642
        • University of Rochester School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15261
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98195
        • University of Washington School of Medicine
  • Чешская Республика
      • Prague, Чешская Республика, 128 08
        • University Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

16 лет и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT, РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Пациенты должны предоставить письменное информированное согласие
  • Пациенты должны быть не моложе 16 лет
  • Пациенты должны иметь текущий диагноз болезни Фабри и клинические проявления, характерные для болезни Фабри (снижение потоотделения, боль Фабри, ангиокератома и т. д.).
  • Пациенты, возможно, не получали заместительную ферментную терапию для лечения болезни Фабри.
  • Пациенты должны иметь документально подтвержденную активность а-галактозидазы А в плазме (aGAL) < 1,5 нмоль/ч/мл или документально подтвержденную активность лейкоцитов aGAL < 4 нмоль/ч/мг.
  • Пациенты должны иметь один или несколько из следующих признаков: уровень креатинина в сыворотке от 1,2 до 3 мг/дл (от 106,1 до 265 мкмоль/л) ИЛИ расчетный клиренс креатинина < 80 мл/мин, только если уровень креатинина в сыворотке пациента < 1,2 мг/л. дл
  • Пациентки детородного возраста должны иметь отрицательный результат теста на беременность перед приемом каждой дозы, и все пациенты женского пола должны использовать приемлемую с медицинской точки зрения форму контрацепции.

Критерий исключения:

  • Пациент перенес или в настоящее время запланирован на трансплантацию почки или в настоящее время находится на диализе
  • У больного острая почечная недостаточность
  • Пациент участвовал в исследовании с использованием исследуемого препарата в течение 30 дней после включения в исследование.
  • У пациента сахарный диабет или наличие смешанной почечной недостаточности.
  • У пациента в анамнезе были транзиторная ишемическая атака (ТИА) или ишемический инсульт в течение 3 месяцев после включения в исследование, подтвержденные легким или умеренным неврологическим дефицитом.
  • У пациента критическая коронарная болезнь
  • У больного застойная сердечная недостаточность
  • У пациента имеется тяжелый остаточный неврологический дефицит, который будет мешать обнаружению новых событий, как это определено лечащим неврологом и/или главным исследователем.
  • Пациент не желает соблюдать требования протокола, или у пациента есть заболевание, серьезное интеркуррентное заболевание или смягчающие обстоятельства, которые могут значительно снизить приверженность исследованию, включая предписанное последующее наблюдение.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: РАНДОМИЗИРОВАННЫЙ
  • Интервенционная модель: ПАРАЛЛЕЛЬ
  • Маскировка: ЧЕТЫРЕХМЕСТНЫЙ

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
PLACEBO_COMPARATOR: Плацебо
Пациенты, рандомизированные в группу плацебо
Биологический: Плацебо
1 мг/кг плацебо внутривенно каждые 2 недели
ACTIVE_COMPARATOR: Фабразим (агалсидаза бета)
Пациенты рандомизированы в группу Фабразима (агалзидаза бета).
Биологический: Фабразим (агалсидаза бета)
1 мг/кг Фабразима (агалсидаза бета) каждые 2 недели
Другие имена:
  • Фабразим

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников, перенесших клинически значимое почечное, сердечное или цереброваскулярное событие и/или смерть у пациентов с фабразимом (агалсидаза бета) по сравнению с пациентами, получавшими плацебо
Временное ограничение: до 35 месяцев
Первичной конечной точкой эффективности было время до первого возникновения клинически значимого почечного (увеличение креатинина сыворотки на 33%, диализ или трансплантация), сердечного (инфаркт миокарда, значительное изменение сердечного статуса, т. е. стенокардия, застойная сердечная недостаточность или симптоматическая аритмия). требующих медикаментозного лечения или хирургического вмешательства) или цереброваскулярных событий (инсульт или транзиторная ишемическая атака) и/или смерти (по любой причине) у пациентов с Фабразимом (агалсидаза бета) по сравнению с пациентами, получавшими плацебо.
до 35 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников, перенесших почечное событие у пациентов с фабразимом (агалсидаза бета) по сравнению с пациентами, получавшими плацебо
Временное ограничение: до 35 месяцев
Время до клинически значимого почечного события (увеличение креатинина сыворотки на 33%, диализ или трансплантация) у пациентов с Фабразимом (агалзидаза бета) по сравнению с пациентами, получавшими плацебо.
до 35 месяцев
Наклон расчетной скорости клубочковой фильтрации (рСКФ) при сравнении пациентов, получавших плацебо, и пациентов с фабразимом (агалсидаза бета)
Временное ограничение: до 35 месяцев
Сводка наклонов рСКФ по подгруппам исходной рСКФ (>60 и <=60 мл/мин/1,73 м^2/год) сравнение плацебо и фабразима (агалзидаза бета) у пациентов.
до 35 месяцев
Наклон обратных значений креатинина в сыворотке при сравнении плацебо и фабразима (агалсидаза бета) у пациентов
Временное ограничение: до 35 месяцев
Резюме наклонов обратной зависимости креатинина сыворотки по подгруппам исходного уровня креатинина сыворотки (> или <= 1,5 мг/дл) при сравнении пациентов, получавших плацебо, и пациентов с фабразимом (агалсидаза бета).
до 35 месяцев
Нейропатическая боль, оцениваемая по вопросу 12 опросника Краткой инвентаризации боли (BPI) (боль в ее худшем состоянии)
Временное ограничение: в 24 месяца
Нейропатическая боль оценивалась с помощью вопроса 12 анкеты Краткой инвентаризации боли (BPI) по шкале от 0 (отсутствие боли) до 10 (боль настолько сильная, насколько вы можете себе представить).
в 24 месяца

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Genzyme, a Sanofi Company

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 февраля 2001 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 января 2004 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 января 2004 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

24 декабря 2003 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

24 декабря 2003 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

25 декабря 2003 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ОЦЕНИВАТЬ)

27 декабря 2013 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

2 декабря 2013 г.

Последняя проверка

1 декабря 2013 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AGAL-008-00

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Плацебо

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Senegal

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться