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Un estudio que evalúa la eficacia y la seguridad de vismodegib (GDC-0449, inhibidor de la vía Hedgehog) en pacientes con carcinoma basocelular avanzado

17 de abril de 2026 actualizado por: Genentech, Inc.

Un ensayo fundamental de fase II, multicéntrico, de un solo grupo y de dos cohortes que evalúa la eficacia y la seguridad de GDC-0449 en pacientes con carcinoma basocelular avanzado

Este fue un ensayo clínico de Fase II, de un solo brazo, multicéntrico de dos cohortes que evaluó la eficacia y seguridad de vismodegib (GDC-0449) en pacientes con carcinoma de células basales avanzado. Todos los pacientes recibieron vismodegib hasta evidencia de progresión, toxicidades intolerables muy probablemente atribuibles a vismodegib o retiro del estudio.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

104

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Essen, Alemania, 45122
        • Universitätsklinik Essen; Klinik und Poliklinik für Dermatologie, Venerologie und Allergologie
      • Kiel, Alemania, 24105
        • Universitätsklinikum Schleswig
      • Tübingen, Alemania, 72076
        • Universitaets-Hautklinik Tuebingen
      • Würzburg, Alemania, 97080
        • Universitatsklinikum Wurzburg; Derma
  • Australia
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Australia, 2217
        • St George Hospital
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australia, 4102
        • Princess AleXandra Hospital; Department of Medical Oncology
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3000
        • Peter MacCallum Cancer Centre
  • Bélgica
      • Anderlecht, Bélgica, 1070
        • Institut Jules Bordet
      • Wilrijk, Bélgica, 2610
        • Sint Augustinus Wilrijk, Apotheek
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85259
        • Mayo Clinic
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90025
        • Angeles Clinic & Rsch Inst
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford University Medical Center
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94115
        • Univ of Calif-San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Univ of Colorado Hlth Sci Ctr
    • Florida
      • Ormond Beach, Florida, Estados Unidos, 32174
        • Advanced Derm & Cosmetic Surg
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Northwestern University
    • Iowa
      • Sioux City, Iowa, Estados Unidos, 51101
        • Siouxland Hematology/Oncology
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21231
        • Johns Hopkins Univ Med Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital.
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University Of Michigan Comprehensive Cancer Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic Rochester; Medical Oncology
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89103
        • VA Southern Nevada Healthcare
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Med Center
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine; Dermatology
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599-7305v
        • Univ No Carolina School of Med; Physicians Office Bldg
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • Arthur G. James Cancer Hosp
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
        • The Sarah Cannon Research Inst
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030-4095
        • MD Anderson Cancer Center
  • Francia
      • Lille, Francia, 59037
        • Hôpital Claude Huriez
      • Nantes, Francia, 44093
        • Hopital Hotel Dieu Et Hme; Clinique Dermatologique
      • Paris, Francia, 75475
        • Hopital Saint Louis; Dermatologie 1
      • Pierre-Bénite, Francia, 69495
        • Centre Hospitalier Lyon Sud; Dermatologie
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, SW3 6JJ
        • Royal Marsden Hospital - London
      • Poole, Reino Unido, BH15 2JB
        • Poole Hospital; Dorset Cancer Centre

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Hombres y mujeres ≥ 18 años.
  • Para pacientes con carcinoma de células basales metastásico (BCC), confirmación histológica de metástasis de BCC a distancia (p. ej., pulmón, hígado, ganglios linfáticos o hueso), con enfermedad metastásica que es medible mediante tomografía computarizada (Response Evaluation Criteria in Solid Tumors, RECIST) ( CT) o resonancia magnética nuclear (RMN).
  • Para pacientes con BCC localmente avanzado, enfermedad histológicamente confirmada que se considera inoperable.
  • Para pacientes con BCC localmente avanzado, la radioterapia debe haber sido administrada previamente para su BCC localmente avanzado, a menos que la radioterapia esté contraindicada o sea inapropiada. Para los pacientes cuyo BCC localmente avanzado ha sido irradiado, la enfermedad debe haber progresado después de la radiación.
  • Para mujeres en edad fértil, aceptación del uso de dos métodos anticonceptivos aceptables, incluido un método de barrera, durante el estudio y durante los 12 meses posteriores a la interrupción de vismodegib (GDC-0449).
  • Para hombres con parejas femeninas en edad fértil, acuerdo para usar un condón de látex y aconsejar a su pareja femenina que use un método anticonceptivo adicional durante el estudio y durante 3 meses después de la interrupción de vismodegib.

Criterio de exclusión:

  • Tratamiento previo con vismodegib u otros inhibidores de la vía Hedgehog.
  • Embarazo o lactancia.
  • Esperanza de vida de < 12 semanas.
  • Pacientes con CBC multifocal superficial que pueden considerarse irresecables debido a la amplitud de la afectación.
  • Terapia antitumoral concurrente no especificada en el protocolo (p. ej., quimioterapia, otra terapia dirigida, radioterapia o terapia fotodinámica).
  • Participación reciente, actual o planificada en un estudio experimental de medicamentos.
  • Antecedentes de otras neoplasias malignas dentro de los 3 años posteriores al primer día de tratamiento con vismodegib en este estudio (Día 1), excepto tumores con un riesgo insignificante de metástasis o muerte, como carcinoma de células escamosas de la piel tratado adecuadamente, carcinoma ductal en in situ de mama o carcinoma in situ de cuello uterino.
  • Enfermedades médicas no controladas, como infecciones que requieren tratamiento con antibióticos intravenosos.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Vismodegib 150 mg
Los pacientes recibieron vismodegib 150 mg por vía oral una vez al día hasta la progresión de la enfermedad; toxicidad intolerable, muy probablemente atribuible a vismodegib; o retiro del estudio.
Droga: Vismodegib 150 mg
Vismodegib 150 mg se proporcionó en cápsulas de gelatina dura.
Otros nombres:
  • GDC-0449

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Objective Response (OR) Determined by the Independent Review Facility
Periodo de tiempo: At Baseline and once every 8 weeks thereafter (responses confirmed within ≥4 weeks) until the end of study (up to the clinical cutoff date of 26 November 2010, up to 90 weeks)
OR=complete (CR) or partial response (PR). Metastatic-CR:Disappearance of all targets. PR:≥30% decreased sum of longest diameter (SLD) of targets compared to baseline (B). Locally advanced-Response=No progressive disease (PD) and ≥30% decreased SLD from baseline (radiography [R]) or ≥30% decreased SLD from B (externally visible dimension [EVD]) or completely resolved ulceration. CR:Response with no residual BCC on tumor biopsy (otherwise response was PR). PD:Any of ≥20% increased SLD from nadir (R or EVD), new ulceration, new lesions (R or physical exam) or non-target lesion progression by R.
At Baseline and once every 8 weeks thereafter (responses confirmed within ≥4 weeks) until the end of study (up to the clinical cutoff date of 26 November 2010, up to 90 weeks)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Duration of Objective Response (OR) Determined by the Independent Review Facility
Periodo de tiempo: From initial OR until the earliest documented disease progression (PD) or death (until clinical cutoff date of 26 November 2010, up to 90 weeks)
Duration of OR was defined as the time from the initial CR or PR to the earliest documented disease progression (PD) or death. Metastatic BCC - PD: ≥ 20% increased sum of the longest diameter (SLD) of targets from nadir, or 1 or more new lesions. Locally advanced BCC - PD: any of: (1) ≥ 20% increased SLD from nadir (radiography or externally visible dimension); (2) new ulceration; (3) new lesions (radiography or physical exam); (4) progression of non-target lesions by radiography.
From initial OR until the earliest documented disease progression (PD) or death (until clinical cutoff date of 26 November 2010, up to 90 weeks)
Progression-Free Survival (PFS) Determined by the Independent Review Facility
Periodo de tiempo: From the initial dose of study drug until the earliest documented disease progression (PD) or death (up to the clinical cutoff date of 28 November 2011, up to 2 years, 5.5 months)
PFS was defined as the time from start of treatment to the earliest documented disease progression (PD) or death. Metastatic BCC - PD: ≥ 20% increased sum of the longest diameter (SLD) of targets from nadir, or 1 or more new lesions. Locally advanced BCC - PD: any of: (1) ≥ 20% increased SLD from nadir (radiography or externally visible dimension); (2) new ulceration; (3) new lesions (radiography or physical exam); (4) progression of non-target lesions by radiography.
From the initial dose of study drug until the earliest documented disease progression (PD) or death (up to the clinical cutoff date of 28 November 2011, up to 2 years, 5.5 months)
Overall Survival
Periodo de tiempo: From the initial dose of study drug until death from any cause (up to the clinical cutoff date of 30 May 2013, up to 4 years)
Overall survival was defined as the time from the initial dose of vismodegib until death from any cause.
From the initial dose of study drug until death from any cause (up to the clinical cutoff date of 30 May 2013, up to 4 years)
Change From Baseline in Short Form 36 (SF-36) Health Survey Scores
Periodo de tiempo: Baseline, Week 12, Week 24, and at the end of the study or early termination visit (up to the clinical cutoff date of 26 November 2010, up to 90 weeks)
The SF-36 Health Survey (Version 2) uses patient-reported symptoms on 8 subscales to assess health-related quality of life (HRQoL). The Physical Component Summary (PCS) score summarizes the subscales Physical Functioning, Role-Physical, Bodily Pain, and General Health. The Mental Component Summary (MCS) score summarizes the subscales Vitality, Social Functioning, Role-Emotional, and Mental Health. Each score was scaled from 0 to 100. A positive change score indicates better HRQoL.
Baseline, Week 12, Week 24, and at the end of the study or early termination visit (up to the clinical cutoff date of 26 November 2010, up to 90 weeks)
Percentage of Participants With Absence of Residual Basal Cell Carcinoma (BCC) in the Efficacy-Evaluable Locally Advanced BCC Cohort
Periodo de tiempo: At Baseline and 24 weeks, and at any optional point post-baseline through end of the study (up to the clinical cutoff date of 26 November 2010, up to 90 weeks)
In patients with locally advanced BCC, the histopathological effect of vismodegib was determined in tissue biopsies obtained at baseline (prior to study drug dosing) and at 24 weeks after the start of vismodegib treatment, if the patient was still on study without evidence of progression, or at the investigator's assessment of best clinical response (or best clinical/RECIST response), if occurring prior to 24 weeks. At any time during a patient's participation in the study, an optional tumor biopsy might have been requested to clarify the response status of the patient. Reported is the percentage of efficacy-evaluable patients with locally advanced BCC pathology that was confirmed in a baseline biopsy who had an absence of residual BCC post-baseline as assessed by an independent pathological review.
At Baseline and 24 weeks, and at any optional point post-baseline through end of the study (up to the clinical cutoff date of 26 November 2010, up to 90 weeks)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Genentech, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Jeannie Hou, M.D., Genentech, Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

10 de febrero de 2009

Finalización primaria (Actual)

26 de noviembre de 2010

Finalización del estudio (Actual)

9 de abril de 2014

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

30 de enero de 2009

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de enero de 2009

Publicado por primera vez (Estimado)

2 de febrero de 2009

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

11 de mayo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de abril de 2026

Última verificación

1 de abril de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • SHH4476g
  • GO01541

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

For eligible studies, qualified researchers may request access to individual patient level clinical data. See Roche's commitment to transparency of clinical study information here: https://go.roche.com/data_sharing

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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