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Um estudo avaliando a eficácia e a segurança do vismodegib (GDC-0449, inibidor da via Hedgehog) em pacientes com carcinoma basocelular avançado

17 de abril de 2026 atualizado por: Genentech, Inc.

Um Ensaio Pivotal de Fase II, Multicêntrico, de Braço Único, de Duas Coortes Avaliando a Eficácia e Segurança de GDC-0449 em Pacientes com Carcinoma Basocelular Avançado

Este foi um ensaio clínico multicêntrico de fase II, braço único e duas coortes, avaliando a eficácia e a segurança do vismodegib (GDC-0449) em pacientes com carcinoma basocelular avançado. Todos os pacientes receberam vismodegib até evidência de progressão, toxicidades intoleráveis ​​provavelmente atribuíveis ao vismodegib ou retirada do estudo.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

104

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Essen, Alemanha, 45122
        • Universitätsklinik Essen; Klinik und Poliklinik für Dermatologie, Venerologie und Allergologie
      • Kiel, Alemanha, 24105
        • Universitätsklinikum Schleswig
      • Tübingen, Alemanha, 72076
        • Universitaets-Hautklinik Tuebingen
      • Würzburg, Alemanha, 97080
        • Universitatsklinikum Wurzburg; Derma
  • Austrália
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Austrália, 2217
        • St George Hospital
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Austrália, 4102
        • Princess AleXandra Hospital; Department of Medical Oncology
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrália, 3000
        • Peter MacCallum Cancer Centre
  • Bélgica
      • Anderlecht, Bélgica, 1070
        • Institut Jules Bordet
      • Wilrijk, Bélgica, 2610
        • Sint Augustinus Wilrijk, Apotheek
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85259
        • Mayo Clinic
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90025
        • Angeles Clinic & Rsch Inst
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford University Medical Center
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94115
        • Univ of Calif-San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Univ of Colorado Hlth Sci Ctr
    • Florida
      • Ormond Beach, Florida, Estados Unidos, 32174
        • Advanced Derm & Cosmetic Surg
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Northwestern University
    • Iowa
      • Sioux City, Iowa, Estados Unidos, 51101
        • Siouxland Hematology/Oncology
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21231
        • Johns Hopkins Univ Med Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital.
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University Of Michigan Comprehensive Cancer Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic Rochester; Medical Oncology
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89103
        • VA Southern Nevada Healthcare
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Med Center
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine; Dermatology
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599-7305v
        • Univ No Carolina School of Med; Physicians Office Bldg
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • Arthur G. James Cancer Hosp
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
        • The Sarah Cannon Research Inst
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030-4095
        • MD Anderson Cancer Center
  • França
      • Lille, França, 59037
        • Hôpital Claude Huriez
      • Nantes, França, 44093
        • Hopital Hotel Dieu Et Hme; Clinique Dermatologique
      • Paris, França, 75475
        • Hopital Saint Louis; Dermatologie 1
      • Pierre-Bénite, França, 69495
        • Centre Hospitalier Lyon Sud; Dermatologie
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, SW3 6JJ
        • Royal Marsden Hospital - London
      • Poole, Reino Unido, BH15 2JB
        • Poole Hospital; Dorset Cancer Centre

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Homens e mulheres ≥ 18 anos de idade.
  • Para pacientes com carcinoma basocelular metastático (CBC), confirmação histológica de metástase distante de BCC (por exemplo, pulmão, fígado, gânglios linfáticos ou osso), com doença metastática que é Critério de Avaliação de Resposta em Tumores Sólidos (RECIST) mensurável usando tomografia computadorizada ( CT) ou ressonância magnética (MRI).
  • Para pacientes com CBC localmente avançado, doença confirmada histologicamente que é considerada inoperável.
  • Para pacientes com CBC localmente avançado, a radioterapia deve ter sido previamente administrada para o CBC localmente avançado, a menos que a radioterapia seja contraindicada ou inadequada. Para pacientes cujo CBC localmente avançado foi irradiado, a doença deve ter progredido após a radiação.
  • Para mulheres com potencial para engravidar, concordância com o uso de dois métodos contraceptivos aceitáveis, incluindo um método de barreira, durante o estudo e por 12 meses após a descontinuação de vismodegib (GDC-0449).
  • Para homens com parceiras com potencial para engravidar, concordância em usar preservativo de látex e aconselhar sua parceira a usar um método contraceptivo adicional durante o estudo e por 3 meses após a descontinuação de vismodegib.

Critério de exclusão:

  • Tratamento prévio com vismodegib ou outros inibidores da via Hedgehog.
  • Gravidez ou lactação.
  • Expectativa de vida < 12 semanas.
  • Pacientes com CBC multifocal superficial que podem ser considerados irressecáveis ​​devido à amplitude do envolvimento.
  • Terapia antitumoral concomitante não especificada pelo protocolo (por exemplo, quimioterapia, outra terapia direcionada, radioterapia ou terapia fotodinâmica).
  • Participação recente, atual ou planejada em um estudo experimental de drogas.
  • História de outras malignidades dentro de 3 anos do primeiro dia de tratamento com vismodegib neste estudo (Dia 1), exceto para tumores com risco insignificante de metástase ou morte, como carcinoma de células escamosas da pele adequadamente tratado, carcinoma ductal em situ da mama, ou carcinoma in situ do colo do útero.
  • Doenças médicas não controladas, como infecções que requerem tratamento com antibióticos intravenosos.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Vismodegibe 150 mg
Os pacientes receberam vismodegib 150 mg por via oral uma vez ao dia até a progressão da doença; toxicidade intolerável, provavelmente atribuível ao vismodegib; ou retirada do estudo.
Medicamento: Vismodegibe 150 mg
Vismodegib 150 mg foi fornecido em cápsulas de gelatina dura.
Outros nomes:
  • GDC-0449

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Objective Response (OR) Determined by the Independent Review Facility
Prazo: At Baseline and once every 8 weeks thereafter (responses confirmed within ≥4 weeks) until the end of study (up to the clinical cutoff date of 26 November 2010, up to 90 weeks)
OR=complete (CR) or partial response (PR). Metastatic-CR:Disappearance of all targets. PR:≥30% decreased sum of longest diameter (SLD) of targets compared to baseline (B). Locally advanced-Response=No progressive disease (PD) and ≥30% decreased SLD from baseline (radiography [R]) or ≥30% decreased SLD from B (externally visible dimension [EVD]) or completely resolved ulceration. CR:Response with no residual BCC on tumor biopsy (otherwise response was PR). PD:Any of ≥20% increased SLD from nadir (R or EVD), new ulceration, new lesions (R or physical exam) or non-target lesion progression by R.
At Baseline and once every 8 weeks thereafter (responses confirmed within ≥4 weeks) until the end of study (up to the clinical cutoff date of 26 November 2010, up to 90 weeks)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Duration of Objective Response (OR) Determined by the Independent Review Facility
Prazo: From initial OR until the earliest documented disease progression (PD) or death (until clinical cutoff date of 26 November 2010, up to 90 weeks)
Duration of OR was defined as the time from the initial CR or PR to the earliest documented disease progression (PD) or death. Metastatic BCC - PD: ≥ 20% increased sum of the longest diameter (SLD) of targets from nadir, or 1 or more new lesions. Locally advanced BCC - PD: any of: (1) ≥ 20% increased SLD from nadir (radiography or externally visible dimension); (2) new ulceration; (3) new lesions (radiography or physical exam); (4) progression of non-target lesions by radiography.
From initial OR until the earliest documented disease progression (PD) or death (until clinical cutoff date of 26 November 2010, up to 90 weeks)
Progression-Free Survival (PFS) Determined by the Independent Review Facility
Prazo: From the initial dose of study drug until the earliest documented disease progression (PD) or death (up to the clinical cutoff date of 28 November 2011, up to 2 years, 5.5 months)
PFS was defined as the time from start of treatment to the earliest documented disease progression (PD) or death. Metastatic BCC - PD: ≥ 20% increased sum of the longest diameter (SLD) of targets from nadir, or 1 or more new lesions. Locally advanced BCC - PD: any of: (1) ≥ 20% increased SLD from nadir (radiography or externally visible dimension); (2) new ulceration; (3) new lesions (radiography or physical exam); (4) progression of non-target lesions by radiography.
From the initial dose of study drug until the earliest documented disease progression (PD) or death (up to the clinical cutoff date of 28 November 2011, up to 2 years, 5.5 months)
Overall Survival
Prazo: From the initial dose of study drug until death from any cause (up to the clinical cutoff date of 30 May 2013, up to 4 years)
Overall survival was defined as the time from the initial dose of vismodegib until death from any cause.
From the initial dose of study drug until death from any cause (up to the clinical cutoff date of 30 May 2013, up to 4 years)
Change From Baseline in Short Form 36 (SF-36) Health Survey Scores
Prazo: Baseline, Week 12, Week 24, and at the end of the study or early termination visit (up to the clinical cutoff date of 26 November 2010, up to 90 weeks)
The SF-36 Health Survey (Version 2) uses patient-reported symptoms on 8 subscales to assess health-related quality of life (HRQoL). The Physical Component Summary (PCS) score summarizes the subscales Physical Functioning, Role-Physical, Bodily Pain, and General Health. The Mental Component Summary (MCS) score summarizes the subscales Vitality, Social Functioning, Role-Emotional, and Mental Health. Each score was scaled from 0 to 100. A positive change score indicates better HRQoL.
Baseline, Week 12, Week 24, and at the end of the study or early termination visit (up to the clinical cutoff date of 26 November 2010, up to 90 weeks)
Percentage of Participants With Absence of Residual Basal Cell Carcinoma (BCC) in the Efficacy-Evaluable Locally Advanced BCC Cohort
Prazo: At Baseline and 24 weeks, and at any optional point post-baseline through end of the study (up to the clinical cutoff date of 26 November 2010, up to 90 weeks)
In patients with locally advanced BCC, the histopathological effect of vismodegib was determined in tissue biopsies obtained at baseline (prior to study drug dosing) and at 24 weeks after the start of vismodegib treatment, if the patient was still on study without evidence of progression, or at the investigator's assessment of best clinical response (or best clinical/RECIST response), if occurring prior to 24 weeks. At any time during a patient's participation in the study, an optional tumor biopsy might have been requested to clarify the response status of the patient. Reported is the percentage of efficacy-evaluable patients with locally advanced BCC pathology that was confirmed in a baseline biopsy who had an absence of residual BCC post-baseline as assessed by an independent pathological review.
At Baseline and 24 weeks, and at any optional point post-baseline through end of the study (up to the clinical cutoff date of 26 November 2010, up to 90 weeks)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Genentech, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Jeannie Hou, M.D., Genentech, Inc.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

10 de fevereiro de 2009

Conclusão Primária (Real)

26 de novembro de 2010

Conclusão do estudo (Real)

9 de abril de 2014

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

30 de janeiro de 2009

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

30 de janeiro de 2009

Primeira postagem (Estimado)

2 de fevereiro de 2009

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

11 de maio de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

17 de abril de 2026

Última verificação

1 de abril de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • SHH4476g
  • GO01541

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

For eligible studies, qualified researchers may request access to individual patient level clinical data. See Roche's commitment to transparency of clinical study information here: https://go.roche.com/data_sharing

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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