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Une étude évaluant l'efficacité et l'innocuité du vismodegib (GDC-0449, inhibiteur de la voie Hedgehog) chez des patients atteints d'un carcinome basocellulaire avancé

17 avril 2026 mis à jour par: Genentech, Inc.

Un essai pivot de phase II, multicentrique, à un seul bras et à deux cohortes évaluant l'efficacité et l'innocuité du GDC-0449 chez des patients atteints d'un carcinome basocellulaire avancé

Il s'agissait d'un essai clinique multicentrique de phase II, à un seul groupe et à deux cohortes, évaluant l'efficacité et l'innocuité du vismodegib (GDC-0449) chez des patients atteints d'un carcinome basocellulaire avancé. Tous les patients ont reçu du vismodegib jusqu'à l'apparition de signes de progression, de toxicités intolérables très probablement attribuables au vismodegib ou jusqu'à l'arrêt de l'étude.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

104

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Essen, Allemagne, 45122
        • Universitätsklinik Essen; Klinik und Poliklinik für Dermatologie, Venerologie und Allergologie
      • Kiel, Allemagne, 24105
        • Universitätsklinikum Schleswig
      • Tübingen, Allemagne, 72076
        • Universitaets-Hautklinik Tuebingen
      • Würzburg, Allemagne, 97080
        • Universitatsklinikum Wurzburg; Derma
  • Australie
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Australie, 2217
        • St George Hospital
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australie, 4102
        • Princess AleXandra Hospital; Department of Medical Oncology
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australie, 3000
        • Peter MacCallum Cancer Centre
  • Belgique
      • Anderlecht, Belgique, 1070
        • Institut Jules Bordet
      • Wilrijk, Belgique, 2610
        • Sint Augustinus Wilrijk, Apotheek
  • France
      • Lille, France, 59037
        • Hôpital Claude Huriez
      • Nantes, France, 44093
        • Hopital Hotel Dieu Et Hme; Clinique Dermatologique
      • Paris, France, 75475
        • Hopital Saint Louis; Dermatologie 1
      • Pierre-Bénite, France, 69495
        • Centre Hospitalier Lyon Sud; Dermatologie
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, SW3 6JJ
        • Royal Marsden Hospital - London
      • Poole, Royaume-Uni, BH15 2JB
        • Poole Hospital; Dorset Cancer Centre
  • États-Unis
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, États-Unis, 85259
        • Mayo Clinic
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90025
        • Angeles Clinic & Rsch Inst
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
        • Stanford University Medical Center
      • San Francisco, California, États-Unis, 94115
        • Univ of Calif-San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Univ of Colorado Hlth Sci Ctr
    • Florida
      • Ormond Beach, Florida, États-Unis, 32174
        • Advanced Derm & Cosmetic Surg
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Northwestern University
    • Iowa
      • Sioux City, Iowa, États-Unis, 51101
        • Siouxland Hematology/Oncology
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21231
        • Johns Hopkins Univ Med Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Massachusetts General Hospital.
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • University Of Michigan Comprehensive Cancer Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Mayo Clinic Rochester; Medical Oncology
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, États-Unis, 89103
        • VA Southern Nevada Healthcare
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, États-Unis, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Med Center
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine; Dermatology
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27599-7305v
        • Univ No Carolina School of Med; Physicians Office Bldg
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
        • Arthur G. James Cancer Hosp
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37203
        • The Sarah Cannon Research Inst
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030-4095
        • MD Anderson Cancer Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Hommes et femmes ≥ 18 ans.
  • Pour les patients atteints d'un carcinome basocellulaire (CBC) métastatique, confirmation histologique d'une métastase distante du CBC (p. ex., poumon, foie, ganglions lymphatiques ou os), avec une maladie métastatique qui est Critères d'évaluation de la réponse dans les tumeurs solides (RECIST) mesurable à l'aide de la tomodensitométrie ( CT) ou imagerie par résonance magnétique (IRM).
  • Pour les patients atteints d'un CBC localement avancé, maladie confirmée histologiquement considérée comme inopérable.
  • Pour les patients atteints d'un CBC localement avancé, la radiothérapie doit avoir été administrée au préalable pour leur CBC localement avancé, sauf si la radiothérapie est contre-indiquée ou inappropriée. Pour les patients dont le CBC localement avancé a été irradié, la maladie doit avoir progressé après l'irradiation.
  • Pour les femmes en âge de procréer, accord sur l'utilisation de deux méthodes de contraception acceptables, dont une méthode barrière, pendant l'étude et pendant 12 mois après l'arrêt du vismodegib (GDC-0449).
  • Pour les hommes ayant des partenaires féminines en âge de procréer, accord pour l'utilisation d'un préservatif en latex, et de conseiller à leur partenaire féminine d'utiliser une méthode de contraception supplémentaire pendant l'étude et pendant 3 mois après l'arrêt du vismodegib.

Critère d'exclusion:

  • Traitement antérieur par le vismodegib ou d'autres inhibiteurs de la voie Hedgehog.
  • Grossesse ou allaitement.
  • Espérance de vie < 12 semaines.
  • Patients atteints d'un CBC multifocal superficiel qui peuvent être considérés comme non résécables en raison de l'ampleur de l'atteinte.
  • Thérapie antitumorale concomitante non spécifiée dans le protocole (p. ex., chimiothérapie, autre thérapie ciblée, radiothérapie ou thérapie photodynamique).
  • Participation récente, actuelle ou prévue à une étude expérimentale sur un médicament.
  • Antécédents d'autres tumeurs malignes dans les 3 ans suivant le premier jour de traitement par le vismodegib dans cette étude (jour 1), à l'exception des tumeurs présentant un risque négligeable de métastases ou de décès, telles que le carcinome épidermoïde de la peau correctement traité, le carcinome canalaire chez situ du sein ou carcinome in situ du col de l'utérus.
  • Maladies médicales non contrôlées telles qu'une infection nécessitant un traitement avec des antibiotiques intraveineux.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Vismodégib 150 mg
Les patients ont reçu 150 mg de vismodegib par voie orale une fois par jour jusqu'à progression de la maladie ; toxicité intolérable, très probablement attribuable au vismodegib ; ou le retrait de l'étude.
Médicament: Vismodégib 150 mg
Le vismodegib 150 mg était fourni en gélules dures.
Autres noms:
  • GDC-0449

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Objective Response (OR) Determined by the Independent Review Facility
Délai: At Baseline and once every 8 weeks thereafter (responses confirmed within ≥4 weeks) until the end of study (up to the clinical cutoff date of 26 November 2010, up to 90 weeks)
OR=complete (CR) or partial response (PR). Metastatic-CR:Disappearance of all targets. PR:≥30% decreased sum of longest diameter (SLD) of targets compared to baseline (B). Locally advanced-Response=No progressive disease (PD) and ≥30% decreased SLD from baseline (radiography [R]) or ≥30% decreased SLD from B (externally visible dimension [EVD]) or completely resolved ulceration. CR:Response with no residual BCC on tumor biopsy (otherwise response was PR). PD:Any of ≥20% increased SLD from nadir (R or EVD), new ulceration, new lesions (R or physical exam) or non-target lesion progression by R.
At Baseline and once every 8 weeks thereafter (responses confirmed within ≥4 weeks) until the end of study (up to the clinical cutoff date of 26 November 2010, up to 90 weeks)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Duration of Objective Response (OR) Determined by the Independent Review Facility
Délai: From initial OR until the earliest documented disease progression (PD) or death (until clinical cutoff date of 26 November 2010, up to 90 weeks)
Duration of OR was defined as the time from the initial CR or PR to the earliest documented disease progression (PD) or death. Metastatic BCC - PD: ≥ 20% increased sum of the longest diameter (SLD) of targets from nadir, or 1 or more new lesions. Locally advanced BCC - PD: any of: (1) ≥ 20% increased SLD from nadir (radiography or externally visible dimension); (2) new ulceration; (3) new lesions (radiography or physical exam); (4) progression of non-target lesions by radiography.
From initial OR until the earliest documented disease progression (PD) or death (until clinical cutoff date of 26 November 2010, up to 90 weeks)
Progression-Free Survival (PFS) Determined by the Independent Review Facility
Délai: From the initial dose of study drug until the earliest documented disease progression (PD) or death (up to the clinical cutoff date of 28 November 2011, up to 2 years, 5.5 months)
PFS was defined as the time from start of treatment to the earliest documented disease progression (PD) or death. Metastatic BCC - PD: ≥ 20% increased sum of the longest diameter (SLD) of targets from nadir, or 1 or more new lesions. Locally advanced BCC - PD: any of: (1) ≥ 20% increased SLD from nadir (radiography or externally visible dimension); (2) new ulceration; (3) new lesions (radiography or physical exam); (4) progression of non-target lesions by radiography.
From the initial dose of study drug until the earliest documented disease progression (PD) or death (up to the clinical cutoff date of 28 November 2011, up to 2 years, 5.5 months)
Overall Survival
Délai: From the initial dose of study drug until death from any cause (up to the clinical cutoff date of 30 May 2013, up to 4 years)
Overall survival was defined as the time from the initial dose of vismodegib until death from any cause.
From the initial dose of study drug until death from any cause (up to the clinical cutoff date of 30 May 2013, up to 4 years)
Change From Baseline in Short Form 36 (SF-36) Health Survey Scores
Délai: Baseline, Week 12, Week 24, and at the end of the study or early termination visit (up to the clinical cutoff date of 26 November 2010, up to 90 weeks)
The SF-36 Health Survey (Version 2) uses patient-reported symptoms on 8 subscales to assess health-related quality of life (HRQoL). The Physical Component Summary (PCS) score summarizes the subscales Physical Functioning, Role-Physical, Bodily Pain, and General Health. The Mental Component Summary (MCS) score summarizes the subscales Vitality, Social Functioning, Role-Emotional, and Mental Health. Each score was scaled from 0 to 100. A positive change score indicates better HRQoL.
Baseline, Week 12, Week 24, and at the end of the study or early termination visit (up to the clinical cutoff date of 26 November 2010, up to 90 weeks)
Percentage of Participants With Absence of Residual Basal Cell Carcinoma (BCC) in the Efficacy-Evaluable Locally Advanced BCC Cohort
Délai: At Baseline and 24 weeks, and at any optional point post-baseline through end of the study (up to the clinical cutoff date of 26 November 2010, up to 90 weeks)
In patients with locally advanced BCC, the histopathological effect of vismodegib was determined in tissue biopsies obtained at baseline (prior to study drug dosing) and at 24 weeks after the start of vismodegib treatment, if the patient was still on study without evidence of progression, or at the investigator's assessment of best clinical response (or best clinical/RECIST response), if occurring prior to 24 weeks. At any time during a patient's participation in the study, an optional tumor biopsy might have been requested to clarify the response status of the patient. Reported is the percentage of efficacy-evaluable patients with locally advanced BCC pathology that was confirmed in a baseline biopsy who had an absence of residual BCC post-baseline as assessed by an independent pathological review.
At Baseline and 24 weeks, and at any optional point post-baseline through end of the study (up to the clinical cutoff date of 26 November 2010, up to 90 weeks)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Genentech, Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Jeannie Hou, M.D., Genentech, Inc.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

10 février 2009

Achèvement primaire (Réel)

26 novembre 2010

Achèvement de l'étude (Réel)

9 avril 2014

Dates d'inscription aux études

Première soumission

30 janvier 2009

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

30 janvier 2009

Première publication (Estimé)

2 février 2009

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

11 mai 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 avril 2026

Dernière vérification

1 avril 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SHH4476g
  • GO01541

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

For eligible studies, qualified researchers may request access to individual patient level clinical data. See Roche's commitment to transparency of clinical study information here: https://go.roche.com/data_sharing

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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