Estudio de ALTU-238 semanal en comparación con Nutropin AQ diario en niños prepuberales con deficiencia de la hormona del crecimiento
6 de mayo de 2009 actualizado por: Altus Pharmaceuticals
Estudio de Doce Meses, Fase II, Aleatorizado, Abierto, Multicéntrico, de Rango de Dosis de ALTU-238 Semanal (Somatropina) en Comparación con Nutropin AQ Diario (Somatropina) en Niños Prepuberales con Deficiencia de Hormona de Crecimiento
El propósito del estudio es evaluar la seguridad y eficacia de ALTU-238 en el tratamiento de niños con deficiencia de hormona de crecimiento que aún no han llegado a la pubertad y que carecen de la capacidad normal para producir hormona de crecimiento por sí mismos.
Este estudio también evaluará si ALTU-238 funciona como tratamiento semanal.
Descripción general del estudio
Estado
Desconocido
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Anticipado)
36
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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-
Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
- Reclutamiento
- Arkansas Children's Hospital
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Contacto:
- Dr Stephen Kemp
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Investigador principal:
- Dr Stephen Kemp
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
- Reclutamiento
- Nemours Children's Clinic
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Contacto:
- Dr. Jorge Daaboul
- Número de teléfono: 407-650-7210
-
Investigador principal:
- Dr. Jorge Daaboul
-
-
Massachusetts
-
Springfield, Massachusetts, Estados Unidos, 01199
- Reclutamiento
- Baystate Medical Centre
-
Contacto:
- Dr Edward Reiter
- Número de teléfono: 413-794-5060
-
Investigador principal:
- Dr Edward Reiter
-
Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
- Reclutamiento
- UMass Memorial Medical Center
-
Contacto:
- Dr. Leslie Soyka
- Número de teléfono: 508-856-6289
-
Investigador principal:
- Dr. Leslie Soyka
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
- Reclutamiento
- Children's Mercy Hospital
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Contacto:
- Dr. Finen Ugrasbul
- Número de teléfono: 816-234-3973
-
Investigador principal:
- Dr. Finen Ugrasbul
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07962
- Reclutamiento
- Morristown Memorial Hospital
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Contacto:
- Dr. Lawrence Silverman
- Número de teléfono: 973-971-6340
-
Investigador principal:
- Dr. Lawrence Silverman
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11040
- Reclutamiento
- Schneider Children's Hospital
-
Contacto:
- Dr. Phyllis Speiser
- Número de teléfono: 718-470-3290
-
Investigador principal:
- Dr. Phyllis Speiser
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Reclutamiento
- Children's Hospital Medical Centre
-
Contacto:
- Dr Susan Rose
- Número de teléfono: 513-636-4744
-
Investigador principal:
- Dr Susan Rose
-
-
Texas
-
Ft. Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
- Reclutamiento
- Cook Children's Hospital
-
Contacto:
- Dr. Paul Thornton
- Número de teléfono: 682-885-7960
-
Investigador principal:
- Dr. Paul Thornton
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Reclutamiento
- Seattle Children's Hospital
-
Contacto:
- Dr Patricia Fetchner
-
Investigador principal:
- Dr Patricia Fetchner
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98122
- Reclutamiento
- Swedish Medical Center
-
Contacto:
- Dr. Gad Kletter
- Número de teléfono: 206-215-2700
-
Investigador principal:
- Dr. Gad Kletter
-
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
3 años a 13 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Asentimiento del sujeto, si corresponde, y consentimiento informado por escrito del padre o tutor legal
- Diagnóstico de GHD definido por un máximo de GH estimulada < 7 ng/mL (μg/L) en dos pruebas de estimulación (usando dos agentes distintos cualquiera de la siguiente lista: arginina, L-dopa, clonidina, insulina o glucagón); si no hay dos pruebas históricas documentadas disponibles, las pruebas deben realizarse durante el período de selección
- Resultados disponibles de una o más tomografías computarizadas o resonancias magnéticas históricas de la cabeza obtenidas en o después del diagnóstico de GHD
- Edad cronológica en la selección de 3 a 13 años (inclusive) para niños y de 3 a 12 años (inclusive) para niñas
- Edad ósea en la selección de ≤ 11 años para niños y ≤ 10 años para niñas
- Prepuberal en la selección (etapa 1 de Tanner para senos/genitales y vello púbico)
- Para sujetos con GHD idiopática, una SDS de altura de detección ≤ -2.0 (estandarizada para edad cronológica y sexo) no hay requisito de SDS de altura si el sujeto tiene GHD orgánico (como se define por una lesión o insulto del SNC en una tomografía computarizada o resonancia magnética histórica)
- Velocidad de altura anualizada previa al tratamiento ≤ mediana (percentil 50) para la edad cronológica y el sexo (basado en los valores para maduradores retrasados proporcionados en el Apéndice 4), utilizando la altura de detección y la altura obtenida 52 ± 13 semanas (es decir, 39 a 65 semanas) antes de la selección
- Screening IGF-1 SDS para edad cronológica y sexo < -1
- Si recibe terapia de reemplazo de hormona tiroidea, la dosis debe ser estable durante al menos 6 semanas antes de la selección y el nivel de tiroxina libre (T4), TSH y cortisol deben estar dentro del rango normal en la visita de selección.
Criterio de exclusión:
- Antecedentes de cualquier tratamiento previo con rhGH, rhIGF-1 o esteroides sexuales
- Antecedentes de tratamiento con cualquier medicamento que pueda afectar el crecimiento.
- Evidencia de neoplasia intracraneal activa mediante tomografías computarizadas o resonancias magnéticas seriadas recientes de la cabeza u otros criterios
- Cirugía/quimioterapia/radioterapia por neoplasia intracraneal en las 52 semanas anteriores
- Cualquier antecedente de neoplasia no intracraneal
- Antecedentes o hipertensión intracraneal benigna activa
- Tratamiento crónico con corticosteroides sistémicos en dosis altas (orales o inyectados) en las 13 semanas anteriores
- Enfermedad aguda o grave en las 26 semanas anteriores
- Antecedentes de diabetes mellitus, anorexia nerviosa, fibrosis quística, enfermedad renal o hepática crónica grave, enfermedad infecciosa crónica, errores congénitos del metabolismo, trastornos cromosómicos, retraso del crecimiento intrauterino u otra enfermedad infantil asociada con la falta de crecimiento.
- Antecedentes de síndromes congénitos asociados con un crecimiento anormal, incluidos el síndrome de Turner, el síndrome de Noonan, el síndrome de Prader-Willi, etc.
- Historia de patología grave asociada que afecta el crecimiento, incluyendo desnutrición, malabsorción o displasia ósea
- Historia de enfermedad autoinmune
- ALT sérica o AST ≥ 1,5X LSN
- Participación en otro ensayo clínico o tratamiento con cualquier agente en investigación (fármaco o biológico) dentro de los 30 días anteriores a la línea de base si se sabe que la vida media del agente es ≤ 6 días o dentro de las 6 semanas anteriores a la línea de base si la vida media es > 6 días o no conocido
- Antecedentes de cualquier reacción alérgica o anormal a cualquiera de los componentes de los medicamentos del estudio.
- Cualquier enfermedad clínicamente significativa previa o en curso, hallazgos de EP o anomalías de laboratorio que, en opinión del investigador o del monitor médico, podrían impedir que el sujeto complete con éxito los requisitos especificados en el protocolo.
- Poca probabilidad, en opinión del investigador, de que el sujeto cumpla con los requisitos del protocolo (p. ej., actitud poco colaboradora, incapacidad para regresar a las visitas de seguimiento, historial de incumplimiento médico) y/o poca probabilidad de completar el estudio
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: 1
ALTU-238
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ALTU-238 0,3 mg/kg al día
ALTU-238 0,6 mg/kg al día
ALTU-238 0,9 mg/kg al día
Nutropin AQ 0,043 mg/kg al día
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Experimental: 2
ALTU-238
|
ALTU-238 0,3 mg/kg al día
ALTU-238 0,6 mg/kg al día
ALTU-238 0,9 mg/kg al día
Nutropin AQ 0,043 mg/kg al día
|
|
Experimental: 3
ALTU-238
|
ALTU-238 0,3 mg/kg al día
ALTU-238 0,6 mg/kg al día
ALTU-238 0,9 mg/kg al día
Nutropin AQ 0,043 mg/kg al día
|
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Comparador activo: 4
Nutropin AQ
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ALTU-238 0,3 mg/kg al día
ALTU-238 0,6 mg/kg al día
ALTU-238 0,9 mg/kg al día
Nutropin AQ 0,043 mg/kg al día
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Cambio medio en la velocidad de altura anualizada desde el pretratamiento hasta las primeras 26 semanas de tratamiento
Periodo de tiempo: 26 semanas
|
26 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de marzo de 2009
Finalización primaria (Anticipado)
1 de septiembre de 2010
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
2 de febrero de 2009
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de febrero de 2009
Publicado por primera vez (Estimar)
5 de febrero de 2009
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
7 de mayo de 2009
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de mayo de 2009
Última verificación
1 de mayo de 2009
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades hipotalámicas
- Enfermedades óseas
- Enfermedades Óseas Endocrinas
- Enfermedades de la pituitaria
- Enanismo
- Enfermedades óseas del desarrollo
- Hipopituitarismo
- Enanismo, Hipófisis
- Enfermedades del sistema endocrino
Otros números de identificación del estudio
- 0001194
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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