Badanie tygodniowego ALTU-238 w porównaniu z dziennym Nutropin AQ u dzieci przed okresem dojrzewania z niedoborem hormonu wzrostu

Kryteria przyjęcia:

1. Zgoda podmiotu, jeśli dotyczy, oraz pisemna świadoma zgoda rodzica lub opiekuna prawnego
2. Rozpoznanie GHD zdefiniowane na podstawie maksymalnego stymulowanego GH < 7 ng/ml (μg/l) w dwóch testach stymulacyjnych (przy użyciu dowolnych dwóch różnych środków z następującej listy: arginina, L-dopa, klonidyna, insulina lub glukagon); jeśli dwa udokumentowane testy historyczne nie są dostępne, test(y) należy przeprowadzić w okresie weryfikacji
3. Dostępne wyniki z jednego lub więcej historycznych skanów CT lub MRI głowy uzyskanych w momencie lub po rozpoznaniu GHD
4. Wiek chronologiczny w momencie badania przesiewowego od 3 do 13 lat (włącznie) dla chłopców i od 3 do 12 lat (włącznie) dla dziewcząt
5. Wiek kostny w momencie badania przesiewowego ≤ 11 lat dla chłopców i ≤ 10 lat dla dziewcząt
6. Przed okresem dojrzewania podczas badań przesiewowych (etap Tannera 1 dla piersi/genitaliów i włosów łonowych
7. W przypadku pacjentów z idiopatycznym GHD, SDS wzrostu w badaniu przesiewowym ≤ -2,0 (standaryzowany dla wieku chronologicznego i płci), nie ma wymogu SDS wzrostu, jeśli pacjent ma organiczny GHD (zdefiniowany na podstawie zmiany lub urazu OUN na historycznym skanie CT lub MRI)
8. Roczna prędkość wzrastania przed leczeniem ≤ mediana (50. percentyl) dla wieku chronologicznego i płci (na podstawie wartości dla opóźnionych dojrzewania przedstawionych w Załączniku 4), z wykorzystaniem wzrostu i wzrostu uzyskanego w badaniu przesiewowym 52 ± 13 tygodni (tj. 39 do 65 tygodni) przed badaniem przesiewowym
9. Badanie przesiewowe IGF-1 SDS pod kątem wieku chronologicznego i płci < -1
10. W przypadku terapii zastępczej hormonami tarczycy dawka musi być stabilna przez co najmniej 6 tygodni przed badaniem przesiewowym, a poziom wolnej tyroksyny (T4), TSH i kortyzolu muszą być w normalnym zakresie podczas wizyty przesiewowej

Kryteria wyłączenia:

1. Historia jakiegokolwiek wcześniejszego leczenia rhGH, rhIGF-1 lub sterydami płciowymi
2. Historia leczenia wszelkimi lekami, które mogą wpływać na wzrost
3. Dowody na obecność aktywnego nowotworu wewnątrzczaszkowego na podstawie niedawnych seryjnych tomografii komputerowej lub rezonansu magnetycznego głowy lub inne kryteria
4. Operacja/chemioterapia/radioterapia nowotworu wewnątrzczaszkowego w ciągu ostatnich 52 tygodni
5. Każda historia nowotworu innego niż wewnątrzczaszkowy
6. Historia lub czynne łagodne nadciśnienie wewnątrzczaszkowe
7. Przewlekłe ogólnoustrojowe leczenie kortykosteroidami w dużych dawkach (doustnie lub we wstrzyknięciach) w ciągu ostatnich 13 tygodni
8. Ostra lub ciężka choroba w ciągu ostatnich 26 tygodni
9. Historia cukrzycy, jadłowstrętu psychicznego, mukowiscydozy, przewlekłej ciężkiej choroby nerek lub wątroby, przewlekłej choroby zakaźnej, wrodzonych wad metabolizmu, zaburzeń chromosomalnych, opóźnienia wzrostu wewnątrzmacicznego lub innej choroby wieku dziecięcego związanej z zaburzeniami wzrostu
10. Historia zespołów wrodzonych związanych z nieprawidłowym wzrostem, w tym zespół Turnera, zespół Noonana, zespół Pradera-Williego itp.
11. Historia ciężkiej powiązanej patologii wpływającej na wzrost, w tym niedożywienia, złego wchłaniania lub dysplazji kości
12. Historia chorób autoimmunologicznych
13. AlAT lub AspAT w surowicy ≥ 1,5X GGN
14. Udział w innym badaniu klinicznym lub leczeniu jakimkolwiek badanym środkiem (lekiem lub lekiem biologicznym) w ciągu 30 dni przed punktem wyjściowym, jeśli wiadomo, że okres półtrwania środka wynosi ≤ 6 dni lub w ciągu 6 tygodni przed okresem wyjściowym, jeśli okres półtrwania jest > 6 dni lub nieznana
15. Historia jakiejkolwiek reakcji alergicznej lub nieprawidłowej na którykolwiek ze składników badanych leków
16. Jakakolwiek wcześniejsza lub trwająca klinicznie istotna choroba, objawy PE lub nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych, które w opinii badacza lub monitora medycznego mogłyby uniemożliwić pacjentowi pomyślne wypełnienie wymagań określonych w protokole
17. Małe prawdopodobieństwo, w opinii Badacza, że ​​osoba badana spełni wymagania protokołu (np. postawa niechętna do współpracy, niemożność powrotu na wizyty kontrolne, historia nieprzestrzegania zaleceń lekarskich) i/lub małe prawdopodobieństwo ukończenia badania