Tutkimus viikoittaisesta ALTU-238:sta verrattuna päivittäiseen Nutropin AQ:han murrosikäisillä lapsilla, joilla on kasvuhormonin puutos
keskiviikko 6. toukokuuta 2009 päivittänyt: Altus Pharmaceuticals
Kaksitoista kuukautta, vaihe II, satunnaistettu, avoin, monikeskus, annosjakotutkimus viikoittaisesta ALTU-238:sta (somatropiini) verrattuna päivittäiseen Nutropin AQ:hen (somatropiiniin) esimurrosikäisillä lapsilla, joilla on kasvuhormonin puutos
Tutkimuksen tarkoituksena on arvioida ALTU-238:n turvallisuutta ja tehokkuutta kasvuhormonivajeesta kärsivien lasten hoidossa, jotka eivät ole vielä saavuttaneet murrosikää ja joilla ei ole normaalia kykyä valmistaa kasvuhormonia itse.
Tässä tutkimuksessa testataan myös, toimiiko ALTU-238 viikoittainen hoitona.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tuntematon
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
36
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
- Rekrytointi
- Arkansas Children's Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Dr Stephen Kemp
-
Päätutkija:
- Dr Stephen Kemp
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32806
- Rekrytointi
- Nemours Children's Clinic
-
Ottaa yhteyttä:
- Dr. Jorge Daaboul
- Puhelinnumero: 407-650-7210
-
Päätutkija:
- Dr. Jorge Daaboul
-
-
Massachusetts
-
Springfield, Massachusetts, Yhdysvallat, 01199
- Rekrytointi
- Baystate Medical Centre
-
Ottaa yhteyttä:
- Dr Edward Reiter
- Puhelinnumero: 413-794-5060
-
Päätutkija:
- Dr Edward Reiter
-
Worcester, Massachusetts, Yhdysvallat, 01655
- Rekrytointi
- UMass Memorial Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Dr. Leslie Soyka
- Puhelinnumero: 508-856-6289
-
Päätutkija:
- Dr. Leslie Soyka
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
- Rekrytointi
- Children's Mercy Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Dr. Finen Ugrasbul
- Puhelinnumero: 816-234-3973
-
Päätutkija:
- Dr. Finen Ugrasbul
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Yhdysvallat, 07962
- Rekrytointi
- Morristown Memorial Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Dr. Lawrence Silverman
- Puhelinnumero: 973-971-6340
-
Päätutkija:
- Dr. Lawrence Silverman
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Yhdysvallat, 11040
- Rekrytointi
- Schneider Children's Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Dr. Phyllis Speiser
- Puhelinnumero: 718-470-3290
-
Päätutkija:
- Dr. Phyllis Speiser
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Rekrytointi
- Children's Hospital Medical Centre
-
Ottaa yhteyttä:
- Dr Susan Rose
- Puhelinnumero: 513-636-4744
-
Päätutkija:
- Dr Susan Rose
-
-
Texas
-
Ft. Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
- Rekrytointi
- Cook Children's Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Dr. Paul Thornton
- Puhelinnumero: 682-885-7960
-
Päätutkija:
- Dr. Paul Thornton
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Rekrytointi
- Seattle Children's Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Dr Patricia Fetchner
-
Päätutkija:
- Dr Patricia Fetchner
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98122
- Rekrytointi
- Swedish Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Dr. Gad Kletter
- Puhelinnumero: 206-215-2700
-
Päätutkija:
- Dr. Gad Kletter
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
3 vuotta - 13 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Tarvittaessa aiheen suostumus ja vanhemman tai laillisen huoltajan kirjallinen tietoinen suostumus
- GHD-diagnoosi määriteltynä stimuloidun GH:n maksimiarvolla < 7 ng/ml (μg/L) kahdessa stimulaatiotestissä (käyttämällä mitä tahansa kahta erillistä ainetta seuraavasta luettelosta: arginiini, L-dopa, klonidiini, insuliini tai glukagoni); jos kahta dokumentoitua historiallista testiä ei ole saatavilla, testi(t) on suoritettava seulontajakson aikana
- Saatavilla olevat tulokset yhdestä tai useammasta historiallisesta pään CT- tai MRI-skannauksesta, joka on saatu GHD-diagnoosin yhteydessä tai sen jälkeen
- Kronologinen ikä seulonnassa 3-13 vuotta (mukaan lukien) pojille ja 3-12 vuotta (mukaan lukien) tytöille
- Luu ikä seulonnassa ≤ 11 vuotta pojilla ja ≤ 10 vuotta tytöillä
- Esimurrosiässä seulonnassa (rusketusvaihe 1 sekä rintojen/sukupuolielinten että häpykarvojen osalta
- Idiopaattista GHD:tä sairastaville koehenkilöille seulontakorkeus SDS ≤ -2,0 (standardoitu kronologisen iän ja sukupuolen mukaan) ei ole pituuden SDS-vaatimusta, jos koehenkilöllä on orgaaninen GHD (määritelty keskushermostovaurion tai vamman perusteella historiallisessa TT- tai MRI-skannauksessa)
- Esikäsittelyä edeltävä vuositasoinen pituusnopeus ≤ mediaani (50. prosenttipiste) kronologisen iän ja sukupuolen mukaan (perustuu liitteessä 4 oleviin viivästyneiden kypsyjien arvoihin), käyttämällä seulontakorkeutta ja -pituutta, jotka on saatu 52 ± 13 viikkoa (ts. 39-65 viikkoa) ennen seulontaa
- IGF-1 SDS:n seulonta kronologisen iän ja sukupuolen suhteen < -1
- Jos saat kilpirauhashormonikorvaushoitoa, annoksen on oltava vakaa vähintään 6 viikkoa ennen seulontatutkimusta ja vapaan tyroksiinin (T4), TSH:n ja kortisolin on oltava normaalirajoilla seulontakäynnillä.
Poissulkemiskriteerit:
- Aiemmat rhGH-, rhIGF-1- tai sukupuolisteroidihoidot
- Hoidon historia kaikilla lääkkeillä, jotka voivat vaikuttaa kasvuun
- Todisteet aktiivisesta kallonsisäisestä kasvaimesta viimeaikaisten pään CT- tai MRI-sarjakuvausten tai muiden kriteerien perusteella
- Leikkaus/kemoterapia/sädehoito kallonsisäisen kasvaimen vuoksi edellisten 52 viikon aikana
- Mikä tahansa historiallinen ei-kallonsisäinen kasvain
- Aiempi tai aktiivinen hyvänlaatuinen kallonsisäinen hypertensio
- Suuriannoksinen krooninen systeeminen kortikosteroidihoito (suun kautta tai ruiskeena) edeltävien 13 viikon aikana
- Akuutti tai vaikea sairaus edellisten 26 viikon aikana
- Aiemmin diabetes mellitus, anorexia nervosa, kystinen fibroosi, krooninen vakava munuais- tai maksasairaus, krooninen infektiosairaus, synnynnäiset aineenvaihduntavirheet, kromosomihäiriöt, kohdunsisäinen kasvun hidastuminen tai muu kasvuhäiriöön liittyvä lapsuussairaus
- Epänormaaliin kasvuun liittyvät synnynnäiset oireyhtymät, mukaan lukien Turnerin oireyhtymä, Noonanin oireyhtymä, Prader-Willin oireyhtymä jne.
- Aiempi vakava kasvuun liittyvä patologia, mukaan lukien aliravitsemus, imeytymishäiriö tai luun dysplasia
- Autoimmuunisairauden historia
- Seerumin ALT tai AST ≥ 1,5X ULN
- Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen tai hoitoon millä tahansa tutkittavalla aineella (lääkkeellä tai biologisella) 30 päivän sisällä ennen lähtötasoa, jos aineen puoliintumisajan tiedetään olevan ≤ 6 päivää tai 6 viikon sisällä ennen lähtötasoa, jos puoliintumisaika on > 6 päivää tai ei tiedossa
- Aiempi allerginen tai epänormaali reaktio jollekin tutkimuslääkkeiden aineosalle
- Mikä tahansa aikaisempi tai meneillään oleva kliinisesti merkittävä sairaus, PE-löydös tai laboratoriopoikkeavuus, joka voi tutkijan tai lääkärin näkemyksen mukaan estää tutkittavaa suorittamasta tutkimussuunnitelmassa määritettyjä vaatimuksia onnistuneesti
- Huono todennäköisyys tutkijan näkemyksen mukaan, että koehenkilö noudattaa protokollan vaatimuksia (esim. yhteistyöhaluinen asenne, kyvyttömyys palata seurantakäynneille, lääketieteellinen noudattamatta jättäminen) ja/tai huono todennäköisyys saada tutkimus päätökseen
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: 1
ALTU-238
|
ALTU-238 0,3 mg/kg päivittäin
ALTU-238 0,6 mg/kg päivittäin
ALTU-238 0,9 mg/kg päivittäin
Nutropin AQ 0,043 mg/kg päivittäin
|
|
Kokeellinen: 2
ALTU-238
|
ALTU-238 0,3 mg/kg päivittäin
ALTU-238 0,6 mg/kg päivittäin
ALTU-238 0,9 mg/kg päivittäin
Nutropin AQ 0,043 mg/kg päivittäin
|
|
Kokeellinen: 3
ALTU-238
|
ALTU-238 0,3 mg/kg päivittäin
ALTU-238 0,6 mg/kg päivittäin
ALTU-238 0,9 mg/kg päivittäin
Nutropin AQ 0,043 mg/kg päivittäin
|
|
Active Comparator: 4
Nutropin AQ
|
ALTU-238 0,3 mg/kg päivittäin
ALTU-238 0,6 mg/kg päivittäin
ALTU-238 0,9 mg/kg päivittäin
Nutropin AQ 0,043 mg/kg päivittäin
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Keskimääräinen vuotuisen pituuden nopeuden muutos esikäsittelystä ensimmäisten 26 hoitoviikkoon
Aikaikkuna: 26 viikkoa
|
26 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2009
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Keskiviikko 1. syyskuuta 2010
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 2. helmikuuta 2009
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 4. helmikuuta 2009
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Torstai 5. helmikuuta 2009
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Torstai 7. toukokuuta 2009
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 6. toukokuuta 2009
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. toukokuuta 2009
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 0001194
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Kasvuhormonin puute
-
The Hospital for Sick ChildrenBristol-Myers SquibbLopetettuTulenkestävät tai toistuvat hypermutoidut pahanlaatuiset kasvaimet | Biallelic Mismatch Repair Deficiency (bMMRD) -positiiviset potilaatYhdysvallat, Ranska, Kanada, Australia, Israel
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...RekrytointiKrooninen granulomatoottinen sairaus (CGD) | X-Linked Severe Combined Immune Deficiency (XSCID) | Leukosyyttiadheesiopuutos 1 (LAD) | Graft versus Host -tauti (cGvHD)Yhdysvallat