Estudo do ALTU-238 semanal comparado com o Nutropin AQ diário em crianças pré-púberes com deficiência do hormônio do crescimento

Critério de inclusão:

1. Consentimento do sujeito, se aplicável, e consentimento informado por escrito dos pais ou responsável legal
2. Diagnóstico de GHD definido por um máximo de GH estimulado < 7 ng/mL (μg/L) em dois testes de estimulação (usando quaisquer dois agentes distintos da lista a seguir: arginina, L-dopa, clonidina, insulina ou glucagon); se dois testes históricos documentados não estiverem disponíveis, o(s) teste(s) deve(m) ser realizado(s) durante o período de Triagem
3. Resultados disponíveis de um ou mais exames históricos de tomografia computadorizada ou ressonância magnética da cabeça obtidos no diagnóstico ou após o diagnóstico de DGH
4. Idade cronológica no Rastreio de 3 a 13 anos (inclusive) para rapazes e 3 a 12 anos (inclusive) para raparigas
5. Idade óssea na triagem ≤ 11 anos para meninos e ≤ 10 anos para meninas
6. Pré-púbere na triagem (Tanner estágio 1 para mama/genitália e pelos pubianos
7. Para indivíduos com GHD idiopática, um SDS de altura de triagem ≤ -2,0 (padronizado para idade cronológica e sexo) não há exigência de SDS de altura se o indivíduo tiver GHD orgânico (conforme definido por uma lesão ou insulto do SNC em uma tomografia computadorizada ou ressonância magnética histórica)
8. Velocidade de altura anualizada pré-tratamento ≤ mediana (50º percentil) para idade cronológica e sexo (com base nos valores para maturadores tardios fornecidos no Apêndice 4), utilizando altura de triagem e altura obtida 52 ± 13 semanas (ou seja, 39 a 65 semanas) antes da triagem
9. Triagem de IGF-1 SDS para idade cronológica e sexo < -1
10. Se estiver em terapia de reposição de hormônio tireoidiano, a dose deve ser estável por pelo menos 6 semanas antes da triagem e o nível de tiroxina livre (T4), TSH e cortisol devem estar dentro da faixa normal na visita de triagem

Critério de exclusão:

1. História de qualquer tratamento anterior com rhGH, rhIGF-1 ou esteroides sexuais
2. Histórico de tratamento com qualquer medicamento que possa afetar o crescimento
3. Evidência de neoplasia intracraniana ativa por tomografia computadorizada ou ressonância magnética recente da cabeça ou outros critérios
4. Cirurgia/quimioterapia/radioterapia para neoplasia intracraniana nas últimas 52 semanas
5. Qualquer história de neoplasia não intracraniana
6. História ou hipertensão intracraniana benigna ativa
7. Tratamento crônico com corticosteroides sistêmicos em altas doses (oral ou injetável) nas 13 semanas anteriores
8. Doença aguda ou grave nas últimas 26 semanas
9. História de diabetes mellitus, anorexia nervosa, fibrose cística, doença renal ou hepática crônica grave, doença infecciosa crônica, erros inatos do metabolismo, distúrbios cromossômicos, retardo do crescimento intrauterino ou outra doença infantil associada a deficiência de crescimento
10. História de síndromes congênitas associadas ao crescimento anormal, incluindo síndrome de Turner, síndrome de Noonan, síndrome de Prader-Willi, etc.
11. História de patologia associada grave que afeta o crescimento, incluindo desnutrição, má absorção ou displasia óssea
12. Histórico de doença autoimune
13. ALT ou AST sérico ≥ 1,5X LSN
14. Participação em outro ensaio clínico ou tratamento com qualquer agente experimental (medicamentoso ou biológico) dentro de 30 dias antes da linha de base se a meia-vida do agente for ≤ 6 dias ou dentro de 6 semanas antes da linha de base se a meia-vida for > 6 dias ou não conhecido
15. Histórico de qualquer reação alérgica ou anormal a qualquer um dos componentes dos medicamentos do estudo
16. Qualquer doença clinicamente significativa anterior ou em andamento, achados de EP ou anormalidade laboratorial que, na opinião do investigador ou do monitor médico, possa impedir o sujeito de concluir os requisitos especificados no protocolo com sucesso
17. Pouca probabilidade, na opinião do investigador, de que o sujeito cumprirá os requisitos do protocolo (por exemplo, atitude não cooperativa, incapacidade de retornar para consultas de acompanhamento, histórico de descumprimento médico) e/ou baixa probabilidade de concluir o estudo