Colección de muestras humanas para estudiar las células pilosas y otras leucemias y desarrollar inmunotoxinas recombinantes para el tratamiento del cáncer

Antecedentes

• La leucemia de células peludas (HCL, por sus siglas en inglés) responde muy bien a la quimioterapia estándar, pero no es curable, y también responde bien a los agentes en investigación llamados inmunotoxinas recombinantes que han sido desarrollados por el Laboratorio de Biología Molecular (LMB).
• Las variantes de HCL a menudo se asemejan a la HCL clásica, pero son más agresivas y menos sensibles a los tratamientos, como HCLv e IGHV4-34+ HCL que son inmunofenotipicamente indistinguibles de la HCL clásica y altamente agresivas y resistentes como HCLv.
• Los investigadores de este protocolo están estudiando los aspectos moleculares y clínicos de la HCL y cómo se comparan con la normalidad o con otros trastornos, incluidas otras neoplasias malignas hematológicas y tumores sólidos.
• El LMB también está estudiando agentes para HCL/HCLv, incluidas las inmunotoxinas recombinantes desarrolladas en el LMB. Los objetivos y agentes específicos incluyen BL22 y una variante de alta afinidad, HA22 o Moxetumomab Pasudotox (Moxe), dirigidos contra CD22, LMB-2, dirigidos contra CD25 y SS1P, dirigidos contra la mesotelina, así como agentes únicos y combinaciones de análogos de purina (p. ej., cladribina, pentostatina y bendamustina), anticuerpos monoclonales anti-CD20 (p. ej., rituximab) e inhibidores de molécula pequeña (p. ej., inhibidores de BRAF V600E dabrafenib y encorafenib, inhibidores de MEK trametinib y binimetinib, e inhibidor de la tirosina quinasa (BTK) de Bruton ibrutinib).
• Se necesita una evaluación longitudinal de HCL como base para identificar tratamientos más efectivos.

Objetivo

-Permitir la recolección y el análisis de una variedad de muestras, incluyendo sangre, tumores y otros tejidos de personas con y sin cáncer para comprender mejor los procesos de la enfermedad que se están estudiando, en particular la leucemia de células pilosas, o para determinar la elegibilidad y/o la tiempo para las pruebas clínicas

Elegibilidad

• Mayor o igual a 18 años de edad
• Diagnóstico de una neoplasia maligna hematológica o tumor sólido; o donantes normales (es decir, individuos sin malignidad conocida).

Diseño

• Recopilación de datos y muestras para investigación, incluidos sangre, tumores y otros tejidos de participantes y voluntarios normales.
• Las muestras se pueden obtener antes o después del tratamiento, durante las evaluaciones de la enfermedad y en el momento de la respuesta o la recaída. Este protocolo no implica tratamiento, aunque los participantes pueden recibir tratamiento como estándar de atención o como parte de otro protocolo de investigación durante la participación.
• Las muestras pueden obtenerse en los NIH o en proveedores locales (y enviarse a los NIH).
• Seguimiento sistemático de los participantes con LHC, en particular de aquellos que hayan completado un tratamiento previo.
• Anticipamos acumular 1263 participantes en este protocolo.