Raccolta di campioni umani per studiare le cellule capellute e altre leucemie e sviluppare immunotossine ricombinanti per il trattamento del cancro

Sfondo

• La leucemia a cellule capellute (HCL) è altamente reattiva ma non curabile con la chemioterapia standard e risponde bene anche agli agenti sperimentali chiamati immunotossine ricombinanti che sono stati sviluppati dal Laboratorio di Biologia Molecolare (LMB).
• Le varianti HCL spesso assomigliano all'HCL classico ma sono più aggressive e meno sensibili ai trattamenti, come HCLv e IGHV4-34+ HCL che sono immunofenotipicamente indistinguibili dall'HCL classico e altamente aggressive e resistenti come HCLv.
• I ricercatori di questo protocollo stanno studiando gli aspetti molecolari e clinici dell'HCL e il modo in cui si confrontano con il normale o con altri disturbi, comprese altre neoplasie ematologiche e tumori solidi.
• L'LMB sta anche studiando agenti per HCL/HCLv, comprese le immunotossine ricombinanti sviluppate nell'LMB. Obiettivi e agenti specifici includono BL22 e una variante ad alta affinità, HA22 o Moxetumomab Pasudotox (Moxe), mirati a CD22, LMB-2, mirati a CD25 e SS1P, mirati alla mesotelina, nonché singoli agenti e combinazioni di analoghi delle purine (ad es. cladribina, pentostatina e bendamustina), anticorpi monoclonali anti-CD20 (ad es. rituximab) e inibitori di piccole molecole (ad es. inibitori di BRAF V600E dabrafenib ed encorafenib, inibitori di MEK trametinib e binimetinib e inibitore della tirosina chinasi di Bruton (BTK) ibrutinib).
• La valutazione longitudinale dell'HCL è necessaria come base per identificare trattamenti più efficaci.

Obbiettivo

-Consentire la raccolta e l'analisi di una varietà di campioni, inclusi sangue, tumore e altri tessuti da individui con e senza cancro per comprendere meglio i processi patologici che vengono studiati, in particolare la leucemia a cellule capellute, o per determinare l'ammissibilità e/o l'ottimale tempistiche per i test clinici

Eleggibilità

• Maggiore o uguale a 18 anni di età
• Diagnosi di una neoplasia ematologica o di un tumore solido; o donatori normali (cioè individui senza un tumore maligno noto).

Design

• Raccolta di dati e campioni per la ricerca, inclusi sangue, tumore e altri tessuti da partecipanti e volontari normali.
• I campioni possono essere ottenuti prima/dopo il trattamento, durante le valutazioni della malattia e al momento della risposta/ricaduta. Questo protocollo non prevede il trattamento, sebbene i partecipanti possano ricevere il trattamento come standard di cura o come parte di un altro protocollo di ricerca durante la partecipazione.
• I campioni possono essere ottenuti presso NIH o presso fornitori locali (e inviati a NIH).
• Follow-up sistematico dei partecipanti con HCL, in particolare quelli che hanno completato il trattamento precedente.
• Prevediamo di accumulare 1263 partecipanti a questo protocollo.