Indsamling af humane prøver til undersøgelse af behårede celler og andre leukæmier og til udvikling af rekombinante immunotoksiner til kræftbehandling

Baggrund

• Hårcelleleukæmi (HCL) reagerer meget på, men kan ikke helbredes med standardkemoterapi, og reagerer også godt på undersøgelsesmidler kaldet rekombinante immunotoksiner, som er udviklet af Laboratory of Molecular Biology (LMB).
• HCL-varianter ligner ofte klassisk HCL, men er mere aggressive og mindre lydhøre over for behandlinger, såsom HCLv og IGHV4-34+ HCL, der immunfænotypisk ikke kan skelnes fra klassisk HCL og meget aggressive og resistente som HCLv.
• Efterforskerne på denne protokol studerer molekylære og kliniske aspekter af HCL, og hvordan de sammenlignes med normale eller med andre lidelser, herunder andre hæmatologiske maligniteter og solide tumorer.
• LMB studerer også midler for HCL/HCLv, herunder rekombinante immunotoksiner udviklet i LMB. Specifikke mål og midler omfatter BL22 og en højaffinitetsvariant, HA22 eller Moxetumomab Pasudotox (Moxe), målrettet CD22, LMB-2, målrettet CD25 og SS1P, målrettet Mesothelin samt enkeltmidler og kombinationer af purinanaloger (f.eks. cladribin, pentostatin og bendamustin), anti-CD20 monoklonale antistoffer (f.eks. rituximab) og hæmmere af små molekyler (f.eks. BRAF V600E-hæmmere dabrafenib og encorafenib, MEK-hæmmere trametinib og binimetinib, og Bruton-kinhibitorer i BTK-inhibitor (tybrutin)).
• Longitudinel evaluering af HCL er nødvendig som grundlag for at identificere mere effektive behandlinger.

Objektiv

- At tillade indsamling og analyse af en række prøver, herunder blod, tumor og andet væv fra individer med og uden kræft for bedre at forstå de sygdomsprocesser, der undersøges, især hårcelleleukæmi, eller for at bestemme egnethed og/eller optimal timing for klinisk testning

Berettigelse

• Over eller lig med 18 år
• Diagnose af en hæmatologisk malignitet eller solid tumor; eller normale donorer (dvs. individer uden en kendt malignitet).

Design

• Indsamling af data og prøver til forskning, herunder blod, tumor og andet væv fra deltagere og normale frivillige.
• Prøver kan udtages før/efter behandling, under sygdomsvurderinger og på tidspunktet for respons/tilbagefald. Denne protokol involverer ikke behandling, selvom deltagere kan modtage behandling som standardbehandling eller som en del af en anden forskningsprotokol under deltagelse.
• Prøver kan fås hos NIH eller hos lokale udbydere (og sendes til NIH).
• Systematisk opfølgning af deltagere med HCL, især dem, der har gennemført forudgående behandling.
• Vi forventer at akkumulere 1263 deltagere på denne protokol.