Estudio observacional del uso de pegloticasa (KRYSTEXXA®) en gota crónica refractaria (EyesOnGOUT)
29 de junio de 2018 actualizado por: Horizon Pharma Rheumatology LLC
Estudio observacional del uso de KRYSTEXXA® (Pegloticasa) en pacientes adultos hiperuricémicos con gota refractaria a la terapia convencional
El propósito principal de este estudio es observar a los pacientes tratados con pegloticasa en un entorno de atención médica estándar para evaluar la frecuencia y la gravedad de las reacciones a la infusión, la anafilaxia y los eventos relacionados con los complejos inmunitarios.
Además, se identificarán los eventos adversos graves asociados con la terapia con pegloticasa.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este fue un estudio observacional de Fase 4, multicéntrico, abierto, de un solo grupo de pegloticasa 8 mg administrados por vía intravenosa cada 2 semanas en pacientes adultos hiperuricémicos con gota refractaria a la terapia convencional. La duración del estudio es de aproximadamente 63 semanas, incluidas 51 semanas de tratamiento y 12 semanas de seguimiento.
El diseño de este estudio sigue la información de prescripción completa aprobada por la FDA para el uso de pegloticasa y permite capturar datos adicionales relacionados con la seguridad y eficacia de pegloticasa dentro del entorno de atención médica estándar.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
188
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35205
- Rheumatology Associates, Pc
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
- UAB Rheumatology
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Huntsville, Alabama, Estados Unidos, 35801
- Saadat Ansari, MD, LLC
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-
California
-
Covina, California, Estados Unidos, 91723
- Medvin Clinical Research
-
Laguna Hills, California, Estados Unidos, 92653
- Alliance Clinical Research, LLC
-
Lakewood, California, Estados Unidos, 90712
- Advanced Medical Research, LLC
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90045
- Pacific Arthritis Care Center
-
Monterey Park, California, Estados Unidos, 91754
- R Srinivasan, MD, Inc
-
Murrieta, California, Estados Unidos, 92563
- Brigid Freyne, MD, Inc
-
Poway, California, Estados Unidos, 92064
- Alliance Clinical Research
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Estados Unidos, 80218
- Denver Nephrologists, PC
-
-
Connecticut
-
Trumbull, Connecticut, Estados Unidos, 06611
- New England Research Associates, LLC
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20060
- Howard University Hospital
-
Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20422
- Washington DC Veteran's Affairs Medical Center
-
-
Florida
-
Brandon, Florida, Estados Unidos, 33511
- Bay Area Arthritis And Osteoporosis
-
Clearwater, Florida, Estados Unidos, 33761
- Countryside Arthritis Center
-
Jupiter, Florida, Estados Unidos, 33458
- Science and Research Institute, Inc
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33174
- A & O Research Center
-
Palm Harbor, Florida, Estados Unidos, 34684
- Arthritis Research Of Florida, Inc.
-
Pembroke Pines, Florida, Estados Unidos, 33026
- Family Clinical Trials, LLC
-
Tampa, Florida, Estados Unidos, 33604
- Jedidiah Clinical Research
-
Tampa, Florida, Estados Unidos, 33614
- Midtown Medical Center
-
-
Georgia
-
Calhoun, Georgia, Estados Unidos, 30701
- Global Research Partners & Consultants, Inc.
-
Stockbridge, Georgia, Estados Unidos, 30281
- Arthritis Research & Treatment Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
- University of Chicago Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46227
- Diagnostic Rheumatology and Research PC
-
-
Iowa
-
Cedar Rapids, Iowa, Estados Unidos, 52401
- Physicians' Clinic of Iowa, P.C.
-
-
Kentucky
-
Mount Sterling, Kentucky, Estados Unidos, 40353
- Central Kentucky Research Associates of Kentucky
-
Owensboro, Kentucky, Estados Unidos, 42303
- Research Integrity, LLC
-
-
Louisiana
-
Eunice, Louisiana, Estados Unidos, 70535
- Horizon Research Group of Opelousas, LLC
-
Monroe, Louisiana, Estados Unidos, 71203
- Arthritis And Diabetes Clinic, Inc.
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20889-5630
- Walter Reed National Military Medical Center
-
Hagerstown, Maryland, Estados Unidos, 21740
- Klein & Associates MD, PA.
-
Wheaton, Maryland, Estados Unidos, 20902
- The Center for Rheumatology and Bone Research
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01605
- Clinical Pharmacology Study Groups
-
Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01605
- Reliant Medical Group, Inc.
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109-5422
- University of Michigan Health System
-
Caro, Michigan, Estados Unidos, 48723
- Caro Health Plaza
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Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49525
- Infusion Associates
-
Lansing, Michigan, Estados Unidos, 48910
- Justus J. Fiechtner, MD, PC
-
Saint Clair Shores, Michigan, Estados Unidos, 48081
- Shores Rheumatology, PC
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-
Minnesota
-
Eagan, Minnesota, Estados Unidos, 55121
- Saint Paul Rheumatology, PA
-
-
Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64114
- Kansas City Internal Medicine
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89118
- Arthritis Medical Clinic
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New Jersey
-
Teaneck, New Jersey, Estados Unidos, 07666
- Rheumatology Associates of North Jersey
-
-
New York
-
Smithtown, New York, Estados Unidos, 11787
- Rheumatology Associates of Long Island
-
-
North Carolina
-
Concord, North Carolina, Estados Unidos, 28025
- NorthEast Rheumatology
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke University Medical Center
-
Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27832
- Physicians East, PA
-
Raleigh, North Carolina, Estados Unidos, 27617
- Shanahan Rheumatology and Immunotherapy, PLLC
-
Sanford, North Carolina, Estados Unidos, 27330
- Specialty Medical Clinic and Research Center
-
-
Ohio
-
Portsmouth, Ohio, Estados Unidos, 45662
- Southern Ohio Rheumatology
-
-
Pennsylvania
-
Altoona, Pennsylvania, Estados Unidos, 16602
- Keystone Pain Institute, Ilumina Clinical Associates
-
Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29406
- Low Country Rheumatology
-
Orangeburg, South Carolina, Estados Unidos, 29118
- Acme Research L.L.C.
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38119
- Ramesh C. Gupta, M.D.
-
-
Texas
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Austin, Texas, Estados Unidos, 78731
- Austin Regional Clinic
-
El Paso, Texas, Estados Unidos, 79902
- Dr. Raj Marwah
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77004
- Rheumatic Disease Clinical Research Center
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77004
- Diagnostic Clinic of Houston
-
-
Virginia
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Arlington, Virginia, Estados Unidos, 22205
- Arthritis Clinic Of Northern Virginia, P.C.
-
Manassas, Virginia, Estados Unidos, 20109
- Arthritis & Osteoporosis Center of North Virginia
-
Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23502
- Sentara Rheumatology Specialists
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-
Washington
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Kennewick, Washington, Estados Unidos, 99336
- Apex Clinical Research
-
-
West Virginia
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Clarksburg, West Virginia, Estados Unidos, 26301
- Mountain State Clinical Research
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Wisconsin
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Glendale, Wisconsin, Estados Unidos, 53217
- Rheumatic Disease Center, LLP
-
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
14 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
La población de pacientes en este estudio será hiperuricémica (ácido úrico sérico (SUA) > 6 mg/dL) hombres y mujeres adultos (de 18 años o más) diagnosticados con gota crónica y que son refractarios a la terapia convencional.
La gota refractaria a la terapia convencional ocurre en pacientes que no han logrado normalizar la SUA y cuyos signos y síntomas no se controlan adecuadamente con inhibidores de la xantina oxidasa a la dosis máxima médicamente apropiada o para quienes estos medicamentos están contraindicados.
Para participar en este estudio, el paciente y el médico deben haber decidido comenzar el tratamiento con KRYSTEXXA.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Adultos (de 18 años o más) con gota crónica refractaria a la terapia convencional, definidos como pacientes que no han logrado normalizar la SUA y cuyos signos y síntomas no se controlan adecuadamente con inhibidores de la xantina oxidasa a la dosis máxima médicamente apropiada, o para quienes estos medicamentos son contraindicado
- Pacientes que hayan tomado la decisión, junto con su médico tratante, de iniciar tratamiento con KRYSTEXXA.
- Pacientes que estén dispuestos y sean capaces de dar su consentimiento informado y cumplan con los horarios de visitas/protocolos.
Criterio de exclusión:
- Deficiencia de glucosa-6-fosfato deshidrogenasa (G6PD)
- Insuficiencia cardiaca congestiva no compensada
- Embarazo o lactancia
- Tratamiento previo con pegloticasa u otra uricasa recombinante
- Alergia conocida a la urato oxidasa
- Tratamiento previo o terapia concomitante con un fármaco conjugado con polietilenglicol (PEG)
- Receptor de un fármaco en investigación dentro de las 4 semanas anteriores a la administración del fármaco del estudio o planea tomar un agente en investigación durante el estudio
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Solo caso
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Pegloticasa
Los participantes recibieron 8 mg de pegloticasa por infusión intravenosa (IV) cada 2 semanas durante un máximo de 1 año, según lo recetado por su médico tratante.
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Pegloticasa 8 mg intravenoso cada 2 semanas
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Número de participantes con reacciones a la infusión
Periodo de tiempo: 52 semanas
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Las reacciones a la infusión se definieron como eventos adversos (AA) o grupos de eventos, no atribuibles a otra causa que ocurrieron durante o dentro de las 2 horas posteriores a la infusión de pegloticasa.
Cualquier otro caso que ocurriera fuera de la ventana de 2 horas se clasificó según el criterio del investigador.
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52 semanas
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Número de participantes con anafilaxia
Periodo de tiempo: 52 semanas
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La anafilaxia se definió utilizando los criterios del National Institute of Allergy and Infectious Disease/Food Allergy and Anaphylaxis Network (NIAID/FAAN): Inicio agudo de una enfermedad (de minutos a varias horas) con afectación de la piel, el tejido mucoso o ambos (p. ej., urticaria generalizada, prurito o enrojecimiento, labios, lengua o úvula hinchados), y al menos 1 de los siguientes:
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52 semanas
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Número de participantes con eventos relacionados con complejos inmunitarios
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta el final del período de seguimiento de 12 semanas (63 semanas).
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Los eventos relacionados con inmunocomplejos se definieron como cualquier presunto trastorno relacionado con inmunocomplejos que se confirmó mediante una investigación adecuada del evento y de los marcadores del complemento (niveles de C3 y C4).
Las manifestaciones clínicas podrían haber incluido erupción cutánea, artralgia, artritis, proteinuria, enfermedad del suero y crioglobulinemia.
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Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta el final del período de seguimiento de 12 semanas (63 semanas).
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Porcentaje de participantes con normalización del ácido úrico sérico en la semana 24 y la semana 52
Periodo de tiempo: Semana 24 y semana 52
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La normalización del ácido úrico sérico se definió como un valor de ácido úrico sérico inferior a 6 mg/dL.
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Semana 24 y semana 52
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Cambio desde el inicio en el número de brotes de gota
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24 y semana 48
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El número de brotes de gota ocurridos en las 2 semanas previas a cada visita.
El número de brotes de referencia se calculó como el número promedio de brotes que ocurrieron en el período de referencia de 6 meses dividido por 12 semanas.
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Línea de base, semana 24 y semana 48
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Número de articulaciones inflamadas a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Línea de base y semanas 24 y 52
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Línea de base y semanas 24 y 52
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Número de articulaciones sensibles a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Línea de base y semanas 24 y 52
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Línea de base y semanas 24 y 52
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Número de tofos palpables a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Línea de base y semanas 24 y 52
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Los tofos gotosos son depósitos nodulares de cristales de urato y células inflamatorias en articulaciones, tejidos blandos, huesos y en algunos órganos.
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Línea de base y semanas 24 y 52
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Investigadores
- Director de estudio: Jeffery Nieves, PharmD, Horizon Pharma Rheumatology LLC
Publicaciones y enlaces útiles
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Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
15 de noviembre de 2011
Finalización primaria (Actual)
30 de junio de 2017
Finalización del estudio (Actual)
30 de junio de 2017
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
28 de octubre de 2011
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de noviembre de 2011
Publicado por primera vez (Estimar)
6 de noviembre de 2011
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
11 de enero de 2019
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de junio de 2018
Última verificación
1 de junio de 2018
Más información
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Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- M0401
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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Indeciso
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