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Imetelstat sódico en el tratamiento de participantes con mielofibrosis primaria o secundaria

24 de agosto de 2021 actualizado por: Geron Corporation

Un estudio piloto de etiqueta abierta sobre la eficacia y seguridad de Imetelstat (GRN163L) en mielofibrosis y otras neoplasias malignas mieloides

Este ensayo clínico piloto estudia qué tan bien funciona el imetelstat sódico en el tratamiento de participantes con mielofibrosis primaria o secundaria y otras neoplasias malignas mieloides. El imetelstat sódico puede detener el crecimiento de las células cancerosas al bloquear algunas de las enzimas necesarias para el crecimiento celular.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

OBJETIVOS PRINCIPALES:

I. Para evaluar la tasa de respuesta general.

OBJETIVOS SECUNDARIOS:

I. Evaluar la seguridad y tolerabilidad de imetelstat (imetelstat sódico) en mielofibrosis (MF).

II. Evaluar la eficacia de imetelstat en la reducción del tamaño del bazo, medido por examen físico (distancia palpable desde el margen costal izquierdo).

tercero Evaluar la eficacia de imetelstat para mejorar la anemia o inducir la independencia de las transfusiones de glóbulos rojos en participantes previamente dependientes de transfusiones (según los criterios del Grupo de trabajo internacional para la investigación y el tratamiento de la mielofibrosis [IWG-MRT]).

IV. Evaluar el inicio y la durabilidad de la respuesta según se define en los criterios de valoración primarios y secundarios

OBJETIVOS EXPLORATORIOS:

I. Evaluar el efecto de imetelstat en la histología de la médula ósea, el cariotipo y la carga del alelo JAK2V617F II. Evaluar el efecto de imetelstat sobre la leucocitosis, el recuento de blastos circulantes, el recuento de células mieloides inmaduras circulantes y la trombocitosis.

ESQUEMA: Los participantes reciben imetelstat sódico por vía intravenosa (IV) durante 2 horas el día 1. Los participantes pueden continuar recibiendo el tratamiento del estudio con imetelstat mientras obtengan un beneficio clínico o hasta que finalice el estudio. El estudio finaliza cuando todos los participantes descontinúan el fármaco del estudio, el último participante inscrito ha sido tratado durante aproximadamente 5,7 años o imetelstat está disponible comercialmente en los Estados Unidos, lo que ocurra primero.

La duración máxima del estudio fue de aproximadamente 5,7 años. El brazo C nunca se inició y los participantes asignados al brazo C (Imetelstat 9,4 mg/kg [con MF]) fueron reasignados a los brazos A y B.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

80

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico de uno de los siguientes:
  • Mielofibrosis primaria (PMF) según los criterios revisados ​​de la Organización Mundial de la Salud (OMS).
  • Mielofibrosis post-policitemia vera/trombocitemia esencial (Post-ET/PV MF) según los criterios del Grupo de trabajo internacional para la investigación y el tratamiento de las neoplasias mieloproliferativas (IWG-MRT).
  • MF de riesgo alto o riesgo intermedio-2 (según la definición del Dynamic International Prognostic Scoring System [DIPSS-plus]).
  • Esperanza de vida mayor o igual a (>=) 12 semanas.
  • Ser capaz de dar su consentimiento informado y estar dispuesto a firmar un formulario de consentimiento informado.
  • Estado funcional del Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0, 1 o 2.
  • Transaminasa glutámico oxaloacética sérica (SGOT) (aspartato aminotransferasa [AST]) = <2,5 x límite superior normal (ULN) (o = <5 x ULN si, en opinión del investigador, la elevación se debe a hematopoyesis extramedular).
  • Transaminasa glutámico piruvato sérica (SGPT) alanina aminotransferasa (ALT) = <2,5 x ULN (o = <5 x ULN si, en opinión del investigador, la elevación se debe a hematopoyesis extramedular).
  • Bilirrubina total = <3,0 mg/dL (o bilirrubina directa < 1 mg/dL).
  • Creatinina = <3,0 mg/dl.
  • Recuento absoluto de neutrófilos >=1000/microlitro (mcL).
  • Recuento de plaquetas >=50.000/mcL.
  • Ausencia de tratamiento activo con anticoagulación sistémica y un tiempo de protrombina (TP) y un tiempo de tromboplastina parcial activado (TTPa) basales que no superen 1,5 x LSN.
  • Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa = <7 días antes del registro, a menos que sean estériles quirúrgicamente durante al menos 3 meses (es decir, histerectomía), O posmenopáusicas durante al menos 12 meses (hormona estimulante del folículo [FSH] > 30U/mL).
  • Las mujeres en edad fértil deben aceptar tomar las precauciones adecuadas para evitar el embarazo (con al menos un 99 % de certeza) desde la selección hasta el final del estudio; los métodos permitidos para prevenir el embarazo se deben comunicar a los participantes del estudio y se debe confirmar su comprensión.
  • Los hombres deben estar de acuerdo en tomar las precauciones apropiadas para evitar engendrar un hijo (con al menos un 99 % de certeza) desde la detección hasta el seguimiento; los métodos permitidos para prevenir el embarazo deben ser comunicados a los participantes y se debe confirmar su comprensión.

Criterio de exclusión:

  • Las mujeres que están embarazadas o están amamantando actualmente.
  • Cualquier quimioterapia (p. ej., hidroxiurea), terapia con fármacos inmunomoduladores (p. ej., talidomida), terapia inmunosupresora, corticosteroides > 10 mg/día de prednisona o equivalente, tratamiento con factor de crecimiento (p. ej., eritropoyetina) o terapia con inhibidores de la quinasa Janus (JAK) = <14 días antes del registro.
  • Participantes con otra neoplasia maligna activa.
  • Nota: Los participantes con carcinoma de células escamosas de la piel en etapa temprana, carcinoma de células basales de la piel o neoplasia intraepitelial cervical son elegibles para la inscripción.
  • Estado positivo conocido para el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH).
  • Cualquier toxicidad no resuelta mayor o igual al grado 2 de la terapia anticancerígena anterior, excepto las toxicidades crónicas estables que no se espera que se resuelvan.
  • Recuperación incompleta de cualquier procedimiento quirúrgico previo o cirugía = <4 semanas antes del registro, excluyendo la colocación de acceso vascular.
  • Presencia de infección aguda activa que requiera antibióticos.
  • Enfermedad intercurrente no controlada o cualquier condición concurrente que, a juicio del Investigador, pondría en peligro la seguridad del participante o el cumplimiento del protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Grupo A: Imetelstat 9,4 mg/kg (Mielofibrosis [MF])
Los participantes con MF, independientemente del estado de mutación del empalmosoma o la presencia de sideroblastos en anillo, recibieron 9,4 miligramos por kilogramo (mg/kg) de imetelstat por vía intravenosa (IV) como infusión de 2 horas el día 1 de cada ciclo de 21 días en la fase central hasta 9 ciclos . Los participantes podían recibir imetelstat más allá del ciclo 9 en la fase de extensión si no cumplían con ninguno de los criterios de retiro, no presentaban progresión de la enfermedad y recibían un beneficio clínico del tratamiento según lo determinado por el investigador. Luego de la interrupción del tratamiento, los participantes ingresaron a la fase de monitoreo de eventos para recopilar el estado de supervivencia, el estado de la enfermedad y la información del tratamiento posterior (hasta aproximadamente 5,7 años).
Droga: Imetelstat
Imetelstat sódico administrado por vía IV durante 2 horas con tratamiento siempre que los participantes obtengan un beneficio clínico o hasta el final del estudio.
Otros nombres:
  • GRN163L
Experimental: Brazo B: Imetelstat 9,4 mg/kg como inducción + mantenimiento (MF)
Los participantes con MF, independientemente del estado de mutación del empalmeosoma o la presencia de sideroblastos en anillo, recibieron 9,4 mg/kg de imetelstat, IV como infusión de 2 horas los días 1, 8 y 15 del ciclo de 21 días en el ciclo 1, seguido de 9,4 mg/kg el día 1 de cada ciclo de 21 días hasta 9 ciclos en la Fase Básica. Los participantes podían recibir imetelstat más allá del ciclo 9 en la fase de extensión si no cumplían con ninguno de los criterios de retiro, no presentaban progresión de la enfermedad y recibían un beneficio clínico del tratamiento según lo determinado por el investigador. Luego de la interrupción del tratamiento, los participantes ingresaron a la fase de monitoreo de eventos para recopilar el estado de supervivencia, el estado de la enfermedad y la información del tratamiento posterior (hasta aproximadamente 5,7 años).
Droga: Imetelstat
Imetelstat sódico administrado por vía IV durante 2 horas con tratamiento siempre que los participantes obtengan un beneficio clínico o hasta el final del estudio.
Otros nombres:
  • GRN163L
Experimental: Brazo D: Imetelstat 9,4 mg/kg (MF en fase blástica/leucemia mieloide aguda)
Los participantes con mielofibrosis en fase blástica/leucemia mieloide aguda (MF/AML) recibieron imetelstat 9,4 mg/kg, IV como infusión de 2 horas semanalmente los días 1, 8, 15, 22 de un ciclo de 28 días hasta 9 ciclos en el Fase Núcleo. Los participantes podían recibir imetelstat más allá del ciclo 9 en la fase de extensión si no cumplían con ninguno de los criterios de retiro, no presentaban progresión de la enfermedad y recibían un beneficio clínico del tratamiento según lo determinado por el investigador. Luego de la interrupción del tratamiento, los participantes ingresaron a la fase de monitoreo de eventos para recopilar el estado de supervivencia, el estado de la enfermedad y la información del tratamiento posterior (hasta aproximadamente 5,7 años).
Droga: Imetelstat
Imetelstat sódico administrado por vía IV durante 2 horas con tratamiento siempre que los participantes obtengan un beneficio clínico o hasta el final del estudio.
Otros nombres:
  • GRN163L
Experimental: Brazo E: Imetelstat 7,5 - 9,4 mg/kg (MF [con mutación de spliceosoma o sideroblastos en anillo])
Los participantes con MF y mutaciones de spliceosoma o presencia de sideroblastos en anillo recibieron 2 ciclos (Ciclos 1-2) de imetelstat 7,5 mg/kg, IV como infusión de 2 horas el Día 1 de un ciclo de 28 días seguido de terapia de mantenimiento con el mismo régimen o la posibilidad de escalar la dosis a imetelstat 9,4 mg/kg semanalmente si la respuesta a la dosis inicial fuera insuficiente hasta 9 ciclos en la Fase Básica. Los participantes podían recibir imetelstat más allá del ciclo 9 en la fase de extensión si no cumplían con ninguno de los criterios de retiro, no presentaban progresión de la enfermedad y recibían un beneficio clínico del tratamiento según lo determinado por el investigador. Luego de la interrupción del tratamiento, los participantes ingresaron a la fase de monitoreo de eventos para recopilar el estado de supervivencia, el estado de la enfermedad y la información del tratamiento posterior (hasta aproximadamente 5,7 años).
Droga: Imetelstat
Imetelstat sódico administrado por vía IV durante 2 horas con tratamiento siempre que los participantes obtengan un beneficio clínico o hasta el final del estudio.
Otros nombres:
  • GRN163L
Experimental: Grupo F: Imetelstat 7,5 - 9,4 mg/kg (MF [sin mutación de espliceosoma y sideroblastos en anillo])
Los participantes con MF sin mutaciones del espliceosoma o sideroblastos en anillo presentes recibieron 2 ciclos (Ciclos 1-2) de imetelstat 9,4 mg/kg, IV como infusión de 2 horas el Día 1 de un ciclo de 28 días seguido de terapia de mantenimiento con el mismo régimen o imetelstat 7,5 mg/kg dos veces por semana los días 1, 3 durante 2 ciclos de 28 días (ciclos 3-4) seguido de imetelstat 7,5 mg/kg 3 veces por semana los días 1, 3, 5 de los ciclos 5 y posteriores de ciclo de 28 días hasta 9 ciclos en la Fase Básica. Los participantes podían recibir imetelstat más allá del ciclo 9 en la fase de extensión si no cumplían con ninguno de los criterios de retiro, no presentaban progresión de la enfermedad y recibían un beneficio clínico del tratamiento según lo determinado por el investigador. Luego de la interrupción del tratamiento, los participantes ingresaron a la fase de monitoreo de eventos para recopilar el estado de supervivencia, el estado de la enfermedad y la información del tratamiento posterior (hasta aproximadamente 5,7 años).
Droga: Imetelstat
Imetelstat sódico administrado por vía IV durante 2 horas con tratamiento siempre que los participantes obtengan un beneficio clínico o hasta el final del estudio.
Otros nombres:
  • GRN163L
Experimental: Grupo G: Imetelstat 7,5 - 9,4 mg/kg (MDS/MPN o MDS con mutaciones de spliceosoma o sideroblastos en anillo)
Los participantes con síndromes mielodisplásicos/neoplasias mieloproliferativas (MDS/MPN) o MDS y mutaciones del espliceosoma o sideroblastos en anillo presentes recibieron 2 ciclos de 28 días (Ciclos 1-2) de imetelstat 7,5 mg/kg, IV como infusión de 2 horas el día siguiente. Día 1 de un ciclo de 28 días seguido de terapia de mantenimiento con el mismo régimen o posibilidad de escalar la dosis a imetelstat 9,4 mg/kg semanalmente si la respuesta a la dosis inicial fue insuficiente hasta 9 ciclos en la Fase Básica. Los participantes podían recibir imetelstat más allá del ciclo 9 en la fase de extensión si no cumplían con ninguno de los criterios de retiro, no presentaban progresión de la enfermedad y recibían un beneficio clínico del tratamiento según lo determinado por el investigador. Luego de la interrupción del tratamiento, los participantes ingresaron a la fase de monitoreo de eventos para recopilar el estado de supervivencia, el estado de la enfermedad y la información del tratamiento posterior (hasta aproximadamente 5,7 años).
Droga: Imetelstat
Imetelstat sódico administrado por vía IV durante 2 horas con tratamiento siempre que los participantes obtengan un beneficio clínico o hasta el final del estudio.
Otros nombres:
  • GRN163L

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Participantes con MF: Porcentaje de participantes con respuesta general (OR) - (Mejoría clínica [CI] o Remisión parcial [PR] o Remisión completa [CR]) según el grupo de trabajo internacional - Criterios de investigación y tratamiento de neoplasias mieloproliferativas (IWG-MRT)
Periodo de tiempo: Hasta los primeros 9 ciclos de tratamiento (cada ciclo fue de 21 días para los Brazos A y B y 28 días para los Brazos E y F)
O:CI/PR/CR según IWG-MRT. CR:Médula ósea (BM):<5% blastos;≤Grado 1 MF, Y Sangre periférica:Hemoglobina (Hb) ≥100 g/litro (g/L) y <límite superior normal (UNL);Recuento de neutrófilos (NC) ≥1x10^9/L y <UNL; Recuento de plaquetas (PLT) ≥100x10^9/L y <UNL; <2 % de células mieloides inmaduras (IMC), Y Clínico: Resolución de los síntomas de la enfermedad; Bazo e hígado no palpables; Sin evidencia de hematopoyesis extramedular (EMH). PR:Todos los criterios RC más sangre periférica: Hb≥85 pero <100g/L y <UNL; NC ≥1x10^9/L y <UNL; Recuento de PLT ≥50 pero <100x10^9/L y <UNL;<2%IMC. IC: logro de anemia (aumento de ≥20 g/L en el nivel de Hb), bazo (esplenomegalia basal palpable a 5-10 cm, debajo del margen costal izquierdo (LCM), se vuelve no palpable), respuesta a los síntomas (reducción del 50% en el síntoma total puntuación) sin enfermedad progresiva (EP) (aparición de nueva esplenomegalia palpable al menos [≥] 5 cm por debajo de LCM)/aumento de la gravedad de la anemia, trombocitopenia/neutropenia. Los datos se informan por separado para los brazos cuya respuesta se evaluó por IWG-MRT.
Hasta los primeros 9 ciclos de tratamiento (cada ciclo fue de 21 días para los Brazos A y B y 28 días para los Brazos E y F)
Participantes de Blastic MF/AML: Porcentaje de participantes con respuesta general
Periodo de tiempo: Hasta los primeros 9 ciclos de tratamiento (cada ciclo fue de 28 días para el Brazo D)
Para este estudio piloto, la respuesta general se definió como el logro de una respuesta leucémica (es decir, una reducción clínicamente significativa de células blásticas). Esto se cuantificó como <5% de blastos en sangre periférica y médula ósea que dura al menos dos meses. Los datos se informan por separado para este brazo en el que la respuesta se evaluó mediante este criterio específico.
Hasta los primeros 9 ciclos de tratamiento (cada ciclo fue de 28 días para el Brazo D)
Participantes con MDS: porcentaje de participantes con respuesta general (mejoría hematológica [HI] o PR o CR) según los criterios del IWG
Periodo de tiempo: Hasta los primeros 9 ciclos de tratamiento (cada ciclo fue de 28 días para el Brazo G)
O: HI/PR/CR por IWG. CR: BM: ≤5% mieloblastos (todas las líneas celulares maduración normal), Sangre periférica: Hgb ≥11g/dL, PLT ≥100x10^9/L, Neutrófilos ≥1,0x10^9/L, Blasts 0%. PR: todos los criterios de RC si son anormales antes del tratamiento, excepto: los blastos de MO disminuyeron ≥50 % con respecto al pretratamiento, pero aún >5 %, celularidad, morfología no relevante. Respuestas de HI: 1) Eritroide: aumento de Hgb ≥1,5 g/dL, reducción relevante de las transfusiones de unidades de glóbulos rojos (RBC) en ≥4 transfusiones de RBC/8 semanas (semana) en comparación con el número de transfusiones previas al tratamiento en las 8 semanas anteriores. Solo transfusiones de glóbulos rojos dadas para Hgb de ≤9,0 g/dL.2)PLT: Absoluto aumentar ≥30x10^9/L a partir de >20x10^9/L PLT; Aumento de <20x10^9/L a >20x10^9/L y en ≥100 %; 3) Neutrófilos: aumento ≥100%, aumento absoluto >0,5x10^9/L; 4) Progresión/recaída después de HI: ≥ 1 de lo siguiente: ≥ 50 % de disminución de los niveles máximos de respuesta en granulocitos/PLT, reducción de Hgb ≥ 1,5 g/dl, dependencia de transfusiones. Los datos se informan por separado para el brazo cuya respuesta se evaluó por IWG.
Hasta los primeros 9 ciclos de tratamiento (cada ciclo fue de 28 días para el Brazo G)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE), grado >= 3 TEAE y eventos adversos relacionados con el tratamiento
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta 30 días desde la última dosis del fármaco del estudio o hasta la terapia contra el cáncer posterior si es anterior (hasta aproximadamente 5,7 años)
Los TEAE se definen como aquellos eventos que 1) ocurren en o después de la primera dosis del fármaco del estudio, durante la fase de tratamiento y durante los 30 días posteriores a la última dosis del fármaco del estudio o hasta la terapia contra el cáncer posterior si es anterior; 2) cualquier evento que se considere relacionado con el fármaco del estudio, independientemente de la fecha de inicio del evento; o 3) cualquier evento que esté presente al inicio del estudio pero que empeore en gravedad o que el investigador considere posteriormente relacionado con el fármaco. Grado >=3 TEAE definido como eventos que son graves, potencialmente mortales o incapacitantes, o fatales y considerados relacionados con imetelstat según los Criterios de Terminología Común para Eventos Adversos (CTCAE) del Instituto Nacional del Cáncer (NCI) Versión 4.03. Se consideró que un AA estaba relacionado con el fármaco del estudio si el investigador evaluó el evento como probable o posiblemente relacionado.
Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta 30 días desde la última dosis del fármaco del estudio o hasta la terapia contra el cáncer posterior si es anterior (hasta aproximadamente 5,7 años)
Número de participantes con respuesta del bazo según los criterios de IWG-MRT
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 5,7 años
La respuesta del bazo según los criterios de IWG-MRT se define como una esplenomegalia inicial que es palpable a 5-10 cm, por debajo del LCM, se vuelve no palpable, O una esplenomegalia inicial que es palpable a > 10 cm, debajo del LCM, disminuye en ≥50 %. La esplenomegalia basal que es palpable a <5 cm, por debajo del LCM, no es elegible para la respuesta del bazo. Se recomienda (pero no es obligatorio) la confirmación mediante resonancia magnética nuclear (RMN) o tomografía computarizada (TC) que muestren una reducción del volumen del bazo de ≥35 %. La respuesta del bazo se evaluó solo en participantes con MF.
Hasta aproximadamente 5,7 años
Participantes con MF y MF/AML blástica: Número de participantes con independencia de transfusiones (IC por respuesta a la anemia) por IWG-MRT
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 5,7 años
La dependencia de transfusiones se definió por antecedentes de al menos 2 unidades de transfusiones de glóbulos rojos en el último mes para un nivel de hemoglobina de menos de 85 g/L que no se asoció con sangrado clínicamente evidente. Un participante que dependía de transfusiones al inicio del estudio se consideró independiente de transfusiones si el participante cumplía alguna de las siguientes condiciones: No recibió más de 1 unidad de transfusiones de glóbulos rojos en un intervalo de tiempo móvil de 30 días o más, y tuvo un aumento en el nivel de hemoglobina. por encima del valor inicial de más de 2 g/dL si el nivel de hemoglobina inicial del participante era inferior a 85 g/L y no recibió transfusión. Respuesta a la anemia según los criterios IWG-MRT: participantes independientes de transfusiones: un aumento de ≥20 g/L en el nivel de hemoglobina. Participantes dependientes de transfusiones: volverse independientes de las transfusiones. Los datos se notifican por separado para los brazos evaluados según los criterios del IWG-MRT.
Hasta aproximadamente 5,7 años
Participantes con MDS: número de participantes con independencia de transfusiones (HI por respuesta eritroide) según los criterios del IWG
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 5,7 años
La dependencia de transfusiones se definió por antecedentes de al menos 2 unidades de transfusiones de glóbulos rojos en el último mes para un nivel de hemoglobina de menos de 85 g/L que no se asoció con sangrado clínicamente evidente. Un participante que dependía de transfusiones al inicio del estudio se consideró independiente de transfusiones si el participante cumplía alguna de las siguientes condiciones: No recibió más de 1 unidad de transfusiones de glóbulos rojos en un intervalo de tiempo móvil de 30 días o más, y tuvo un aumento en el nivel de hemoglobina. por encima del valor inicial de más de 2 g/dL si el nivel de hemoglobina inicial del participante era inferior a 85 g/L y no recibió transfusión. Las respuestas de HI incluyeron: 1) Eritroide: aumento de Hgb ≥1,5 g/dl, reducción relevante de transfusiones de unidades de glóbulos rojos por número absoluto de >=4 transfusiones de glóbulos rojos/8 semanas en comparación con el número de transfusiones previas al tratamiento en las 8 semanas anteriores. Solo transfusiones de glóbulos rojos dadas para Hgb de ≤9.0 g/dL. Los datos se informan por separado para el brazo evaluado según los criterios del IWG.
Hasta aproximadamente 5,7 años
Participantes de MF: tiempo de respuesta
Periodo de tiempo: Desde el día 1 del estudio hasta la fecha más temprana en que se documentó por primera vez una respuesta (hasta aproximadamente 5,7 años)
El tiempo de respuesta se definió como la duración desde el día 1 del estudio hasta la fecha más temprana en que se documenta por primera vez una respuesta. La respuesta CI/CR/PR se evaluó mediante criterios IWG-MRT.
Desde el día 1 del estudio hasta la fecha más temprana en que se documentó por primera vez una respuesta (hasta aproximadamente 5,7 años)
Participantes de Blastic MF/AML: tiempo de respuesta
Periodo de tiempo: Desde el día 1 del estudio hasta la fecha más temprana en que se documentó por primera vez una respuesta (hasta aproximadamente 5,7 años)
El tiempo de respuesta se definió como la duración desde el día 1 del estudio hasta la fecha más temprana en que se documenta por primera vez una respuesta. La respuesta se definió como el logro de una respuesta leucémica (es decir, una reducción clínicamente significativa de las células blásticas). Esto se cuantificó como <5% de blastos en sangre periférica y médula ósea que dura al menos dos meses. Los datos del tiempo de respuesta se informan según los criterios de evaluación de la respuesta.
Desde el día 1 del estudio hasta la fecha más temprana en que se documentó por primera vez una respuesta (hasta aproximadamente 5,7 años)
Participantes de MDS: tiempo de respuesta
Periodo de tiempo: Desde el día 1 del estudio hasta la fecha más temprana en que se documentó por primera vez una respuesta (hasta aproximadamente 5,7 años)
El tiempo de respuesta se definió como la duración desde el día 1 del estudio hasta la fecha más temprana en que se documenta por primera vez una respuesta. La respuesta se definió como HI, PR o CR según los criterios del IWG. Los datos del tiempo de respuesta se informan según los criterios de evaluación de la respuesta.
Desde el día 1 del estudio hasta la fecha más temprana en que se documentó por primera vez una respuesta (hasta aproximadamente 5,7 años)
Participantes de MF: Duración de la respuesta (DOR) según los criterios de IWG-MRT
Periodo de tiempo: Desde el momento de la respuesta inicial hasta la progresión documentada de la enfermedad o la muerte, lo que ocurra primero (hasta aproximadamente 5,7 años)
DOR medido desde el momento de la respuesta inicial (CR/PR/CI) hasta la DP documentada o la muerte, lo que ocurra primero. Si no se produce PD/muerte, se censura la DOR en la última fecha de evaluación de la enfermedad para los respondedores. CR:BM: <5% blastos; MF ≤Grado 1, Y Sangre periférica: Hb≥100 g/L y <UNL;Recuento de neutrófilos≥1x10^9/L y <UNL;Recuento de PLT≥100x10^9/L y <UNL;<2% IMC, Y Clínico :Resolución de los síntomas de la enfermedad;Bazo e hígado no palpables;Sin evidencia de EMH.PR:Todos los criterios de RC más sangre periférica:Hb≥85 pero <100g/L y <UNL;NC≥1x10^9/L y <UNL;Recuento de PLT ≥50 pero <100x10^9/L y <UNL;<2%IMC. IC: logro de anemia (≥20 g/L de aumento del nivel de Hb), bazo (esplenomegalia basal palpable a 5-10 cm, por debajo de LCM, se vuelve no palpable) o respuesta a los síntomas (reducción del 50 % en la puntuación total de los síntomas) sin EP (aparición de nueva esplenomegalia palpable [>= 5 cm por debajo de LCM) o aumento en la gravedad de la anemia, trombocitopenia o neutropenia. Los datos se informan por separado para los brazos cuya DOR se evaluó por IWG-MRT. Se utilizó el método de Kaplan-Meier.
Desde el momento de la respuesta inicial hasta la progresión documentada de la enfermedad o la muerte, lo que ocurra primero (hasta aproximadamente 5,7 años)
Participantes de Blastic MF/AML: Duración de la respuesta
Periodo de tiempo: Desde el momento de la respuesta inicial hasta la progresión documentada de la enfermedad o la muerte, lo que ocurra primero (hasta aproximadamente 5,7 años)
La DOR se midió desde el momento de la respuesta inicial hasta la progresión documentada de la enfermedad o la muerte, lo que ocurriera primero. Si no ocurre PD/muerte, el DOR se censura en la última fecha de evaluación de la enfermedad para los respondedores. La respuesta se define como el logro de <5% de blastos en sangre periférica y médula ósea que dura al menos dos meses. La PD es la aparición de una nueva esplenomegalia que es palpable al menos 5 cm por debajo del LCM. Los datos se informan por separado para el brazo cuya DOR se evaluó mediante un criterio específico. Se utilizó el método de Kaplan-Meier.
Desde el momento de la respuesta inicial hasta la progresión documentada de la enfermedad o la muerte, lo que ocurra primero (hasta aproximadamente 5,7 años)
Participantes de MDS: duración de la respuesta según los criterios del IWG
Periodo de tiempo: Desde el momento de la respuesta inicial (CR/PR/HI) hasta la progresión documentada de la enfermedad o la muerte, lo que ocurra primero (hasta aproximadamente 5,7 años)
DOR: tiempo de respuesta inicial (CR/PR/HI) hasta DP/muerte documentada, lo que ocurra primero. Si no se produce PD/muerte, se censura la DOR en la última fecha de evaluación de la enfermedad para los respondedores. Datos informados por separado para el brazo evaluado por IWG. Se utilizó el método de Kaplan-Meier.
Desde el momento de la respuesta inicial (CR/PR/HI) hasta la progresión documentada de la enfermedad o la muerte, lo que ocurra primero (hasta aproximadamente 5,7 años)
Supervivencia general (SG)
Periodo de tiempo: Desde el día de estudio 1 hasta la fecha de la muerte por cualquier causa (hasta aproximadamente 5,7 años)
La OS se definió como el intervalo desde el día 1 del estudio hasta la fecha de muerte por cualquier causa. El tiempo de supervivencia de los participantes vivos se censuró en la última fecha en la que se sabe que un participante está vivo o perdido durante el seguimiento. La supervivencia global se estimó por el método de Kaplan-Meier.
Desde el día de estudio 1 hasta la fecha de la muerte por cualquier causa (hasta aproximadamente 5,7 años)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Geron Corporation

Investigadores

  • Director de estudio: Study Clinical Team, Geron Corporation

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

29 de octubre de 2012

Finalización primaria (Actual)

24 de mayo de 2018

Finalización del estudio (Actual)

24 de mayo de 2018

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

18 de noviembre de 2012

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de noviembre de 2012

Publicado por primera vez (Estimar)

22 de noviembre de 2012

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

21 de septiembre de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de agosto de 2021

Última verificación

1 de agosto de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CR107110
  • CP14B019 (Otro identificador: Janssen Research & Development, LLC)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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