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Estudio para evaluar la actividad de 2 niveles de dosis de Imetelstat en participantes con mielofibrosis (MF) de riesgo intermedio-2 o alto tratados previamente con inhibidor de Janus Kinase (JAK)

17 de agosto de 2021 actualizado por: Geron Corporation

Un estudio aleatorizado, simple ciego, multicéntrico de fase 2 para evaluar la actividad de 2 niveles de dosis de imetelstat en sujetos con mielofibrosis (MF) de riesgo intermedio-2 o alto en recaída o refractarios al inhibidor de Janus Kinase (JAK)

El propósito de este estudio es evaluar la eficacia y seguridad de dos regímenes de dosis de imetelstat en participantes con mielofibrosis (MF) de riesgo intermedio-2 o alto cuya enfermedad recae después o es refractaria al tratamiento con inhibidores de Janus Kinase (JAK). El criterio de valoración secundario clave incluye la supervivencia global.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio aleatorizado (el medicamento del estudio se asigna a los participantes al azar), multicéntrico (más de un hospital, un equipo de una facultad de medicina o una clínica médica trabajan en un estudio de investigación médica) de 2 regímenes de dosificación (brazos de tratamiento) de imetelstat como agente único en los participantes con mielofibrosis (MF) de riesgo intermedio-2 o alto cuya enfermedad es recidivante o refractaria al tratamiento con inhibidores de Janus Kinase (JAK). El estudio principal consta de 3 partes: Fase de selección (21 días antes de la aleatorización); Fase de tratamiento (desde la aleatorización hasta la suspensión del fármaco del estudio); y Fase de seguimiento (hasta la muerte, pérdida de seguimiento, retiro del consentimiento o finalización del estudio, lo que ocurra primero). Los participantes recibieron 9,4 miligramos (mg)/kilogramo (kg) de imetelstat por vía intravenosa (IV) cada 3 semanas hasta la progresión de la enfermedad, toxicidad inaceptable o finalización del estudio O imetelstat 4,7 mg/kg IV cada 3 semanas hasta la progresión de la enfermedad, toxicidad inaceptable o fin de estudio. Inicialmente, todos los participantes estaban cegados al tratamiento. Después del primer análisis intermedio, se abrió el cegamiento del tratamiento para todos los participantes y los participantes asignados al brazo de imetelstat de 4,7 mg/kg podían continuar con su misma dosis de imetelstat o aumentarla a 9,4 mg/kg a discreción del investigador. El porcentaje de respuesta del bazo y la respuesta de los síntomas se evaluaron como criterios de valoración coprimarios. Después de completar el análisis primario, los participantes que se beneficiaron del tratamiento del estudio podrían continuar recibiendo imetelstat en la fase de extensión durante un máximo de 2 años o hasta la pérdida del beneficio o toxicidad inaceptable. Los participantes que ya habían interrumpido el tratamiento del estudio podían ingresar a la fase de Extensión para continuar el seguimiento por seguridad mediante la recopilación de eventos adversos graves y el estado de supervivencia.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

107

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Aachen, Alemania
      • Dresden, Alemania
      • Duesseldorf, Alemania
      • Frankfurt, Alemania
      • Hamburg, Alemania
      • Heidelberg, Alemania
      • Koeln, Alemania
      • Leipzig, Alemania
      • Mannheim, Alemania
      • Rostock, Alemania
  • Bélgica
      • Antwerpen, Bélgica
      • Brugge, Bélgica
      • Brussel, Bélgica
      • Leuven, Bélgica
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canadá
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá
  • Corea, república de
      • Seoul, Corea, república de
  • España
      • Barcelona, España
      • Las Palmas De Gran Canaria, España
      • Madrid, España
      • Salamanca, España
      • Valencia, España
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos
    • California
      • Duarte, California, Estados Unidos
      • La Jolla, California, Estados Unidos
      • Los Angeles, California, Estados Unidos
      • Stanford, California, Estados Unidos
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos
    • Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos
      • West Palm Beach, Florida, Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos
      • Buffalo, New York, Estados Unidos
      • Lake Success, New York, Estados Unidos
      • New York, New York, Estados Unidos
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Estados Unidos
    • South Dakota
      • Watertown, South Dakota, Estados Unidos
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos
  • Francia
      • Angers, Francia
      • Lille, Francia
      • Marseille Cedex 9, Francia
      • Paris, Francia
      • Pierre Benite, Francia
      • Toulouse cedex 9, Francia
  • Israel
      • Haifa, Israel
      • Jerusalem, Israel
      • Kfar Saba, Israel
      • Nahariya, Israel
      • Ramat Gan, Israel
      • Tel Aviv, Israel
  • Italia
      • Bergamo, Italia
      • Bologna, Italia
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
      • Glasgow, Reino Unido
      • London, Reino Unido
      • Oxford, Reino Unido
  • Taiwán
      • Chiayi City, Taiwán
      • Taipei, Taiwán

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

14 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico de mielofibrosis primaria (PMF) según los criterios revisados ​​de la OMS; o post-trombocitemia-mielofibrosis esencial (PET-MF) o post-policitemia vera-mielofibrosis (PPV-MF) según los criterios del Grupo de Trabajo Internacional-Investigación y Tratamiento de Neoplasias Mieloproliferativas (IWG-MRT).
  • Dynamic International Prognostic Scoring System (DIPSS) MF de riesgo intermedio-2 o alto.
  • Esplenomegalia medible antes del ingreso al estudio, demostrada por un bazo palpable que mide ≥ 5 cm por debajo del margen costal izquierdo O un volumen de bazo de ≥ 450 cm ^ 3 medido por imágenes de resonancia magnética (IRM).
  • Síntomas activos de MF demostrados por una puntuación de síntomas de al menos 5 puntos (en una escala de 0 a 10) en al menos uno de los síntomas o una puntuación de 3 o más en al menos 2 de los síntomas.
  • Enfermedad progresiva documentada durante o después de la terapia con inhibidores de la cinasa de Janus (JAK).
  • Estado funcional del Grupo Oncológico Cooperativo del Este (ECOG) 0, 1 o 2.

Criterio de exclusión:

  • Recuento de blastos en sangre periférica de ≥ 10 % o recuento de blastos en médula ósea de ≥ 10 %.
  • Tratamiento previo con imetelstat.
  • Cualquier quimioterapia o terapia dirigida a MF, fármaco en investigación, hidroxiurea, terapia inmunomoduladora o inmunosupresora, corticosteroides o terapia con inhibidores de JAK ≤14 días antes de la aleatorización.
  • Cirugía mayor dentro de las 4 semanas previas a la aleatorización.
  • Hepatitis sistémica activa que requiera tratamiento (los portadores del virus de la hepatitis pueden participar en el estudio), de cualquier tipo o enfermedad hepática aguda o crónica conocida, incluida la cirrosis.
  • Historia previa de trasplante de células madre hematopoyéticas.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Único

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Imetelstat 4,7 mg/kg
Droga: Imetelstat 4,7 mg/kg
Los participantes recibieron 4,7 mg/kg de peso corporal de imetelstat como infusión intravenosa el día 1 de cada ciclo de 21 días. El fármaco del estudio se administró por vía intravenosa hasta la progresión de la enfermedad, la toxicidad inaceptable o el final del estudio.
Experimental: Imetelstat 9,4 mg/kg
Droga: Imetelstat 9,4 mg/kg
Los participantes recibieron 9,4 mg/kg de peso corporal de imetelstat como infusión intravenosa el Día 1 de cada ciclo de 21 días hasta la progresión de la enfermedad, la toxicidad inaceptable o el final del estudio.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes con respuesta del bazo
Periodo de tiempo: Semana 24
La tasa de respuesta del bazo se define como el porcentaje de participantes que lograron una reducción de ≥ 35 % en el volumen del bazo en la semana 24 desde el inicio realizada por el IRC mediante resonancia magnética nuclear (RMN).
Semana 24
Porcentaje de participantes con respuesta a los síntomas
Periodo de tiempo: Semana 24
La tasa de respuesta de los síntomas se define como el porcentaje de participantes que lograron una reducción de ≥ 50 % en la puntuación total de síntomas (TSS) en la semana 24 desde el inicio, según lo medido por el diario Myelofibrosis Symptom Assessment Form (MFSAF) modificado, versión 2.0. El MFSAF evaluó los siguientes síntomas debido a la mielofibrosis (MF): sudores nocturnos, picazón, molestias abdominales, dolor debajo de las costillas en el lado izquierdo, sensación de plenitud, dolor óseo o muscular y grado de inactividad. Cada elemento se puntúa en una escala de 0 (ausente) a 10 (peor imaginable) y las puntuaciones más altas indican síntomas más graves y mayor inactividad. La puntuación total varía de 0 a 70, donde 0 indica ausencia/tan bueno como puede ser y 70 indica lo peor imaginable/tan malo como puede ser.
Semana 24

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes con respuesta general según los criterios del Grupo de trabajo internacional modificado de 2013 - Investigación y tratamiento de neoplasias mieloproliferativas (IWG-MRT)
Periodo de tiempo: Cada 12 semanas hasta la semana 48 y luego cada 24 semanas (aproximadamente hasta 2,3 años)
Tasa de respuesta general: % de participantes con remisión completa (RC) o remisión parcial (PR) según IWG-MRT.CR modificado: médula ósea: normocelular <5% blastos, ≤Grado 1 de fibrosis; células mieloides inmaduras en sangre periférica (PB): <2%; hemoglobina (Hb): 10 g/dL-límite superior de la normalidad (LSN); neutrófilos: 1*10^9/L-ULN; plaquetas: 100*10^9/L-LSN; bazo: no palpable y volumen ≤350ml; hematopoyesis extramedular (EMH): sin EMH no hepatoesplénica; síntomas: >70 % de mejora en la puntuación de los síntomas según MFSAF v2.0 TSS modificado. PR: médula ósea: normocelular: <5 % de blastos ≤ grado 1 de fibrosis o que no cumplen los criterios de remisión de la médula ósea; Células mieloides inmaduras en PB: <2%; Hb: 8,5 -<10 g/dL-LSN o 10 g/dL-LSN; neutrófilos: 1*10^9/L-ULN; plaquetas: 50 -<100*10^9/L-LSN; bazo: reducción volumétrica esplénica ≥35% por RM o no palpable; EMH: sin EMH no hepatoesplénica; síntomas: > 50 % de mejora en la puntuación de síntomas según MFSAF v2.0 TSS modificado. Todas las categorías de respuesta, el beneficio debe durar más de 12 semanas para calificar como respuesta.
Cada 12 semanas hasta la semana 48 y luego cada 24 semanas (aproximadamente hasta 2,3 años)
Porcentaje de participantes con mejoría clínica (CI) según los criterios IWG-MRT modificados de 2013
Periodo de tiempo: Cada 12 semanas hasta la semana 48 y luego cada 24 semanas (aproximadamente hasta 2,3 años)
IC según los criterios IWG-MRT modificados de 2013 definidos como el logro de la respuesta de la anemia, el bazo o los síntomas sin progresión de la enfermedad o aumento de la gravedad de la anemia, trombocitopenia o neutropenia (el aumento de la gravedad de la anemia constituye la aparición de una nueva dependencia de transfusiones o una ≥ Disminución de 2,0 g/dl en el nivel de hemoglobina desde el inicio previo al tratamiento que dura al menos 12 semanas. El aumento de la gravedad de la trombocitopenia o la neutropenia se define como una disminución de 2 grados, desde el inicio previo al tratamiento, en el recuento de plaquetas o el ANC, de acuerdo con los Criterios de Terminología Común para Eventos Adversos (CTCAE) Versión 4.03. Además, la asignación a CI requiere un recuento mínimo de plaquetas de ≥ 25 000*10^9/L y ANC de ≥ 0,5*10^9/L). Para todas las categorías de respuesta, el beneficio debe durar más de 12 semanas para calificar como respuesta.
Cada 12 semanas hasta la semana 48 y luego cada 24 semanas (aproximadamente hasta 2,3 años)
Porcentaje de participantes con respuesta clínica según IWG-MRT 2013 modificado
Periodo de tiempo: Cada 12 semanas hasta la semana 48 y luego cada 24 semanas (aproximadamente hasta 2,3 años)
La tasa de respuesta clínica (CRR) se definió como el porcentaje de participantes que lograron RC, PR o IC según los criterios IWG-MRT de 2013 modificados. RC: médula ósea: normocelular <5% blastos, fibrosis ≤Grado 1; células mieloides inmaduras en PB: <2%; Hb: 10 g/dL-LSN; neutrófilos: 1*10^9/L-ULN; plaquetas: 100*10^9/L-LSN; bazo: no palpable y volumen ≤350ml; EMH: sin EMH no hepatoesplénica; síntomas: >70 % de mejora en la puntuación de los síntomas según MFSAF v2.0 TSS modificado. PR: médula ósea: normocelular: <5 % de blastos ≤ grado 1 de fibrosis o que no cumplen los criterios de remisión de la médula ósea; Células mieloides inmaduras en PB: <2%; Hb: 8,5 -<10 g/dL-LSN o 10 g/dL-LSN; neutrófilos: 1*10^9/L-ULN; plaquetas: 50 -<100*10^9/L-LSN; bazo: reducción volumétrica esplénica ≥35% por RM o no palpable; EMH: sin EMH no hepatoesplénica; síntomas: >50 % de mejora en la puntuación de los síntomas según MFSAF v2.0 TSS modificado. IC: logro de anemia, respuesta del bazo o de los síntomas sin EP o aumento de la gravedad de la anemia, trombocitopenia o neutropenia.
Cada 12 semanas hasta la semana 48 y luego cada 24 semanas (aproximadamente hasta 2,3 años)
Porcentaje de participantes con respuesta del bazo según los criterios IWG-MRT de 2013 modificados
Periodo de tiempo: Cada 12 semanas hasta la semana 48 y luego cada 24 semanas (aproximadamente hasta 2,3 años)
Respuesta del bazo según los criterios IWG-MRT de 2013 modificados. Respuesta del bazo: una esplenomegalia basal palpable a 5-10 cm, por debajo del margen costal izquierdo (LCM), deja de ser palpable o una esplenomegalia basal palpable a >10 cm, por debajo del LCM, disminuye en ≥50 %; Una respuesta del bazo requiere confirmación por resonancia magnética que muestre una reducción del volumen del bazo (RVS) >35 %. Para las categorías de respuesta, el beneficio debe durar más de 12 semanas para calificar como respuesta. Los participantes que lograron IC según los criterios IWG-MRT modificados se consideraron como respuesta con mejoría clínica. Se consideró que los participantes que cumplían los criterios de respuesta del bazo pero tenían citopenias que empeoraban (y, por lo tanto, no cumplían los criterios de mejoría clínica) tenían una respuesta sin mejoría clínica. La mejoría clínica en IWG-MRT se define como el logro de la respuesta de la anemia, el bazo o los síntomas sin progresión de la enfermedad o aumento de la gravedad de la anemia, la trombocitopenia o la neutropenia.
Cada 12 semanas hasta la semana 48 y luego cada 24 semanas (aproximadamente hasta 2,3 años)
Porcentaje de participantes con respuesta a los síntomas según los criterios IWG-MRT modificados de 2013
Periodo de tiempo: Cada 12 semanas hasta la semana 48 y luego cada 24 semanas (aproximadamente hasta 2,3 años)
Respuesta de los síntomas según los criterios IWG-MRT modificados de 2013. Síntomas Respuesta: una reducción de ≥50 % en el MFSAF v2.0 TSS modificado. Para la categoría de respuesta, el beneficio debe durar más de 12 semanas para calificar como respuesta. Los participantes que lograron IC según los criterios IWG-MRT modificados se consideraron como respuesta con mejoría clínica. Se consideró que los participantes que cumplieron con los criterios de respuesta a los síntomas pero que empeoraron con citopenias (y, por lo tanto, no cumplieron con los criterios de mejoría clínica) tuvieron una respuesta sin mejoría clínica. La mejoría clínica en IWG-MRT se define como el logro de la respuesta de la anemia, el bazo o los síntomas sin progresión de la enfermedad o aumento de la gravedad de la anemia, la trombocitopenia o la neutropenia.
Cada 12 semanas hasta la semana 48 y luego cada 24 semanas (aproximadamente hasta 2,3 años)
Porcentaje de participantes con respuesta a la anemia según los criterios IWG-MRT modificados de 2013
Periodo de tiempo: Cada 12 semanas hasta la semana 48 y luego cada 24 semanas (aproximadamente hasta 2,3 años)
Respuesta a la anemia según los criterios IWG-MRT de 2013 modificados. La respuesta a la anemia se define como participantes con una Hb inicial <10 g/dL pero que no cumplen los criterios estrictos para la dependencia de transfusiones: un aumento de Hb ≥ 2 g/dL; Participantes dependientes de transfusiones al inicio del estudio: volverse independientes de las transfusiones. La independencia de las transfusiones se define como la ausencia de transfusiones de pRBC durante al menos 12 semanas "continuas". Para las categorías de respuesta, el beneficio debe durar más de 12 semanas para calificar como respuesta. Los participantes que lograron IC según los criterios IWG-MRT modificados se consideraron como respuesta con mejoría clínica. Se consideró que los participantes que cumplían los criterios de respuesta a la anemia pero tenían citopenias que empeoraban (y, por lo tanto, no cumplían los criterios de mejoría clínica) tenían una respuesta sin mejoría clínica. La mejoría clínica en IWG-MRT se define como el logro de la respuesta de la anemia, el bazo o los síntomas sin progresión de la enfermedad o aumento de la gravedad de la anemia, la trombocitopenia o la neutropenia.
Cada 12 semanas hasta la semana 48 y luego cada 24 semanas (aproximadamente hasta 2,3 años)
Duración de la respuesta (PR/CI/RWCI) según los criterios de IWG-MRT
Periodo de tiempo: Desde la fecha de la documentación inicial de una respuesta hasta la fecha de la primera evidencia documentada de DP o muerte, lo que ocurra primero (aproximadamente hasta 2,3 años)
La duración de la respuesta (PR/CI/RWCI) es la duración desde la fecha de la documentación inicial de una respuesta hasta la fecha de la primera evidencia documentada de EP o muerte, lo que ocurra primero. PR: BM: normocelular: <5 % de blastos ≤ grado 1 de fibrosis/sin cumplir los criterios de remisión de BM; IMC en PB: <2%; Hb: 8,5 -<10 g/dL-LSN o 10 g/dL-LSN; neutrófilos: 1*10^9/L-ULN; plaquetas: 50 -<100*10^9/L-LSN; bazo: ≥35 % de reducción volumétrica esplénica por RM/no palpable; EMH: sin EMH no hepatoesplénica; síntomas: >50% de mejora en la puntuación de los síntomas. IC: logro de anemia, respuesta de bazo o síntomas sin EP o aumento de la severidad de la anemia, trombocitopenia, neutropenia. RWCI: Participantes que cumplieron con los criterios de respuesta pero tuvieron citopenias que empeoraron. PD: la esplenomegalia requiere una resonancia magnética que muestre un aumento de ≥25 % en el volumen del bazo.
Desde la fecha de la documentación inicial de una respuesta hasta la fecha de la primera evidencia documentada de DP o muerte, lo que ocurra primero (aproximadamente hasta 2,3 años)
Sobrevivencia promedio
Periodo de tiempo: Día 1 del Ciclo 1 (cada ciclo fue de 21 días), hasta la fecha de la muerte del participante (aproximadamente hasta 4,1 años)
La Supervivencia General se mide desde la fecha del Ciclo 1, Día 1 hasta la fecha de la muerte de los participantes. Si el participante estaba vivo o se desconocía el estado vital, la OS se censuró en la fecha en que se supo por última vez que el participante estaba vivo.
Día 1 del Ciclo 1 (cada ciclo fue de 21 días), hasta la fecha de la muerte del participante (aproximadamente hasta 4,1 años)
Porcentaje de participantes con una mejora clínicamente significativa en el Cuestionario de calidad de vida de la Organización Europea para la Investigación y el Tratamiento del Cáncer (EORTC)-30 (QLQ-C30): estado de salud global
Periodo de tiempo: Hasta el final del tratamiento (aproximadamente hasta 2,3 años)
EORTC QLQ-C30 es un cuestionario para evaluar la calidad de vida de los pacientes con cáncer. El EORTC QLQ-C30 incluía 30 ítems que resultaron en 5 escalas funcionales (funcionamiento físico, funcionamiento de roles, funcionamiento emocional, funcionamiento cognitivo y funcionamiento social), 3 escalas de síntomas (fatiga, náuseas y vómitos y dolor) y 6 ítems únicos ( disnea, insomnio, pérdida de apetito, estreñimiento, diarrea y dificultades financieras) que se basan en una escala de 4 puntos (1= nada a 4= mucho); y 1 escala de estado de salud global basada en una escala de 7 puntos (1= Muy pobre a 7= Excelente). Todas las escalas y elementos se promedian, se transforman a una escala de 0 a 100; puntuación más alta = mejor nivel de funcionamiento. Mejoría clínicamente significativa definida como un cambio superior a la mitad de la desviación estándar al inicio en QLQ-C30 Global Health Status.
Hasta el final del tratamiento (aproximadamente hasta 2,3 años)
EuroQol 5 Dimensión 5 Nivel (EQ-5D-5L): Puntaje de Utilidad y Escala Analógica Visual (VAS)
Periodo de tiempo: Al final del tratamiento, hasta aproximadamente 2,3 años
EQ-5D-5L es un cuestionario estandarizado de calidad de vida relacionada con la salud desarrollado por EuroQol Group para proporcionar una medida de salud simple y genérica para la evaluación clínica y económica. EQ-5D-5L consta de dos componentes: un perfil de estado de salud y VAS. El perfil de estado de salud EQ-5D consta de 5 dimensiones: movilidad, autocuidado, actividades habituales, dolor/malestar y ansiedad/depresión. Cada dimensión tiene 5 niveles: 1=sin problemas, 2=problemas leves, 3=problemas moderados, 4=problemas severos y 5=problemas extremos. Los sistemas 5D-5L se convierten en una puntuación de utilidad de índice único entre 0 y 1, donde una puntuación más alta indica un mejor estado de salud. EQ-5D-5L-VAS está diseñado para calificar el estado de salud actual del participante en una escala de 0 a 100, donde 0 representa el peor estado de salud imaginable y 100 representa el mejor estado de salud imaginable.
Al final del tratamiento, hasta aproximadamente 2,3 años
Porcentaje de participantes con mejoría clínicamente significativa en el Inventario Breve del Dolor (BPI)
Periodo de tiempo: Hasta el final del tratamiento (aproximadamente hasta 2,3 años)
El BPI califica la intensidad del dolor en 4 elementos (en este momento, peor, menor y promedio) y la interferencia en 7 áreas (actividad general, estado de ánimo, capacidad para caminar, trabajo normal, relaciones, sueño, disfrute de la vida). Valor mínimo = 0; valor máximo = 10. Las puntuaciones más altas indican una mayor gravedad de los síntomas/peores resultados. Mejoría clínicamente significativa en BPI definida como un cambio superior a la mitad de la desviación estándar al inicio del estudio.
Hasta el final del tratamiento (aproximadamente hasta 2,3 años)
Impresión global del cambio del paciente (PGIC)
Periodo de tiempo: Al final del tratamiento, hasta aproximadamente 2,3 años
El PGIC se utilizó para captar la perspectiva de mejora o disminución de los síntomas de MF del participante a lo largo del tiempo. El PGIC tenía una escala de respuesta de 7 puntos que va del 1 al 7 donde, (1=mucho mejor, 2=algo mejor, 3=un poco mejor, 4=sin cambio, 5=un poco peor, 6=algo peor, 7=mucho peor).
Al final del tratamiento, hasta aproximadamente 2,3 años
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Hasta el final de la fase de extensión (aproximadamente hasta 4,2 años)
Un EA es cualquier evento médico adverso en un participante o participantes de una investigación clínica al que se le administró un producto farmacéutico y que no necesariamente tiene una relación causal con este tratamiento. Los TEAE fueron AA con inicio durante o después de la primera dosis del fármaco del estudio, y dentro de los 30 días posteriores a la última dosis del fármaco del estudio.
Hasta el final de la fase de extensión (aproximadamente hasta 4,2 años)
Concentración plasmática máxima observada (Cmax) de Imetelstat
Periodo de tiempo: 0 (antes del inicio de la infusión), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 y 18-24 horas después de la dosis en el Día 1 del Ciclo 1 (cada ciclo fue de 21 días)
0 (antes del inicio de la infusión), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 y 18-24 horas después de la dosis en el Día 1 del Ciclo 1 (cada ciclo fue de 21 días)
Tiempo para alcanzar la concentración plasmática máxima observada (Tmax) de Imetelstat
Periodo de tiempo: 0 (antes del inicio de la infusión), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 y 18-24 horas después de la dosis en el Día 1 del Ciclo 1 (cada ciclo fue de 21 días)
0 (antes del inicio de la infusión), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 y 18-24 horas después de la dosis en el Día 1 del Ciclo 1 (cada ciclo fue de 21 días)
Área bajo la curva de concentración de plasma-tiempo desde el tiempo cero hasta las 24 horas (AUC 0-24) de Imetelstat
Periodo de tiempo: 0 (antes del inicio de la infusión), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 y 18-24 horas después de la dosis en el Día 1 del Ciclo 1 (cada ciclo fue de 21 días)
0 (antes del inicio de la infusión), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 y 18-24 horas después de la dosis en el Día 1 del Ciclo 1 (cada ciclo fue de 21 días)
Área bajo el perfil de concentración de plasma-tiempo desde el tiempo cero hasta el infinito (AUC0-inf) de Imetelstat
Periodo de tiempo: 0 (antes del inicio de la infusión), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 y 18-24 horas después de la dosis en el Día 1 del Ciclo 1 (cada ciclo fue de 21 días)
0 (antes del inicio de la infusión), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 y 18-24 horas después de la dosis en el Día 1 del Ciclo 1 (cada ciclo fue de 21 días)
Eliminación Half-Life (t1/2) de Imetelstat
Periodo de tiempo: 0 (antes del inicio de la infusión), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 y 18-24 horas después de la dosis en el Día 1 del Ciclo 1 (cada ciclo fue de 21 días)
La semivida de eliminación (t 1/2) está asociada con la pendiente terminal (lambda [z]) de la curva semilogarítmica de concentración de fármaco-tiempo, calculada como 0,693/lambda(z).
0 (antes del inicio de la infusión), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 y 18-24 horas después de la dosis en el Día 1 del Ciclo 1 (cada ciclo fue de 21 días)
Depuración Sistémica Total (CL) de Imetelstat
Periodo de tiempo: 0 (antes del inicio de la infusión), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 y 18-24 horas después de la dosis en el Día 1 del Ciclo 1 (cada ciclo fue de 21 días)
0 (antes del inicio de la infusión), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 y 18-24 horas después de la dosis en el Día 1 del Ciclo 1 (cada ciclo fue de 21 días)
Volumen de Distribución (Vd) de Imetelstat
Periodo de tiempo: 0 (antes del inicio de la infusión), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 y 18-24 horas después de la dosis en el Día 1 del Ciclo 1 (cada ciclo fue de 21 días)
0 (antes del inicio de la infusión), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 y 18-24 horas después de la dosis en el Día 1 del Ciclo 1 (cada ciclo fue de 21 días)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Geron Corporation

Investigadores

  • Director de estudio: Study Clinical Team, Geron Corporation

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

28 de agosto de 2015

Finalización primaria (Actual)

26 de abril de 2018

Finalización del estudio (Actual)

7 de febrero de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

21 de abril de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de abril de 2015

Publicado por primera vez (Estimar)

24 de abril de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

14 de septiembre de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de agosto de 2021

Última verificación

1 de agosto de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CR107170
  • 63935937MYF2001 (Otro identificador: Geron Corporation)
  • 2015-000946-41 (Número EudraCT)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Imetelstat 4,7 mg/kg

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