Estudio de bioequivalencia para evaluar la farmacocinética, seguridad y tolerabilidad de Gammaplex® 10 y Gammaplex® 5% en enfermedades de inmunodeficiencia primaria (GMX07)
10 de febrero de 2017 actualizado por: Bio Products Laboratory
Un estudio de bioequivalencia cruzado de fase III, multicéntrico, abierto, aleatorizado, de dos períodos, para evaluar la farmacocinética, la seguridad y la tolerabilidad de Gammaplex® 10 y Gammaplex® 5% en enfermedades de inmunodeficiencia primaria
El objetivo principal es demostrar la bioequivalencia de la inmunoglobulina intravenosa (IGIV) Gammaplex® 10 y la IGIV al 5 % de Gammaplex® con respecto al área bajo la curva dentro de un intervalo de dosificación de 28 días (AUC0-28) en una cohorte de sujetos adultos.
Los objetivos secundarios son demostrar la bioequivalencia de Gammaplex® 10 IGIV y Gammaplex® 5% IGIV con respecto al área bajo la curva dentro de un intervalo de dosificación de 21 días (AUC0-21) en sujetos adultos; evaluar la farmacocinética de Gammaplex 10 IGIV y Gammaplex 5% IGIV, incluidos los niveles mínimos de inmunoglobulina G (IgG), e investigar la seguridad y tolerabilidad de Gammaplex 10 IGIV y Gammaplex 5% IGIV en sujetos adultos; evaluar la farmacocinética de Gammaplex 10 IGIV, incluidos los niveles mínimos de IgG e investigar la seguridad y tolerabilidad de Gammaplex 10 IGIV en pacientes pediátricos.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
48
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Arizona
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Chandler, Arizona, Estados Unidos, 85224
- Arizona Allergy Associates
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California
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Long Beach,, California, Estados Unidos, 90806
- Miller Children's Hospital
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Childrens Hospital Los Angeles
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Los Angeles,, California, Estados Unidos, 90095
- UCLA Medical Center
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Colorado
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Centennial, Colorado, Estados Unidos, 80112
- IMMUNOe International Research Centers
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Florida
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Hollywood, Florida, Estados Unidos, 33021
- Joe DiMaggio Children's Hospital
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N Palm Beach, Florida, Estados Unidos, 33408
- Allergy Associates of The Palm Beaches, PA
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Rush University Medical Center
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Maryland
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Chevy Chase, Maryland, Estados Unidos, 20815
- Institute for Asthma and Allergy
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Ohio
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Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43617
- Asthma and Allergy Center
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75230
- Dallas Allergy Immunology Research
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
- University of Utah Primary Children's Hospital
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Virginia
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Fairfax,, Virginia, Estados Unidos, 22030
- O&O Alpan, LLC
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Washington
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Bellingham, Washington, Estados Unidos, 98225
- Bellingham Asthma Allergy and Immunology Clinic
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Budapest, Hungría
- Egyesített Szent István és Szent László Kórház
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London, Reino Unido, NW3 2QG
- The Royal Free Hospital and Medical School
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Wales
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Cardiff, Wales, Reino Unido, CF14 4XW
- University Hospital of Wales
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 años a 55 años (ADULTO, NIÑO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
Cohorte de adultos: el sujeto tiene entre 16 y 55 años inclusive, es de cualquier sexo y pertenece a cualquier grupo étnico.
Cohorte pediátrica: el sujeto tiene entre 2 y 15 años inclusive, es de cualquier sexo, pesa al menos 10 kg y pertenece a cualquier grupo étnico.
- El sujeto tiene una enfermedad de inmunodeficiencia primaria, p. inmunodeficiencia común variable, formas autosómicas y ligadas al cromosoma X de agammaglobulinemia, síndrome de hiper IgM (inmunoglobulina M). La deficiencia aislada de una sola subclase de IgG o de anticuerpos específicos sin hipogammaglobulinemia per se, no califica para la inclusión.
- El sujeto está recibiendo actualmente una IGIV autorizada (o IGIV en etapa de investigación III, IIIb) a una dosis que no ha cambiado en ± 50 % de la dosis media durante al menos tres meses antes del ingreso al estudio y está entre 300 y 800 mg/kg/ infusión. El intervalo de infusión debe ser cada 21 o cada 28 días.
- El sujeto debe tener un nivel valle ≥ 6 g/L (600 mg/dL). Debe estar disponible al menos un nivel mínimo documentado de los tres meses anteriores a la selección.
- El sujeto debe tener documentación de las últimas tres infusiones consecutivas de IGIV de rutina para lo siguiente, antes de la primera infusión en este estudio: dosis de IGIV, intervalos de tratamiento y nombre comercial (o identidad) del tratamiento con IGIV.
- Las mujeres en edad fértil deben tener un resultado negativo en una prueba de embarazo basada en HCG (gonadotropina coriónica humana) en la selección.
- Las mujeres que sean o se vuelvan sexualmente activas deben practicar la anticoncepción utilizando un método de confiabilidad comprobada durante la duración del estudio.
- El sujeto está dispuesto a cumplir con todos los aspectos del protocolo durante la duración del estudio.
- El sujeto ha firmado un formulario de consentimiento informado y un formulario de asentimiento (si corresponde).
Criterio de exclusión:
- El sujeto tiene antecedentes de cualquier reacción anafiláctica grave a la sangre o cualquier producto derivado de la sangre.
- El sujeto tiene deficiencia selectiva de IgA, antecedentes de reacción a productos que contienen IgA (inmunoglobulina A) o tiene antecedentes de anticuerpos contra IgA.
- El sujeto tiene inmunidad celular o innata alterada (es decir, solo se pueden incluir sujetos con inmunidad humoral alterada).
- El sujeto tiene evidencia de una infección activa en el momento de la inscripción.
- El sujeto ha completado previamente o se ha retirado de este estudio.
- El sujeto está recibiendo actualmente, o ha recibido, cualquier agente en investigación que no sea un IGIV en los tres meses anteriores.
- El sujeto está embarazada o está amamantando.
El sujeto tiene resultados positivos para cualquiera de los siguientes en la selección:
- Prueba serológica para VIH 1 y 2, VHC o HBsAg
- NAT (técnica de amplificación de ácido nucleico) para el VHC
- NAT para el VIH
El sujeto tiene niveles > 2,5 veces el límite superior normal, según lo definido en el laboratorio central, de cualquiera de los siguientes en la selección:
- Alanina amino transaminasa
- Aspartato amino transaminasa
- El sujeto tiene insuficiencia renal grave (definida como creatinina sérica superior a dos veces el límite superior normal o nitrógeno ureico en sangre superior a 2,5 veces el límite superior normal para el rango del laboratorio que realiza el análisis); el sujeto está en diálisis; el sujeto tiene antecedentes de insuficiencia renal aguda.
- Se sabe que el sujeto abusa del alcohol, los opiáceos, los agentes psicotrópicos u otras sustancias químicas o drogas, o lo ha hecho en los últimos 12 meses.
- El sujeto tiene antecedentes de trombosis venosa profunda o complicaciones trombóticas de la terapia con IGIV.
- El sujeto sufre de cualquier condición médica aguda o crónica* (p. enfermedad renal o condiciones que predisponen a la enfermedad renal, enfermedad de las arterias coronarias o estado de pérdida de proteínas) que el investigador considere que pueden interferir con la realización del estudio.
- El sujeto tiene una condición de inmunodeficiencia adquirida como leucemia linfocítica crónica*, linfoma, mieloma múltiple o neutropenia crónica o recurrente (recuento absoluto de neutrófilos < 1 × 109/L).
El sujeto está recibiendo la siguiente medicación:
- Esteroides (a largo plazo diarios, ≥ 0,15 mg de prednisona equivalente/kg/día). El requerimiento de cursos cortos o intermitentes de esteroides no excluiría a un sujeto.
- Medicamentos inmunosupresores
- Fármacos inmunomoduladores
- El sujeto tiene hipertensión arterial no controlada (presión arterial sistólica > 160 mm Hg y/o presión arterial diastólica > 100 mm Hg).
- El sujeto tiene anemia (hemoglobina < 10 g/dl) en la selección.
Se sabe que el sujeto es intolerante a cualquier componente de Gammaplex, como el sorbitol (es decir, intolerancia hereditaria a la fructosa) o glicina.
- Las condiciones crónicas serían según la opinión del investigador; sin embargo, para este estudio, la guía es que la condición ha estado presente durante al menos 6 meses.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: TRANSVERSAL
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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EXPERIMENTAL: Secuencia de tratamiento 1 - Adultos
Gammaplex 5% - 5 infusiones intravenosas a una dosis de 300 a 800 mg/kg/infusión, administradas cada 21 a 28 días, seguidas de Gammaplex 10 - 5 infusiones intravenosas a una dosis de 300 a 800 mg/kg/infusión, administradas cada 21 a 28 días
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EXPERIMENTAL: Secuencia de tratamiento 2 - Adultos
Gammaplex 10 - 5 infusiones intravenosas a una dosis de 300 a 800 mg/kg/infusión, administradas cada 21 a 28 días, seguidas de Gammaplex 5% - 5 infusiones intravenosas a una dosis de 300 a 800 mg/kg/infusión, administradas cada 21 a 28 días
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EXPERIMENTAL: Pediatría
Gammaplex 10 - 5 infusiones intravenosas a una dosis de 300 a 800 mg/kg/infusión, administradas cada 21 a 28 días
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Análisis de bioequivalencia primaria: área bajo la curva dentro de un intervalo de dosificación de 28 días (AUC0-28) en sujetos adultos
Periodo de tiempo: Después de un mínimo de 5 infusiones de cada producto, antes de la infusión, 10 minutos antes del final de la infusión, 1, 3, 6, 24, 48 horas, 4, 7, 14, 21 y 28 días después de la infusión
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Después de un mínimo de 5 infusiones de cada producto, antes de la infusión, 10 minutos antes del final de la infusión, 1, 3, 6, 24, 48 horas, 4, 7, 14, 21 y 28 días después de la infusión
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Análisis de bioequivalencia secundario: área bajo la curva dentro de un intervalo de dosificación de 21 días (AUC0-21) en sujetos adultos
Periodo de tiempo: Después de un mínimo de 5 infusiones de cada producto, antes de la infusión, 10 minutos antes del final de la infusión, 1, 3, 6, 24, 48 horas, 4, 7, 14 y 21 días después de la infusión
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Después de un mínimo de 5 infusiones de cada producto, antes de la infusión, 10 minutos antes del final de la infusión, 1, 3, 6, 24, 48 horas, 4, 7, 14 y 21 días después de la infusión
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Análisis de bioequivalencia secundaria: niveles mínimos de IgG
Periodo de tiempo: Después de un mínimo de 5 infusiones de cada producto, en la preinfusión.
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Después de un mínimo de 5 infusiones de cada producto, en la preinfusión.
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de febrero de 2014
Finalización primaria (ACTUAL)
1 de enero de 2016
Finalización del estudio (ACTUAL)
1 de mayo de 2016
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
13 de septiembre de 2013
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de octubre de 2013
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
16 de octubre de 2013
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
29 de marzo de 2017
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de febrero de 2017
Última verificación
1 de febrero de 2017
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Trastornos linfoproliferativos
- Enfermedades linfáticas
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Trastornos de proteínas en sangre
- Disgammaglobulinemia
- Síndromes de deficiencia inmunológica
- Enfermedades de inmunodeficiencia primaria
- Agammaglobulinemia
- Inmunodeficiencia Común Variable
- Síndrome de Inmunodeficiencia Hiper-IgM
- Síndrome de inmunodeficiencia hiper-IgM, tipo 1
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Factores inmunológicos
- Inmunoglobulinas, Intravenosas
- gamma-globulinas
- Inmunoglobulina Rho(D)
Otros números de identificación del estudio
- GMX07
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .