Bioekvivalencia vizsgálat a Gammaplex® 10 és a Gammaplex® 5% farmakokinetikájának, biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére elsődleges immunhiányos betegségekben (GMX07)

Bevételi kritériumok:

1. Felnőtt kohorsz: Az alany 16 és 55 év közötti, bármelyik nemhez tartozik, és bármely etnikai csoporthoz tartozik.

   Gyermekgyógyászati ​​csoport: Az alany 2 és 15 év közötti, bármelyik nemhez tartozik, legalább 10 kg súlyú, és bármely etnikai csoporthoz tartozik.

2. Az alany elsődleges immunhiányos betegségben szenved, pl. gyakori változó immunhiány, az agammaglobulinémia X-hez kötődő és autoszomális formái, hiper IgM (Immunglobulin M) szindróma. Egyetlen IgG-alosztály vagy specifikus antitestek izolált hiánya önmagában hipogammaglobulinémia nélkül nem alkalmas a felvételre.
3. Az alany jelenleg engedélyezett IGIV-t (vagy III. vizsgálati stádiumú, IIIb IGIV-t) kap olyan dózisban, amely nem változott az átlagos dózis ± 50%-ával legalább három hónapig a vizsgálatba való belépés előtt, és 300 és 800 mg/kg/kg között van. infúzió. Az infúziós intervallumnak 21 vagy 28 naponta kell lennie.
4. Az alany minimális szintje ≥ 6 g/l (600 mg/dL). Legalább egy dokumentált mélyponti szintnek rendelkezésre kell állnia a Szűrés előtti három hónaptól.
5. Az alanynak rendelkeznie kell az utolsó három, egymást követő rutin IGIV-infúzióval kapcsolatos dokumentációval a következőkre vonatkozóan, a vizsgálat első infúziója előtt: az IGIV dózisa, a kezelési intervallumok és az IGIV-kezelés kereskedelmi neve (vagy azonossága).
6. A fogamzóképes korú női alanyok HCG (humán chorion gonadotropin) alapú terhességi tesztjének negatív eredményt kell adnia a szűrés során.
7. Azoknak a nőknek, akik szexuálisan aktívak vagy azzá válnak, fogamzásgátlást kell gyakorolniuk egy bizonyítottan megbízható módszerrel a vizsgálat időtartama alatt.
8. Az alany a vizsgálat időtartama alatt hajlandó betartani a protokoll minden szempontját.
9. Az alany aláírt egy tájékozott hozzájárulási űrlapot és hozzájárulási űrlapot (ha van).

Kizárási kritériumok:

1. Az alany anamnézisében bármilyen súlyos anafilaxiás reakció szerepel vérrel vagy bármely vérből származó termékkel szemben.
2. Az alany szelektív IgA-hiányban szenved, IgA-t tartalmazó termékekre (immunglobulin A) reagált, vagy korábban IgA-ellenes antitesteket mutatott be.
3. Az alany sejtes vagy veleszületett károsodott immunitású (pl. csak humorálisan csökkent immunitással rendelkező alanyok vehetők figyelembe).
4. Az alany a felvétel időpontjában aktív fertőzésre utaló jelekkel rendelkezik.
5. Az alany korábban befejezte ezt a vizsgálatot, vagy kilépett belőle.
6. Az alany jelenleg is kapott vagy kapott az előző három hónapon belül bármely más vizsgálati ügynököt, kivéve az IGIV-t.
7. Az alany terhes vagy szoptat.

8. Az alany pozitív eredménnyel rendelkezik a szűrés során a következők bármelyikében:

   • Szerológiai teszt HIV 1 és 2, HCV vagy HBsAg kimutatására
   • NAT (nukleinsav-amplifikációs technika) HCV-re
   • NAT HIV-re

9. Az alanynak a központi laboratóriumban meghatározott normálérték felső határának 2,5-szerese a következő értékek valamelyikének szintjei vannak a szűréskor:

   • Alanin amino transzamináz
   • Aszpartát-amino-transzamináz
10. Az alanynak súlyos vesekárosodása van (amely a szérum kreatininszintje meghaladja a normálérték felső határának kétszeresét, vagy a vér karbamid-nitrogéntartalma meghaladja a normálérték felső határának 2,5-szeresét az analízist végző laboratóriumban); az alany dialízis alatt áll; az alany kórtörténetében akut veseelégtelenség szerepel.
11. Az alanyról ismert, hogy visszaél alkohollal, opiátokkal, pszichotróp szerekkel vagy más vegyi anyagokkal vagy drogokkal, vagy ezt az elmúlt 12 hónapban tette.
12. Az alanynak kórtörténetében mélyvénás trombózis vagy IGIV-terápia trombózisos szövődményei szerepelnek.
13. Az alany bármilyen akut vagy krónikus* betegségben szenved (pl. vesebetegség vagy vesebetegségre, koszorúér-betegségre vagy fehérjevesztésre hajlamosító állapotok), amelyekről a vizsgáló úgy érzi, hogy megzavarhatják a vizsgálat lefolytatását.
14. Az alanynak szerzett immunhiányos állapota van, például krónikus* limfocitás leukémia, limfóma, myeloma multiplex vagy krónikus vagy visszatérő neutropenia (abszolút neutrofilszám < 1 × 109/l).

15. Az alany a következő gyógyszereket kapja:

    • Szteroidok (hosszú távú napi, ≥ 0,15 mg prednizon egyenérték/kg/nap). A rövid vagy időszakos szteroidkúrák követelménye nem zárja ki a tantárgyat.
    • Immunszuppresszív szerek
    • Immunmoduláló gyógyszerek
16. Az alany kontrollálatlan artériás magas vérnyomásban szenved (a szisztolés vérnyomás > 160 Hgmm és/vagy a diasztolés vérnyomás > 100 Hgmm).
17. Az alanynak vérszegénysége van (hemoglobin < 10 g/dl) a szűréskor.

18. Az alanyról ismert, hogy intoleráns a Gammaplex bármely összetevőjére, például a szorbitra (pl. örökletes fruktóz intolerancia) vagy glicin.

    • A krónikus állapotok a vizsgáló véleménye szerint alakulnak, azonban ennél a vizsgálatnál az az útmutatás, hogy az állapot legalább 6 hónapja fennáll.