Bioækvivalensundersøgelse til evaluering af farmakokinetikken, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​Gammaplex® 10 og Gammaplex® 5 % i primære immundefektsygdomme (GMX07)

Inklusionskriterier:

1. Voksenkohorte: Forsøgspersonen er i alderen 16 til 55 år inklusive, er af begge køn og tilhører enhver etnisk gruppe.

   Pædiatrisk kohorte: Forsøgspersonen er i alderen 2 til 15 år inklusive, er af begge køn, vejer mindst 10 kg og tilhører enhver etnisk gruppe.

2. Individet har primær immundefektsygdom, f.eks. almindelig variabel immundefekt, X-koblede og autosomale former for agammaglobulinæmi, hyper IgM (Immunoglobulin M) syndrom. Isoleret mangel på en enkelt IgG-underklasse eller af specifikke antistoffer uden hypogammaglobulinemi i sig selv kvalificerer ikke til inklusion.
3. Forsøgspersonen modtager i øjeblikket en licenseret IGIV (eller undersøgelsesstadium III, IIIb IGIV) i en dosis, der ikke har ændret sig med ± 50 % af gennemsnitsdosis i mindst tre måneder før studiestart og er mellem 300 og 800 mg/kg/ infusion. Infusionsintervallet skal være enten hver 21. eller hver 28. dag.
4. Forsøgspersonen skal have et bundniveau ≥ 6 g/L (600 mg/dL). Mindst ét ​​dokumenteret bundniveau skal være tilgængeligt fra de tre måneder før screening.
5. Forsøgspersonen skal have dokumentation fra de sidste tre på hinanden følgende rutinemæssige IGIV-infusioner for følgende, før den første infusion i denne undersøgelse: dosis af IGIV, behandlingsintervaller og handelsnavn (eller identitet) af IGIV-behandlingen.
6. Kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder skal have et negativt resultat på en HCG (humant choriongonadotropin) baseret graviditetstest ved screening.
7. Kvinder, der er eller bliver seksuelt aktive, skal praktisere prævention ved hjælp af en metode med dokumenteret pålidelighed i undersøgelsens varighed.
8. Forsøgspersonen er villig til at overholde alle aspekter af protokollen i hele undersøgelsens varighed.
9. Forsøgspersonen har underskrevet en informeret samtykkeformular og en samtykkeerklæring (hvis relevant).

Ekskluderingskriterier:

1. Individet har en historie med enhver alvorlig anafylaktisk reaktion på blod eller et hvilket som helst blodafledt produkt.
2. Forsøgspersonen har selektiv IgA-mangel, reaktionshistorie på produkter indeholdende IgA (Immunoglobulin A) eller har en historie med antistoffer mod IgA.
3. Individet har cellulær eller medfødt nedsat immunitet (dvs. kun personer med nedsat humoral immunitet kan inkluderes).
4. Forsøgspersonen har tegn på en aktiv infektion på tidspunktet for tilmeldingen.
5. Forsøgspersonen har tidligere afsluttet eller trukket sig fra denne undersøgelse.
6. Forsøgspersonen modtager i øjeblikket eller har modtaget en anden undersøgelsesagent end en IGIV inden for de foregående tre måneder.
7. Forsøgspersonen er gravid eller ammer.

8. Emnet har positive resultater for et af følgende ved screening:

   • Serologisk test for HIV 1 og 2, HCV eller HBsAg
   • NAT (nukleinsyreamplifikationsteknik) for HCV
   • NAT for HIV

9. Forsøgspersonen har niveauer > 2,5 gange den øvre grænse for normal, som defineret på det centrale laboratorium, af et af følgende ved screening:

   • Alanin amino transaminase
   • Aspartat aminotransaminase
10. Forsøgspersonen har alvorlig nyreinsufficiens (defineret som serumkreatinin større end to gange den øvre grænse for normal eller blodurinstofnitrogen større end 2,5 gange den øvre grænse for normal for området for laboratoriet, der udfører analysen); forsøgspersonen er i dialyse; forsøgspersonen har en historie med akut nyresvigt.
11. Personen er kendt for at misbruge alkohol, opiater, psykotrope midler eller andre kemikalier eller stoffer, eller har gjort det inden for de seneste 12 måneder.
12. Forsøgspersonen har en historie med dyb venetrombose eller trombotiske komplikationer ved IGIV-behandling.
13. Individet lider af enhver akut eller kronisk* medicinsk tilstand (f. nyresygdom eller prædisponerende tilstande for nyresygdom, koronararteriesygdom eller proteintab), som efterforskeren mener kan forstyrre gennemførelsen af ​​undersøgelsen.
14. Individet har en erhvervet immundefekttilstand såsom kronisk* lymfatisk leukæmi, lymfom, myelomatose eller kronisk eller tilbagevendende neutropeni (absolut neutrofiltal < 1 × 109/L).

15. Forsøgspersonen får følgende medicin:

    • Steroider (langsigtet dagligt, ≥ 0,15 mg prednisonækvivalent/kg/dag). Krav om korte eller intermitterende steroidbehandlinger vil ikke udelukke en person.
    • Immunsuppressive lægemidler
    • Immunmodulerende lægemidler
16. Forsøgspersonen har ukontrolleret arteriel hypertension (systolisk blodtryk > 160 mm Hg og/eller diastolisk blodtryk > 100 mm Hg).
17. Forsøgspersonen har anæmi (hæmoglobin < 10 g/dL) ved screening.

18. Individet er kendt for at være intolerant over for enhver komponent af Gammaplex, såsom sorbitol (dvs. arvelig intolerance over for fructose) eller glycin.

    • Kroniske tilstande ville være i overensstemmelse med efterforskerens mening, men for denne undersøgelse er vejledningen, at tilstanden har været til stede i mindst 6 måneder.