Bioekvivalensstudie for å evaluere farmakokinetikken, sikkerheten og toleransen til Gammaplex® 10 og Gammaplex® 5 % ved primære immunsviktsykdommer (GMX07)

Inklusjonskriterier:

1. Voksenkohort: Personen er i alderen 16 til 55 år inklusive, er av begge kjønn og tilhører enhver etnisk gruppe.

   Pediatrisk kohort: Personen er i alderen 2 til 15 år inklusive, er av begge kjønn, veier minst 10 kg og tilhører enhver etnisk gruppe.

2. Personen har primær immunsviktsykdom, f.eks. vanlig variabel immunsvikt, X-koblede og autosomale former for agammaglobulinemi, hyper IgM (Immunoglobulin M) syndrom. Isolert mangel på en enkelt IgG-underklasse eller av spesifikke antistoffer uten hypogammaglobulinemi i seg selv, kvalifiserer ikke for inkludering.
3. Forsøkspersonen mottar for tiden en lisensiert IGIV (eller undersøkelsesstadium III, IIIb IGIV) i en dose som ikke har endret seg med ± 50 % av gjennomsnittsdosen i minst tre måneder før studiestart og er mellom 300 og 800 mg/kg/ infusjon. Infusjonsintervallet må være enten hver 21. eller hver 28. dag.
4. Forsøkspersonen må ha et bunnnivå ≥ 6 g/L (600 mg/dL). Minst ett dokumentert bunnnivå må være tilgjengelig fra de tre månedene før screening.
5. Forsøkspersonen må ha dokumentasjon fra de tre siste påfølgende rutinemessige IGIV-infusjonene for følgende, før første infusjon i denne studien: IGIV-dose, behandlingsintervaller og handelsnavn (eller identitet) for IGIV-behandlingen.
6. Kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder må ha et negativt resultat på en HCG (humant choriongonadotropin) basert graviditetstest ved screening.
7. Kvinner som er eller blir seksuelt aktive må praktisere prevensjon ved å bruke en metode med bevist pålitelighet under studiens varighet.
8. Forsøkspersonen er villig til å overholde alle aspekter av protokollen under studiens varighet.
9. Forsøkspersonen har signert et informert samtykkeskjema og samtykkeskjema (hvis aktuelt).

Ekskluderingskriterier:

1. Personen har en historie med enhver alvorlig anafylaktisk reaksjon på blod eller et hvilket som helst blodavledet produkt.
2. Pasienten har selektiv IgA-mangel, historie med reaksjon på produkter som inneholder IgA (Immunoglobulin A), eller har en historie med antistoffer mot IgA.
3. Personen har cellulær eller medfødt svekket immunitet (dvs. bare personer med humoral svekket immunitet kan inkluderes).
4. Forsøkspersonen har bevis på en aktiv infeksjon på tidspunktet for registrering.
5. Emnet har tidligere fullført eller trukket seg fra denne studien.
6. Forsøkspersonen mottar for øyeblikket, eller har mottatt, en annen undersøkelsesagent enn en IGIV i løpet av de siste tre månedene.
7. Personen er gravid eller ammer.

8. Emnet har positive resultater for noen av følgende på Screening:

   • Serologisk test for HIV 1 og 2, HCV eller HBsAg
   • NAT (nukleinsyreamplifikasjonsteknikk) for HCV
   • NAT for HIV

9. Forsøkspersonen har nivåer > 2,5 ganger øvre normalgrense, som definert ved sentrallaboratoriet, av noen av følgende ved screening:

   • Alanin amino transaminase
   • Aspartataminotransaminase
10. Pasienten har alvorlig nedsatt nyrefunksjon (definert som serumkreatinin større enn to ganger øvre grense for normal eller blodurea-nitrogen større enn 2,5 ganger øvre normalgrense for området til laboratoriet som utfører analysen); personen er i dialyse; personen har en historie med akutt nyresvikt.
11. Personen er kjent for å misbruke alkohol, opiater, psykotrope midler eller andre kjemikalier eller rusmidler, eller har gjort det i løpet av de siste 12 månedene.
12. Personen har en historie med dyp venetrombose eller trombotiske komplikasjoner av IGIV-behandling.
13. Personen lider av enhver akutt eller kronisk* medisinsk tilstand (f. nyresykdom eller disponerende tilstander for nyresykdom, koronararteriesykdom eller proteintap tilstand) som etterforskeren mener kan forstyrre gjennomføringen av studien.
14. Personen har en ervervet immunsvikttilstand som kronisk* lymfatisk leukemi, lymfom, multippelt myelom eller kronisk eller tilbakevendende nøytropeni (absolutt nøytrofiltall < 1 × 109/L).

15. Personen får følgende medisiner:

    • Steroider (langtidsdaglig, ≥ 0,15 mg prednisonekvivalent/kg/dag). Krav om korte eller intermitterende kurer med steroider vil ikke utelukke et individ.
    • Immundempende legemidler
    • Immunmodulerende legemidler
16. Pasienten har ukontrollert arteriell hypertensjon (systolisk blodtrykk > 160 mm Hg og/eller diastolisk blodtrykk > 100 mm Hg).
17. Personen har anemi (hemoglobin < 10 g/dL) ved screening.

18. Personen er kjent for å være intolerant overfor enhver komponent av Gammaplex, slik som sorbitol (dvs. arvelig intoleranse mot fruktose) eller glycin.

    • Kroniske tilstander vil være i henhold til etterforskerens mening, men for denne studien er veiledningen at tilstanden har vært til stede i minst 6 måneder.