Bioekvivalensstudie för att utvärdera farmakokinetiken, säkerheten och tolerabiliteten för Gammaplex® 10 och Gammaplex® 5 % vid primära immunbristsjukdomar (GMX07)

Inklusionskriterier:

1. Vuxenkohort: Försökspersonen är i åldern 16 till 55 år inklusive, är av båda könen och tillhör vilken etnisk grupp som helst.

   Pediatrisk kohort: Försökspersonen är i åldern 2 till 15 år inklusive, är av båda könen, väger minst 10 kg och tillhör vilken etnisk grupp som helst.

2. Patienten har primär immunbristsjukdom, t.ex. vanlig variabel immunbrist, X-kopplade och autosomala former av agammaglobulinemi, hyper IgM (Immunoglobulin M) syndrom. Isolerad brist på en enda IgG-subklass eller av specifika antikroppar utan hypogammaglobulinemi i sig kvalificerar inte för inkludering.
3. Försökspersonen får för närvarande en licensierad IGIV (eller undersökningsstadium III, IIIb IGIV) i en dos som inte har förändrats med ± 50 % av medeldosen under minst tre månader innan studiestart och är mellan 300 och 800 mg/kg/ infusion. Infusionsintervallet måste vara antingen var 21:e eller var 28:e dag.
4. Försökspersonen måste ha en dalnivå på ≥ 6 g/L (600 mg/dL). Minst en dokumenterad dalnivå måste finnas tillgänglig från tre månader före screening.
5. Försökspersonen måste ha dokumentation från de tre senaste på varandra följande rutin-IGIV-infusionerna för följande, före den första infusionen i denna studie: dos av IGIV, behandlingsintervall och handelsnamn (eller identitet) för IGIV-behandlingen.
6. Kvinnliga försökspersoner i fertil ålder måste ha ett negativt resultat på ett HCG (humant koriongonadotropin) baserat graviditetstest vid screening.
7. Kvinnor som är eller blir sexuellt aktiva måste utöva preventivmedel med en metod med bevisad tillförlitlighet under studietiden.
8. Försökspersonen är villig att följa alla aspekter av protokollet under hela studien.
9. Försökspersonen har undertecknat ett informerat samtyckesformulär och samtyckesformulär (om tillämpligt).

Exklusions kriterier:

1. Patienten har en historia av någon allvarlig anafylaktisk reaktion på blod eller någon produkt som härrör från blod.
2. Patienten har selektiv IgA-brist, reaktionshistorik på produkter som innehåller IgA (Immunoglobulin A) eller har en historia av antikroppar mot IgA.
3. Personen har cellulär eller medfödd nedsatt immunitet (dvs. endast försökspersoner med nedsatt humoral immunitet kan inkluderas).
4. Försökspersonen har bevis på en aktiv infektion vid tidpunkten för inskrivningen.
5. Ämnet har tidigare avslutat eller dragit sig ur denna studie.
6. Försökspersonen tar för närvarande emot, eller har fått, någon annan undersökningsagent än en IGIV inom de senaste tre månaderna.
7. Personen är gravid eller ammar.

8. Ämnet har positiva resultat för något av följande vid screening:

   • Serologiskt test för HIV 1 och 2, HCV eller HBsAg
   • NAT (nukleinsyraamplifieringsteknik) för HCV
   • NAT för HIV

9. Försökspersonen har nivåer > 2,5 gånger den övre normalgränsen, enligt definitionen på centrallaboratoriet, av något av följande vid screening:

   • Alaninaminotransaminas
   • Aspartataminotransaminas
10. Försökspersonen har gravt nedsatt njurfunktion (definierat som serumkreatinin som är större än två gånger den övre gränsen för normalt eller ureakväve i blodet som är större än 2,5 gånger den övre normalgränsen för laboratoriets intervall som gör analysen); patienten är i dialys; patienten har en historia av akut njursvikt.
11. Personen är känd för att missbruka alkohol, opiater, psykotropa medel eller andra kemikalier eller droger, eller har gjort det under de senaste 12 månaderna.
12. Patienten har en historia av djup ventrombos eller trombotiska komplikationer av IGIV-terapi.
13. Patienten lider av något akut eller kroniskt* medicinskt tillstånd (t.ex. njursjukdom eller predisponerande tillstånd för njursjukdom, kranskärlssjukdom eller proteinförlusttillstånd) som utredaren anser kan störa genomförandet av studien.
14. Patienten har ett förvärvat immunbristtillstånd såsom kronisk* lymfatisk leukemi, lymfom, multipelt myelom eller kronisk eller återkommande neutropeni (absolut antal neutrofiler < 1 × 109/L).

15. Försökspersonen får följande medicin:

    • Steroider (långtidsdagligen, ≥ 0,15 mg prednisonekvivalent/kg/dag). Krav på korta eller intermittenta kurer av steroider skulle inte utesluta en patient.
    • Immunsuppressiva läkemedel
    • Immunmodulerande läkemedel
16. Patienten har okontrollerad arteriell hypertoni (systoliskt blodtryck > 160 mm Hg och/eller diastoliskt blodtryck > 100 mm Hg).
17. Försökspersonen har anemi (hemoglobin < 10 g/dL) vid screening.

18. Patienten är känd för att vara intolerant mot någon komponent i Gammaplex, såsom sorbitol (dvs. ärftlig intolerans mot fruktos) eller glycin.

    • Kroniska tillstånd skulle vara enligt utredarens åsikt, men för denna studie är vägledningen att tillståndet har varit närvarande i minst 6 månader.