Alemtuzumab o tocilizumab en combinación con etopósido y dexametasona para el tratamiento de pacientes adultos con linfohistiocitosis hemofagocítica

Tratamiento del estudio:

Si se determina que usted es elegible para participar en este estudio, su médico lo asignará al Grupo 1 o al Grupo 2.

Recibirá el tratamiento del estudio en 2 partes. La primera parte del estudio durará unas 8 semanas (semanas 1 a 8) y se denominará "fase de inducción". La segunda parte del estudio comenzará después de la fase de inducción y durará aproximadamente 16 semanas (semanas 9 a 16). Esta parte se denominará "fase de mantenimiento". Sin embargo, las partes del estudio pueden ser más largas o más cortas dependiendo de cómo responde la enfermedad al tratamiento, cómo reaccionan los biomarcadores al tratamiento y lo que el médico piensa que es lo mejor para usted.

• Si está en el Grupo 1, recibirá alemtuzumab por vía intravenosa durante 2 horas o mediante una inyección debajo de la piel todos los días en los Días 1 a 4 de la fase de inducción y aproximadamente 1 vez cada 4 semanas durante la fase de mantenimiento.
• Si está en el Grupo 2, recibirá tocilizumab por vía intravenosa durante 60 minutos el Día 1 o el Día 2 de la fase de Inducción. Tocilizumab no se administrará en la Fase de Mantenimiento.

Los participantes de los Grupos 1 y 2 recibirán etopósido por vía intravenosa aproximadamente 1 vez por semana durante la fase de inducción. No lo recibirá en la fase de mantenimiento a menos que la enfermedad deje de responder a los medicamentos del estudio. En ese momento, puede comenzar a recibir etopósido nuevamente. El médico del estudio le dará más información al respecto.

El tiempo que lleva infundir los medicamentos del estudio será diferente de un paciente a otro y dependerá de la velocidad de inyección. Su médico discutirá esto con usted.

Los participantes de los Grupos 1 y 2 recibirán dexametasona por vía intravenosa los Días 1 a 7 de la fase de inducción. Después de esto, tomará pastillas de dexametasona todos los días durante la fase de inducción. En la fase de mantenimiento, tomará estas píldoras 3 veces por semana con al menos un día entre cada dosis (por ejemplo, lunes, miércoles y viernes).

Su dosis de los medicamentos del estudio puede aumentarse, reducirse y/o retrasarse si el médico cree que es lo mejor para usted.

Si la enfermedad afecta al sistema nervioso central durante la fase de inducción, puede recibir metotrexato. El metotrexato se administra 1 vez a la semana durante 5 semanas.

Visitas de estudio:

Tendrá exámenes físicos los siguientes días:

• Día 1,
• Cada semana durante las primeras 4 semanas,
• Cada 2 semanas durante las próximas 4 semanas,
• Cada 4 semanas durante las próximas 16 semanas, y
• Cada 8 semanas después de eso.

Se extraerá sangre (alrededor de 3 cucharadas) para pruebas de rutina en los días siguientes. Durante las primeras 4 semanas, estas pruebas deben realizarse en el MD Anderson. Después de eso, estos se pueden realizar en una clínica local:

• Día 1,
• Dos (2) veces por semana durante las primeras 4 semanas,
• Cada semana durante las próximas 4 semanas,
• Cada 2 semanas durante las próximas 16 semanas, y
• Cada 4 semanas después de eso.

Se le realizará una aspiración/biopsia de médula ósea 4 semanas después de comenzar el tratamiento del estudio y luego cada 4 a 12 semanas.

En cualquier momento en que el médico considere que es necesario, es posible que le extraigan sangre o realicen aspiraciones/biopsias de médula ósea adicionales para verificar el estado de la enfermedad. Si recibe tratamiento durante más de 24 semanas, el momento de estos procedimientos puede cambiarse si el médico del estudio cree que es lo mejor para usted.

Duración de los estudios:

Puede continuar tomando el fármaco del estudio durante el tiempo que el médico considere que es lo mejor para usted. Ya no podrá tomar el medicamento del estudio si la enfermedad empeora, si se presentan efectos secundarios intolerables o si no puede seguir las instrucciones del estudio.

Su participación en el estudio terminará después de las visitas de seguimiento.

Visita de fin de estudios:

Si lo retiran o si abandona el estudio antes de haber recibido tratamiento durante 24 semanas, se realizarán las siguientes pruebas y procedimientos dentro de los 30 días (+/- 7 días) de la última dosis del fármaco del estudio:

• Se le extraerá sangre (alrededor de 2 a 3 cucharadas) para las pruebas de rutina.
• Si el médico cree que es necesario, le harán un aspirado de médula ósea para comprobar el estado de la enfermedad.

Si no puede asistir al MD Anderson para esta visita, estos procedimientos se pueden realizar con un médico local y los registros se pueden enviar al médico del estudio.

Hacer un seguimiento:

Si responde a los medicamentos del estudio, se le realizará un seguimiento cada 3 a 6 meses hasta 5 años después de finalizar el tratamiento. Se le llamará y se le preguntará cómo está. Cada llamada durará entre 5 y 10 minutos.