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Molgramostim inhalado (rhGM-CSF) en sujetos adultos sanos

20 de febrero de 2017 actualizado por: Savara Inc.

Estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de centro único, de dosis única ascendente y de dosis múltiple ascendente sobre la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinámica de molgramostim cuando se administra por inhalación a sujetos adultos sanos

Este es un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, ascendente único (SAD) y de dosis ascendente múltiple (MAD) realizado en un único centro clínico dentro del Reino Unido. Sujetos masculinos y femeninos sanos (en edad fértil) se inscribirán para investigar dosis únicas inhaladas de molgramostim en 3 niveles de dosis (Parte 1) y dosis múltiples inhaladas en 2 niveles de dosis (Parte 2). Las 2 dosis en los regímenes de dosis múltiples ascendentes se administrarán una vez al día (QD) durante 6 días consecutivos. La indicación clínica de molgramostim inhalado es el tratamiento de enfermedades respiratorias como aPAP, bronquiectasias y fibrosis quística. El ensayo clínico involucrará a 42 participantes sanos. Se espera que el juicio dure aproximadamente 4 meses.

Descripción general del estudio

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

42

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 55 años (Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Sano, adulto, hombre o mujer, de 18 a 55 años de edad, inclusive, en el momento de la selección.
  2. No fumador de toda la vida que no haya usado productos que contengan nicotina.
  3. Índice de masa corporal (IMC) ≥ 18,5 y ≤ 32,0 kg/m2 en la selección.
  4. Médicamente saludable sin antecedentes médicos clínicamente significativos, examen físico, perfiles de laboratorio, espirometría, signos vitales o ECG, según lo considere el PI.
  5. Las mujeres deben estar en edad fértil y deben haberse sometido a uno de los siguientes procedimientos de esterilización al menos 6 meses antes de la dosificación en la Parte 1 o antes de la primera dosis en la Parte 2:

    • esterilización histeroscópica;
    • ligadura de trompas bilateral o salpingectomía bilateral;
    • histerectomía;
    • ooforectomía bilateral; o ser posmenopáusica con amenorrea durante al menos 1 año antes de la dosificación en la Parte 1 o antes de la primera dosis en la Parte 2, y niveles séricos de FSH consistentes con el estado posmenopáusico según el juicio de PI.
  6. Un sujeto masculino no vasectomizado debe aceptar usar un condón con espermicida o abstenerse de tener relaciones sexuales durante el estudio hasta 90 días después de la última dosis del medicamento del estudio. (No se requieren restricciones para un hombre vasectomizado siempre que su vasectomía se haya realizado 4 meses o más antes del inicio del estudio. Un hombre que haya sido vasectomizado menos de 4 meses antes del inicio del estudio debe seguir las mismas restricciones que un hombre no vasectomizado).
  7. Si es hombre, debe aceptar no donar esperma de la dosis de la Parte 1 o de la primera dosis de la Parte 2, hasta 90 días después de la última dosis.
  8. Entiende los procedimientos del estudio en el formulario de consentimiento informado (ICF) y está dispuesto y es capaz de cumplir con el protocolo.

Criterio de exclusión:

  1. El sujeto está mental o legalmente incapacitado o tiene problemas emocionales significativos en el momento de la visita de selección o se espera durante la realización del estudio.
  2. Historial o presencia de condiciones médicas clínicamente significativas (incluyendo infecciones activas en curso) o condiciones o enfermedades psiquiátricas en la opinión del PI.
  3. Antecedentes de cualquier enfermedad que, a juicio del IP, pueda confundir los resultados del estudio o suponga un riesgo adicional para el sujeto por su participación en el estudio.
  4. Resultados anormales de la prueba de espirometría, a juicio del IP.
  5. Antecedentes de reacciones adversas graves o inexplicables durante la administración en aerosol de cualquier medicamento.
  6. Antecedentes o presencia de alcoholismo o abuso de drogas en los últimos 2 años antes de la selección.
  7. Antecedentes o presencia de hipersensibilidad o reacción idiosincrásica al molgramostim o a compuestos relacionados (es decir, Growgen®, Leucomax®, Leukine®, Topleucon™).
  8. Antecedentes clínicamente significativos o presencia de anomalías en el ECG, como bloqueo auriculoventricular de segundo o tercer grado, evidencia o antecedentes familiares de síndrome de QT prolongado.
  9. Alergia a tiritas, apósitos adhesivos o cinta médica.
  10. Medicamento en orina positivo en la selección o en el registro.
  11. Test de alcoholemia positivo en el check-in.
  12. Beber alcohol en exceso de 21 unidades por semana para hombres o 14 unidades por semana para mujeres, con una unidad = 150 ml de vino o 360 ml de cerveza o 45 ml de alcohol al 45 %.
  13. Cotinina en orina positiva en la selección y el registro.
  14. Resultados positivos en la detección de VIH, HBsAg o VHC.
  15. La presión arterial sentada es inferior a 90/40 mmHg o superior a 140/90 mmHg en la selección.
  16. La frecuencia cardíaca sentada es inferior a 45 lpm o superior a 99 lpm en la selección.
  17. El intervalo QTcF es >430 mseg (hombres) o >450 mseg (mujeres) en la selección o se considera clínicamente anormal por el PI.
  18. No puede abstenerse o anticipa el uso de:

    • Cualquier medicamento, incluidos los medicamentos recetados y de venta libre, los remedios a base de hierbas o los suplementos vitamínicos que comiencen 14 días antes de la dosificación en la Parte 1 o antes de la primera dosis en la Parte 2, y durante todo el estudio. La terapia de reemplazo hormonal (TRH) no está permitida en este estudio y dentro de los 3 meses anteriores a la selección. Durante el estudio se puede administrar paracetamol (hasta 2 g por 24 horas) a criterio del IP.
    • Cualquier fármaco conocido por ser inductores significativos de las enzimas CYP y/o P gp, incluida la hierba de San Juan, durante los 28 días anteriores a la dosificación en la Parte 1 o antes de la primera dosis en la Parte 2, y durante todo el estudio. El PI o la persona designada consultarán las fuentes apropiadas para confirmar la falta de interacción PK/PD con el fármaco del estudio.
  19. Haber seguido una dieta incompatible con la dieta del estudio, en opinión del PI, dentro de los 28 días anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio y durante todo el estudio.
  20. Hemoglobina o glóbulos blancos totales fuera del rango normal en la selección.
  21. Donación de sangre o plasma dentro de los 90 días anteriores a la dosificación en la Parte 1 o antes de la primera dosis en la Parte 2.
  22. Donación de médula ósea en los últimos 6 meses antes de la dosificación en la Parte 1 o antes de la primera dosis en la Parte 2.
  23. Participación en otro ensayo clínico dentro de los 90 días anteriores a la dosificación en la Parte 1 o antes de la primera dosis en la Parte 2.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Molgramostim solución para nebulizador, inhalada
Monodosis 150, 300 y 600 ug, multidosis 300 y 600 ug durante 6 días
Otros nombres:
  • Factor estimulante de colonias de macrófagos y granulocitos (rhGM-CSF)
Comparador de placebos: Solución para nebulizador, inhalada
Solución para nebulizador inhalado
Otros nombres:
  • Solución nebulizadora

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número y gravedad de los eventos adversos (AE) emergentes del tratamiento después de dosis únicas y múltiples inhaladas de molgramostim
Periodo de tiempo: 1-6 días
1-6 días

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Parámetros farmacocinéticos: área bajo la curva de tiempo de concentración plasmática (AUC), concentración plasmática pico pico - Cmax, tiempo para alcanzar la concentración sérica máxima observada - tmax
Periodo de tiempo: 1-6 días
1-6 días
Parámetros PK: Constante de tasa de eliminación terminal aparente - k(el) y Constante de tasa de eliminación terminal aparente - t(1/2)
Periodo de tiempo: 1-6 días
1-6 días

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Desarrollo de anticuerpos contra rhGM-CSF
Periodo de tiempo: 28 días
28 días
Cambio desde el inicio en el recuento de células de sangre total (WBCC)
Periodo de tiempo: 7 días
7 días
Cambio desde el inicio en las mediciones de la fracción exhalada de óxido nítrico (FeNO)
Periodo de tiempo: 7 días
7 días
Cambio desde el inicio en los intervalos QT/QTc
Periodo de tiempo: 7 días
7 días

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Colaboradores

Investigadores

  • Investigador principal: Johnston Steward, MD, Celerion

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de mayo de 2015

Finalización primaria (Actual)

1 de octubre de 2015

Finalización del estudio (Actual)

1 de octubre de 2015

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

3 de junio de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de junio de 2015

Publicado por primera vez (Estimar)

11 de junio de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

23 de febrero de 2017

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de febrero de 2017

Última verificación

1 de noviembre de 2015

Más información

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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