Perampanel para el tratamiento de adultos con epilepsia focal refractaria: un estudio piloto.
28 de agosto de 2017 actualizado por: Pavel Klein, Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center, LLC
"Politerapia racional" usando tratamientos de combinación de anticonvulsivantes de terapia dual de perampanel de adultos con epilepsia focal refractaria: un estudio piloto.
El objetivo del presente estudio es evaluar ("detección") un gran número (12) de diferentes terapias duales de perampanel + otro AED ("PMP+") para una gran reducción de la frecuencia de las convulsiones del 75-100%.
El diseño del estudio diferirá de los estudios habituales de DEA.
El estudio será (i) de etiqueta abierta, con (ii) un pequeño n por grupo, n=6, con (iii) medidas de resultado como un 'efecto de gran éxito': (a) ≥75 reducción de la frecuencia de las convulsiones; y (b) libertad de incautación.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Los investigadores compararán las tasas de ausencia de convulsiones y una reducción de la frecuencia de convulsiones >75 % entre 12 brazos de tratamiento que constan de 6 sujetos, cada uno con epilepsia focal refractaria tratada con perampanel y otro FAE ("PMP+").
Los brazos de tratamiento incluirán (1) perampanel + fenobarbital, (2) PMP + valproato, (3) PMP + lamotrigina, (4) PMP + topiramato, (5) PMP + tiagabina, (6) PMP + levetiracetam, (7) PMP + zonisamida, (8) PMP + pregabalina, (9) PMP + lacosamida, (10) PMP + clobazam, (11) PMP + ezogabina; y (12) PMP + eslicarbazepina.
Se seguirá a cada grupo de 6 durante 12 semanas de observación inicial con la medicación inicial.
Se contará la frecuencia de las convulsiones utilizando los diarios de convulsiones autoinformados por los sujetos.
El PMP se titulará a 8-12 mg/día, con la dosis final determinada por los efectos secundarios y la tolerabilidad del PMP en dosis de 8-12 mg/día.
La titulación se realizará a razón de 2 mg/semana o dos semanas (de acuerdo con la etiqueta de la FDA), según se tolere.
Se observará a los sujetos durante 12 semanas de tratamiento de mantenimiento con las dosis objetivo de PMP.
La frecuencia de las convulsiones se comparará entre las 12 semanas de observación inicial y las 12 semanas de tratamiento de mantenimiento.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
8
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20817
- Midatlantic Epilepsy and Sleep Center
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-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 65 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad 18-65
- Epilepsia focal estable, con crisis parciales complejas que incluyen crisis parciales complejas con o sin generalización secundaria, crisis parciales simples con un claro componente motor con o sin generalización secundaria y crisis parciales simples con generalización secundaria.
- Dosis estable durante al menos 30 días de la dosis de FAE de base elegida
- Duración de la epilepsia > 2 años
- Tratamiento pasado/actual con > 4 FAE. Se permitirá el tratamiento con estimulador del nervio vago y no contará como DEA. La configuración de VNS debe ser estable durante 3 meses antes de la inscripción.
- Frecuencia de crisis ≥1/mes
Criterio de exclusión:
- Epilepsia generalizada primaria
- Crisis parciales simples sin componentes motores ni generalización secundaria
- Convulsiones no epilépticas
- Enfermedad neurológica progresiva, incluida la neoplasia en crecimiento, trastornos degenerativos del SNC, incluida la enfermedad de Alzheimer, otras formas de demencia
- Cualquier enfermedad sistémica o condición médica inestable que pueda presentar un riesgo adicional, incluida la enfermedad renal o hepática, enfermedad cardíaca clínicamente no controlada, otras alteraciones metabólicas o endocrinas inestables y cáncer sistémico activo
- Cambio en la dosis de cualquier medicamento antiepiléptico dentro de los 30 días anteriores a la inscripción
- Psicosis dentro de los seis meses posteriores a la inscripción.
- Dependencia activa de drogas o alcohol o cualquier otro factor que, en opinión de los investigadores del sitio, podría interferir con el cumplimiento de los requisitos del estudio;
- El embarazo
- Uso de cualquier fármaco en investigación activo en el SNC dentro de los 3 meses posteriores a la inscripción.
- Incapacidad o falta de voluntad del sujeto o tutor/representante legal para dar su consentimiento informado por escrito.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador activo: fenobarbital
Después de 12 semanas de observación inicial con medicación con fenobarbital, se introducirá el tratamiento con perampanel como medicación "complementaria".
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Se seguirá a cada grupo de 6 pacientes durante 12 semanas de observación inicial con la medicación inicial.
Se contará la frecuencia de las convulsiones utilizando los diarios de convulsiones autoinformados por los sujetos.
Perampanel se titulará a 8-12 mg/día, con la dosis final determinada por los efectos secundarios y la tolerabilidad de Perampanel en dosis de 8-12 mg/día.
La titulación se realizará a razón de 2 mg/semana o dos semanas, según se tolere.
Otros nombres:
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Comparador activo: valproato
Después de 12 semanas de observación inicial con medicación con valproato, se introducirá el tratamiento con perampanel como medicación "complementaria".
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Se seguirá a cada grupo de 6 pacientes durante 12 semanas de observación inicial con la medicación inicial.
Se contará la frecuencia de las convulsiones utilizando los diarios de convulsiones autoinformados por los sujetos.
Perampanel se titulará a 8-12 mg/día, con la dosis final determinada por los efectos secundarios y la tolerabilidad de Perampanel en dosis de 8-12 mg/día.
La titulación se realizará a razón de 2 mg/semana o dos semanas, según se tolere.
Otros nombres:
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Comparador activo: lamotrigina
Después de 12 semanas de observación inicial con la medicación con lamotrigina, se introducirá el tratamiento con perampanel como medicación "complementaria".
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Se seguirá a cada grupo de 6 pacientes durante 12 semanas de observación inicial con la medicación inicial.
Se contará la frecuencia de las convulsiones utilizando los diarios de convulsiones autoinformados por los sujetos.
Perampanel se titulará a 8-12 mg/día, con la dosis final determinada por los efectos secundarios y la tolerabilidad de Perampanel en dosis de 8-12 mg/día.
La titulación se realizará a razón de 2 mg/semana o dos semanas, según se tolere.
Otros nombres:
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Comparador activo: levetiracetam
Después de 12 semanas de observación inicial con la medicación levetiracetam, se introducirá el tratamiento con perampanel como medicación "complementaria".
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Se seguirá a cada grupo de 6 pacientes durante 12 semanas de observación inicial con la medicación inicial.
Se contará la frecuencia de las convulsiones utilizando los diarios de convulsiones autoinformados por los sujetos.
Perampanel se titulará a 8-12 mg/día, con la dosis final determinada por los efectos secundarios y la tolerabilidad de Perampanel en dosis de 8-12 mg/día.
La titulación se realizará a razón de 2 mg/semana o dos semanas, según se tolere.
Otros nombres:
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Comparador activo: zonisamida
Después de 12 semanas de observación inicial con la medicación con zonisamida, se introducirá el tratamiento con perampanel como medicación "complementaria".
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Se seguirá a cada grupo de 6 pacientes durante 12 semanas de observación inicial con la medicación inicial.
Se contará la frecuencia de las convulsiones utilizando los diarios de convulsiones autoinformados por los sujetos.
Perampanel se titulará a 8-12 mg/día, con la dosis final determinada por los efectos secundarios y la tolerabilidad de Perampanel en dosis de 8-12 mg/día.
La titulación se realizará a razón de 2 mg/semana o dos semanas, según se tolere.
Otros nombres:
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Comparador activo: pregabalina
Después de 12 semanas de observación inicial con la medicación de pregabalina, se introducirá el tratamiento con perampanel como medicación "complementaria".
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Se seguirá a cada grupo de 6 pacientes durante 12 semanas de observación inicial con la medicación inicial.
Se contará la frecuencia de las convulsiones utilizando los diarios de convulsiones autoinformados por los sujetos.
Perampanel se titulará a 8-12 mg/día, con la dosis final determinada por los efectos secundarios y la tolerabilidad de Perampanel en dosis de 8-12 mg/día.
La titulación se realizará a razón de 2 mg/semana o dos semanas, según se tolere.
Otros nombres:
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Comparador activo: lacosamida
Después de 12 semanas de observación inicial con medicación con lacosasmida, se introducirá el tratamiento con perampanel como medicación "complementaria".
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Se seguirá a cada grupo de 6 pacientes durante 12 semanas de observación inicial con la medicación inicial.
Se contará la frecuencia de las convulsiones utilizando los diarios de convulsiones autoinformados por los sujetos.
Perampanel se titulará a 8-12 mg/día, con la dosis final determinada por los efectos secundarios y la tolerabilidad de Perampanel en dosis de 8-12 mg/día.
La titulación se realizará a razón de 2 mg/semana o dos semanas, según se tolere.
Otros nombres:
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Comparador activo: clobazam
Después de 12 semanas de observación inicial con el medicamento clobazam, se introducirá el tratamiento con perampanel como medicamento "complementario".
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Se seguirá a cada grupo de 6 pacientes durante 12 semanas de observación inicial con la medicación inicial.
Se contará la frecuencia de las convulsiones utilizando los diarios de convulsiones autoinformados por los sujetos.
Perampanel se titulará a 8-12 mg/día, con la dosis final determinada por los efectos secundarios y la tolerabilidad de Perampanel en dosis de 8-12 mg/día.
La titulación se realizará a razón de 2 mg/semana o dos semanas, según se tolere.
Otros nombres:
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Comparador activo: ezogabina
Después de 12 semanas de observación inicial con la medicación de ezogabina, se introducirá el tratamiento con perampanel como medicación "complementaria".
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Se seguirá a cada grupo de 6 pacientes durante 12 semanas de observación inicial con la medicación inicial.
Se contará la frecuencia de las convulsiones utilizando los diarios de convulsiones autoinformados por los sujetos.
Perampanel se titulará a 8-12 mg/día, con la dosis final determinada por los efectos secundarios y la tolerabilidad de Perampanel en dosis de 8-12 mg/día.
La titulación se realizará a razón de 2 mg/semana o dos semanas, según se tolere.
Otros nombres:
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Comparador activo: eslicarbazepina
Después de 12 semanas de observación inicial con la medicación de eslicarbamazepina, se introducirá el tratamiento con perampanel como medicación "complementaria".
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Se seguirá a cada grupo de 6 pacientes durante 12 semanas de observación inicial con la medicación inicial.
Se contará la frecuencia de las convulsiones utilizando los diarios de convulsiones autoinformados por los sujetos.
Perampanel se titulará a 8-12 mg/día, con la dosis final determinada por los efectos secundarios y la tolerabilidad de Perampanel en dosis de 8-12 mg/día.
La titulación se realizará a razón de 2 mg/semana o dos semanas, según se tolere.
Otros nombres:
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Comparador activo: topiramato
Después de 12 semanas de observación inicial con la medicación de eslicarbamazepina, se introducirá el tratamiento con perampanel como medicación "complementaria".
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Se seguirá a cada grupo de 6 pacientes durante 12 semanas de observación inicial con la medicación inicial.
Se contará la frecuencia de las convulsiones utilizando los diarios de convulsiones autoinformados por los sujetos.
Perampanel se titulará a 8-12 mg/día, con la dosis final determinada por los efectos secundarios y la tolerabilidad de Perampanel en dosis de 8-12 mg/día.
La titulación se realizará a razón de 2 mg/semana o dos semanas, según se tolere.
Otros nombres:
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Comparador activo: tiagabina
Después de 12 semanas de observación inicial con la medicación de eslicarbamazepina, se introducirá el tratamiento con perampanel como medicación "complementaria".
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Se seguirá a cada grupo de 6 pacientes durante 12 semanas de observación inicial con la medicación inicial.
Se contará la frecuencia de las convulsiones utilizando los diarios de convulsiones autoinformados por los sujetos.
Perampanel se titulará a 8-12 mg/día, con la dosis final determinada por los efectos secundarios y la tolerabilidad de Perampanel en dosis de 8-12 mg/día.
La titulación se realizará a razón de 2 mg/semana o dos semanas, según se tolere.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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tasa de respuesta
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Tasa de respondedores, definida por >75% de reducción de la frecuencia de las convulsiones.
La frecuencia promedio de convulsiones por 4 semanas se comparará entre las 12 semanas de tratamiento de mantenimiento "PMP+" y las 12 semanas de referencia.
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12 semanas
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tasa de libertad de convulsiones
Periodo de tiempo: 12 semanas
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tasa de libertad de convulsiones.
La proporción de respondedores y de sujetos sin convulsiones en cada grupo de tratamiento se comparará con datos históricos de reducción de convulsiones del 75 % de estudios fundamentales de fase 3 para los cuales dichos datos están disponibles públicamente
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12 semanas
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tasa de interrupción del tratamiento
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Evaluar la seguridad y tolerabilidad de cada combinación de perampanel+ con la tasa de interrupción del tratamiento como medida de resultado primaria de seguridad/tolerabilidad
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12 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Pavel Klein, M.B,B.Chir., Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de noviembre de 2015
Finalización primaria (Actual)
1 de julio de 2017
Finalización del estudio (Actual)
1 de julio de 2017
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
29 de marzo de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de marzo de 2016
Publicado por primera vez (Estimar)
4 de abril de 2016
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
29 de agosto de 2017
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de agosto de 2017
Última verificación
1 de agosto de 2017
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- maes 008
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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Indeciso
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