Perampanel pro léčbu dospělých s refrakterní fokální epilepsií: pilotní studie.
28. srpna 2017 aktualizováno: Pavel Klein, Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center, LLC
"Racionální polyterapie" s použitím duální terapie Perampanel Antikonvulzivní kombinovaná léčba dospělých s refrakterní fokální epilepsií: pilotní studie.
Cílem této studie je vyhodnotit („screening“) velkého počtu (12) různých duálních terapií perampanelem + dalším AED („PMP+“) pro velké, 75-100% snížení frekvence záchvatů.
Design studie se bude lišit od běžných AED studií.
Studie bude (i) otevřená, s (ii) malým n na skupinu, n=6, s (iii) výsledkem měření „účinek blockbusteru“: (a) ≥75 snížení frekvence záchvatů; a b) svoboda zabavení.
Přehled studie
Detailní popis
Vyšetřovatelé budou porovnávat míru bez záchvatů a >75% snížení frekvence záchvatů mezi 12 léčebnými rameny sestávajícími z 6 subjektů, z nichž každé s refrakterní fokální epilepsií léčených perampanelem a jedním dalším AED („PMP+“).
Léčebná ramena budou zahrnovat (1) perampanel + fenobarbital, (2) PMP + valproát, (3) PMP + lamotrigin, (4) PMP + topiramát, (5) PMP + tiagabin, (6) PMP + levetiracetam, (7) PMP + zonisamid, (8) PMP + pregabalin, (9) PMP + lacosamid, (10) PMP+ klobazam, (11) PMP + ezogabin; a (12) PMP + eslikarbazepin.
Každá skupina 6 bude sledována po dobu 12 týdnů základního pozorování na základní medikaci.
Frekvence záchvatů bude počítána s použitím deníků o záchvatech, které subjekty hlásily.
PMP bude titrován na 8-12 mg/den, přičemž konečná dávka bude určena vedlejšími účinky a snášenlivostí PMP při dávkách 8-12 mg/den.
Titrace bude probíhat rychlostí 2 mg/týden nebo dva týdny (v souladu s označením FDA), jak je tolerováno.
Subjekty budou pozorovány po dobu 12 týdnů udržovací léčby na cílových dávkách PMP.
Frekvence záchvatů bude porovnána mezi 12 týdny základního pozorování a 12 týdny udržovací léčby.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
8
Fáze
- Fáze 4
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20817
- Midatlantic Epilepsy and Sleep Center
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Věk 18-65
- Stabilní fokální epilepsie s parciálními komplexními záchvaty zahrnujícími parciální komplexní záchvaty se sekundární generalizací nebo bez ní, parciální jednoduché záchvaty s jasnou motorickou složkou se sekundární generalizací nebo bez ní a parciální jednoduché záchvaty se sekundární generalizací.
- Stabilní dávka po dobu nejméně 30 dnů zvolené základní dávky AED
- Trvání epilepsie > 2 roky
- Minulá/současná léčba > 4 AED. Léčba stimulátorem vagového nervu bude povolena a nebude se počítat jako AED. Nastavení VNS musí být stabilní po dobu 3 měsíců před registrací.
- Frekvence záchvatů ≥1/měsíc
Kritéria vyloučení:
- Primární generalizovaná epilepsie
- Jednoduché parciální záchvaty bez motorických komponent nebo sekundární generalizace
- Neepileptické záchvaty
- Progresivní neurologické onemocnění včetně rostoucího novotvaru, degenerativní poruchy CNS včetně Alzheimerovy choroby, jiné formy demence
- Jakékoli systémové onemocnění nebo nestabilní zdravotní stav, který může představovat další riziko, včetně onemocnění ledvin nebo jater, klinicky nekontrolovaného srdečního onemocnění, jiných nestabilních metabolických nebo endokrinních poruch a aktivní systémové rakoviny
- Změňte dávku jakéhokoli antiepileptika během 30 dnů před zařazením
- Psychóza do šesti měsíců od zápisu.
- Závislost na aktivních drogách nebo alkoholu nebo jakékoli jiné faktory, které by podle názoru výzkumníků na místě narušovaly dodržování požadavků studie;
- Těhotenství
- Užívání jakýchkoliv hodnocených léků působících na CNS do 3 měsíců od zařazení.
- Neschopnost nebo neochota subjektu nebo zákonného zástupce/zástupce dát písemný informovaný souhlas.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Aktivní komparátor: fenobarbital
Po 12 týdnech základního pozorování na medikaci fenobarbitalem bude léčba perampanelem zavedena jako „přídavná“ medikace.
|
Každá skupina 6 pacientů bude sledována po dobu 12 týdnů základního pozorování na základní medikaci.
Frekvence záchvatů bude počítána s použitím deníků o záchvatech, které subjekty hlásily.
Perampanel bude titrován na 8-12 mg/den, přičemž konečná dávka bude určena vedlejšími účinky a snášenlivostí Perampanelu v dávkách 8-12 mg/den.
Titrace bude probíhat rychlostí 2 mg/týden nebo dva týdny, podle tolerance.
Ostatní jména:
|
|
Aktivní komparátor: valproát
Po 12 týdnech základního pozorování na medikaci valproátem bude léčba perampanelem zavedena jako „add on“ medikace.
|
Každá skupina 6 pacientů bude sledována po dobu 12 týdnů základního pozorování na základní medikaci.
Frekvence záchvatů bude počítána s použitím deníků o záchvatech, které subjekty hlásily.
Perampanel bude titrován na 8-12 mg/den, přičemž konečná dávka bude určena vedlejšími účinky a snášenlivostí Perampanelu v dávkách 8-12 mg/den.
Titrace bude probíhat rychlostí 2 mg/týden nebo dva týdny, podle tolerance.
Ostatní jména:
|
|
Aktivní komparátor: lamotrigin
Po 12 týdnech základního pozorování na medikaci lamotriginem bude léčba perampanelem zavedena jako „add on“ medikace.
|
Každá skupina 6 pacientů bude sledována po dobu 12 týdnů základního pozorování na základní medikaci.
Frekvence záchvatů bude počítána s použitím deníků o záchvatech, které subjekty hlásily.
Perampanel bude titrován na 8-12 mg/den, přičemž konečná dávka bude určena vedlejšími účinky a snášenlivostí Perampanelu v dávkách 8-12 mg/den.
Titrace bude probíhat rychlostí 2 mg/týden nebo dva týdny, podle tolerance.
Ostatní jména:
|
|
Aktivní komparátor: levetiracetam
Po 12 týdnech základního pozorování při léčbě levetiracetamem bude léčba perampanelem zavedena jako „přídavná“ léčba.
|
Každá skupina 6 pacientů bude sledována po dobu 12 týdnů základního pozorování na základní medikaci.
Frekvence záchvatů bude počítána s použitím deníků o záchvatech, které subjekty hlásily.
Perampanel bude titrován na 8-12 mg/den, přičemž konečná dávka bude určena vedlejšími účinky a snášenlivostí Perampanelu v dávkách 8-12 mg/den.
Titrace bude probíhat rychlostí 2 mg/týden nebo dva týdny, podle tolerance.
Ostatní jména:
|
|
Aktivní komparátor: zonisamid
Po 12 týdnech základního pozorování na medikaci zonisamidem bude léčba perampanelem zavedena jako „add on“ medikace.
|
Každá skupina 6 pacientů bude sledována po dobu 12 týdnů základního pozorování na základní medikaci.
Frekvence záchvatů bude počítána s použitím deníků o záchvatech, které subjekty hlásily.
Perampanel bude titrován na 8-12 mg/den, přičemž konečná dávka bude určena vedlejšími účinky a snášenlivostí Perampanelu v dávkách 8-12 mg/den.
Titrace bude probíhat rychlostí 2 mg/týden nebo dva týdny, podle tolerance.
Ostatní jména:
|
|
Aktivní komparátor: pregabalin
Po 12 týdnech základního pozorování na medikaci pregabalinem bude léčba perampanelem zavedena jako „add on“ medikace.
|
Každá skupina 6 pacientů bude sledována po dobu 12 týdnů základního pozorování na základní medikaci.
Frekvence záchvatů bude počítána s použitím deníků o záchvatech, které subjekty hlásily.
Perampanel bude titrován na 8-12 mg/den, přičemž konečná dávka bude určena vedlejšími účinky a snášenlivostí Perampanelu v dávkách 8-12 mg/den.
Titrace bude probíhat rychlostí 2 mg/týden nebo dva týdny, podle tolerance.
Ostatní jména:
|
|
Aktivní komparátor: lacosamid
Po 12 týdnech základního pozorování na medikaci lacosasmidem bude léčba perampanelem zavedena jako "přídavná" medikace.
|
Každá skupina 6 pacientů bude sledována po dobu 12 týdnů základního pozorování na základní medikaci.
Frekvence záchvatů bude počítána s použitím deníků o záchvatech, které subjekty hlásily.
Perampanel bude titrován na 8-12 mg/den, přičemž konečná dávka bude určena vedlejšími účinky a snášenlivostí Perampanelu v dávkách 8-12 mg/den.
Titrace bude probíhat rychlostí 2 mg/týden nebo dva týdny, podle tolerance.
Ostatní jména:
|
|
Aktivní komparátor: klobazam
Po 12 týdnech základního pozorování při léčbě klobazamem bude léčba perampanelem zavedena jako „přídavná“ léčba.
|
Každá skupina 6 pacientů bude sledována po dobu 12 týdnů základního pozorování na základní medikaci.
Frekvence záchvatů bude počítána s použitím deníků o záchvatech, které subjekty hlásily.
Perampanel bude titrován na 8-12 mg/den, přičemž konečná dávka bude určena vedlejšími účinky a snášenlivostí Perampanelu v dávkách 8-12 mg/den.
Titrace bude probíhat rychlostí 2 mg/týden nebo dva týdny, podle tolerance.
Ostatní jména:
|
|
Aktivní komparátor: ezogabin
Po 12 týdnech základního pozorování na medikaci ezogabinem bude léčba perampanelem zavedena jako „přídavná“ medikace.
|
Každá skupina 6 pacientů bude sledována po dobu 12 týdnů základního pozorování na základní medikaci.
Frekvence záchvatů bude počítána s použitím deníků o záchvatech, které subjekty hlásily.
Perampanel bude titrován na 8-12 mg/den, přičemž konečná dávka bude určena vedlejšími účinky a snášenlivostí Perampanelu v dávkách 8-12 mg/den.
Titrace bude probíhat rychlostí 2 mg/týden nebo dva týdny, podle tolerance.
Ostatní jména:
|
|
Aktivní komparátor: eslikarbazepin
Po 12 týdnech základního pozorování na medikaci eslikarbamazepinem bude léčba perampanelem zavedena jako „add on“ medikace.
|
Každá skupina 6 pacientů bude sledována po dobu 12 týdnů základního pozorování na základní medikaci.
Frekvence záchvatů bude počítána s použitím deníků o záchvatech, které subjekty hlásily.
Perampanel bude titrován na 8-12 mg/den, přičemž konečná dávka bude určena vedlejšími účinky a snášenlivostí Perampanelu v dávkách 8-12 mg/den.
Titrace bude probíhat rychlostí 2 mg/týden nebo dva týdny, podle tolerance.
Ostatní jména:
|
|
Aktivní komparátor: topiramát
Po 12 týdnech základního pozorování na medikaci eslikarbamazepinem bude léčba perampanelem zavedena jako „add on“ medikace.
|
Každá skupina 6 pacientů bude sledována po dobu 12 týdnů základního pozorování na základní medikaci.
Frekvence záchvatů bude počítána s použitím deníků o záchvatech, které subjekty hlásily.
Perampanel bude titrován na 8-12 mg/den, přičemž konečná dávka bude určena vedlejšími účinky a snášenlivostí Perampanelu v dávkách 8-12 mg/den.
Titrace bude probíhat rychlostí 2 mg/týden nebo dva týdny, podle tolerance.
Ostatní jména:
|
|
Aktivní komparátor: tiagabin
Po 12 týdnech základního pozorování na medikaci eslikarbamazepinem bude léčba perampanelem zavedena jako „add on“ medikace.
|
Každá skupina 6 pacientů bude sledována po dobu 12 týdnů základního pozorování na základní medikaci.
Frekvence záchvatů bude počítána s použitím deníků o záchvatech, které subjekty hlásily.
Perampanel bude titrován na 8-12 mg/den, přičemž konečná dávka bude určena vedlejšími účinky a snášenlivostí Perampanelu v dávkách 8-12 mg/den.
Titrace bude probíhat rychlostí 2 mg/týden nebo dva týdny, podle tolerance.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
míra respondentů
Časové okno: 12 týdnů
|
míra respondérů, definovaná >75% snížením frekvence záchvatů.
Průměrná frekvence záchvatů za 4 týdny bude porovnána mezi 12 týdny udržovací léčby "PMP+" a 12 týdny výchozího stavu.
|
12 týdnů
|
|
míra volnosti záchvatů
Časové okno: 12 týdnů
|
míra volnosti záchvatů.
Podíl respondentů a subjektů bez záchvatů v každém léčebném rameni bude porovnán s historickými údaji o 75% snížení záchvatů z klíčových studií fáze 3, pro které jsou tyto údaje veřejně dostupné.
|
12 týdnů
|
|
míra přerušení léčby
Časové okno: 12 týdnů
|
Vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost každé kombinace perampanel+ s mírou přerušení léčby jako primárním výsledným měřítkem bezpečnosti/tolerability
|
12 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Pavel Klein, M.B,B.Chir., Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. listopadu 2015
Primární dokončení (Aktuální)
1. července 2017
Dokončení studie (Aktuální)
1. července 2017
Termíny zápisu do studia
První předloženo
29. března 2016
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
29. března 2016
První zveřejněno (Odhad)
4. dubna 2016
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
29. srpna 2017
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
28. srpna 2017
Naposledy ověřeno
1. srpna 2017
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- maes 008
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Nerozhodný
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .