- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT03042962
Redes cerebrales en distonía
1 de diciembre de 2025 actualizado por: Kristina Simonyan, Massachusetts Eye and Ear Infirmary
Las distonías focales específicas de tareas se caracterizan por la activación selectiva de movimientos distónicos durante la ejecución de tareas motoras altamente aprendidas, como escribir o tocar un instrumento musical.
Hasta la fecha, solo hay un conocimiento limitado sobre las distintas anomalías neurales que conducen al desarrollo de tareas específicas en las distonías focales, que afectan a grupos musculares similares pero dan lugar a diferentes manifestaciones clínicas, como calambres del escritor frente a distonía del pianista o disfonía espasmódica frente a distonía. Distonía del cantante.
Nuestro objetivo es diseccionar los mecanismos fisiopatológicos que subyacen al fenómeno de la especificidad de la tarea en las distonías focales aisladas mediante el análisis de redes cerebrales multinivel junto con el examen neuropatológico del tejido cerebral post mortem de pacientes con distonía.
En lugar de ver estos trastornos como curiosidades interesantes, comprender la biología de la activación de los programas motores específicos de la tarea es fundamental para comprender la distonía.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Las distonías focales primarias específicas de la tarea (tsPFD, por sus siglas en inglés) se caracterizan por la activación selectiva de movimientos distónicos durante la ejecución de tareas motoras altamente aprendidas, como escribir, tocar un instrumento musical, hablar o cantar.
A pesar de los avances recientes en la descripción de las características clínicas de la distonía, existe una brecha fundamental en la comprensión de las anomalías neurales que subyacen al desarrollo de los tPFD, que afectan a los mismos músculos pero dan lugar a diferentes manifestaciones clínicas, como el calambre del escritor frente a la distonía del pianista o la disfonía espasmódica. vs distonía del cantante.
La existencia continua de esta brecha es un problema importante porque nos impide diferenciar entre los cambios cerebrales primarios y secundarios que contribuyen a la fisiopatología de tsPFD y desarrollar nuevas opciones de tratamiento dirigidas a alteraciones cerebrales específicas del trastorno.
El objetivo de esta aplicación es identificar los mecanismos cerebrales que subyacen al fenómeno de la especificidad de la tarea en dos grupos representativos de pacientes con calambre del escritor frente a distonía de la mano del músico y disfonía espasmódica frente a distonía laríngea del cantante utilizando un enfoque novedoso de examen clínico-conductual combinado, análisis de redes cerebrales y neuropatología cuantitativa del tejido cerebral post mortem.
Nuestra hipótesis central es que cada tsPFD se caracteriza por anomalías cerebrales distintas, que afectan selectivamente los segmentos focales de las redes cerebrales responsables del desempeño de la tarea motora respectiva.
El fundamento de la investigación propuesta es que la identificación de cambios cerebrales específicos de tsPFD y la neuropatología asociada aclarará los mecanismos neurales (primarios frente a secundarios) que contribuyen a la manifestación clínica de estos trastornos y, por lo tanto, explicarán el fenómeno de los tsPFD.
Se espera que los resultados obtenidos proporcionen bases científicas sólidas para la próxima serie de estudios dirigidos a la identificación y validación de nuevas terapias farmacológicas y/o quirúrgicas para estos pacientes.
Los investigadores perseguirán los siguientes dos objetivos específicos: (1) determinar las características distintivas de las anomalías de la red funcional del cerebro que subyacen a la especificidad de la tarea en diferentes tsPFD, y (2) establecer correlatos estructurales de las anomalías de neuroimagen funcional en los tsPFD.
La investigación propuesta es significativa porque se espera establecer evidencia científica de que tsPFD es un trastorno de red con anomalías que siguen patrones distintos en diferentes tsPFD y ciertas anomalías que muestran correlaciones estructura-función están asociadas con neuropatología subyacente.
Al hacer converger los resultados de los estudios interdisciplinarios multimodales en una imagen coherente y fisiopatológicamente significativa, los investigadores estarán bien posicionados para identificar los cambios primarios frente a los secundarios en los tPFD y establecer un marco científico para el desarrollo de biomarcadores de diagnóstico y nuevas opciones de tratamiento para estos. trastornos
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
141
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Kristina Simonyan, MD, PhD
- Número de teléfono: 617-573-6016
- Correo electrónico: simonyan_lab@meei.harvard.edu
Ubicaciones de estudio
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Reclutamiento
- Massachusetts Eye and Ear
-
Contacto:
- Kristina Simonyan, MD, PhD
- Número de teléfono: 617-573-6016
- Correo electrónico: simonyan_lab@meei.harvard.edu
-
Investigador principal:
- Kristina Simonyan, MD, PhD
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
21 años a 80 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
Sí
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Pacientes con calambre del escritor, distonía focal de la mano del músico, disfonía espasmódica, distonía del cantante y voluntarios sanos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Los pacientes tendrán distonía focal clínicamente documentada (incluida la disfonía espasmódica, la distonía del cantante, el calambre del escritor, la distonía focal de la mano del músico)
- Los controles sanos serán voluntarios sanos con antecedentes negativos de problemas neurológicos, laríngeos o psiquiátricos.
- Edad de 21 a 80 años.
- Hablantes nativos de inglés.
- Diestro (basado en el Edinburgh Handedness Inventory).
Criterio de exclusión:
- Sujetos que son incapaces de dar un consentimiento informado.
- Mujeres embarazadas o lactantes hasta el momento en que ya no estén embarazadas ni amamantando. A todas las mujeres en edad fértil se les realizará una prueba de embarazo en orina, que debe ser negativa para participar en los estudios de imagen.
- Sujetos con antecedentes médicos pasados o presentes de (a) problemas neurológicos, como accidente cerebrovascular, trastornos del movimiento (aparte de la distonía en los grupos de pacientes), tumores cerebrales, lesión cerebral traumática con pérdida del conocimiento, ataxias, miopatías, miastenia grave, enfermedades desmielinizantes , alcoholismo, drogodependencia; (b) problemas psiquiátricos, tales como esquizofrenia, depresión mayor y/o bipolar, trastorno obsesivo-compulsivo; (c) problemas laríngeos, tales como parálisis de las cuerdas vocales, paresia, nódulos y pólipos de las cuerdas vocales, carcinoma, laringitis crónica.
- Pacientes que no presenten síntomas debido al tratamiento con inyecciones de toxina botulínica en los músculos laríngeos. La duración de los efectos positivos de la toxina botulínica varía de un paciente a otro, pero dura en promedio de 3 a 4 meses. Todos los pacientes serán evaluados para garantizar que estén completamente sintomáticos antes de ingresar al estudio.
- Pacientes con otras formas de distonía.
- Pacientes con formas hereditarias de distonía (p. ej., DYT1, DYT6, GNAL). Si se identifica el gen ARSG en pacientes con distonía del músico, se utilizará como una covariable molesta en el análisis de imágenes.
- Pacientes que tienen síntomas de distonía en reposo para evitar la posible confusión de espasmos distónicos que se producen durante la exploración.
- Para evitar la posibilidad de efectos confusos de los medicamentos que actúan sobre el sistema nervioso central, a todos los participantes del estudio se les preguntará sobre cualquier medicamento recetado o de venta libre como parte de su evaluación de admisión inicial. Aquellos pacientes que reciban medicamentos que afecten el sistema nervioso central serán excluidos del estudio.
- Se preguntará a los pacientes si se han sometido a alguna cirugía de cabeza, cuello o mano que haya resultado en cambios en la anatomía regional o en la inervación. Debido a que la cirugía del cerebro, la mano y la laringe puede conducir potencialmente a la reorganización de la estructura y la función del cerebro, todos los pacientes con antecedentes de cirugía del cerebro, la mano y/o la laringe serán excluidos del estudio.
- Sujetos que tienen tatuajes, objetos ferromagnéticos en sus cuerpos (por ejemplo, estimuladores implantados, clips quirúrgicos, prótesis, válvula cardíaca artificial, etc.) que no se pueden quitar para participar en el estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Transversal
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Voluntarios sanos
Los sujetos sanos sin problemas neurológicos, psiquiátricos u otorrinolaringológicos se someterán a una resonancia magnética del cerebro y extracción de sangre.
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Se realizará una resonancia magnética funcional y estructural del cerebro para identificar marcadores neurales específicos del trastorno.
Se recolectarán muestras de sangre, se extraerá el ADN y se almacenará para estudios genéticos.
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Pacientes con distonía y sus familiares no afectados
Los pacientes con distonía y sus parientes de sangre no afectados se someterán a una resonancia magnética del cerebro y a una extracción de sangre.
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Se realizará una resonancia magnética funcional y estructural del cerebro para identificar marcadores neurales específicos del trastorno.
Se recolectarán muestras de sangre, se extraerá el ADN y se almacenará para estudios genéticos.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Incidencia de cambios estructurales y funcionales cerebrales
Periodo de tiempo: 5 años
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Identificar cambios en la actividad cerebral y en la materia gris y blanca en pacientes con distonía frente a familiares no afectados frente a controles sanos
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5 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Kristina Simonyan, MD, PhD, Massachusetts Eye and Ear Infirmary
Publicaciones y enlaces útiles
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Publicaciones Generales
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Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de agosto de 2015
Finalización primaria (Estimado)
31 de diciembre de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
31 de diciembre de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
31 de enero de 2017
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
1 de febrero de 2017
Publicado por primera vez (Estimado)
3 de febrero de 2017
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
8 de diciembre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
1 de diciembre de 2025
Última verificación
1 de diciembre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Enfermedades Otorrinolaringológicas
- Trastornos del movimiento
- Enfermedades de los ganglios basales
- Discinesias
- Enfermedades de la laringe
- Trastornos de la voz
- Condiciones Patológicas, Signos y Síntomas
- Signos y síntomas
- Distonía
- Trastornos distónicos
- Afonía
- Síndrome de Meige
- Técnicas de investigación
- Manejo de muestras
- Técnicas de laboratorio clínico
- Técnicas y procedimientos de diagnóstico
- Diagnóstico
- Puntas
- Procedimientos quirúrgicos, operativo
- Recolección de muestras de sangre
Otros números de identificación del estudio
- 2019P001183
- R01DE030464 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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