Fentanilo intranasal versus morfina intravenosa en el tratamiento de crisis de células falciformes dolorosas graves en niños

Los niños con enfermedad de células falciformes (SCD) se presentan con frecuencia e impredeciblemente al departamento de emergencias (ED) con dolor. El evento doloroso es la manifestación clínica aguda distintiva de la MSC, se caracteriza por un inicio repentino y suele ser de origen óseo. Este estudio tiene como objetivo establecer si 1,5 mcg/kg de fentanilo intranasal (INF; administrado mediante un dispositivo atomizador mucoso, MAD™) no es inferior a 0,1 mg/kg de morfina intravenosa en el dolor grave asociado con la MSC.

Este estudio es un ensayo de control activo aleatorizado, doble ciego y con doble simulación de niños (que pesan más de 10 kg) entre 1 año y 21 años de edad con crisis de células falciformes dolorosas severas. El dolor intenso se define como siete o más en una escala de dolor numérica apropiada para la edad de 0 a 10 o equivalente. El ensayo se llevará a cabo en un solo SU pediátrico urbano terciario en Dublín, Irlanda. Cada paciente recibirá un único principio activo y un único placebo por vía intravenosa e intranasal. Todo el personal clínico y de investigación, los pacientes y los padres no conocerán la asignación del tratamiento. El criterio principal de valoración es la gravedad del dolor puntuado a los 10 minutos de la administración de los medicamentos del estudio. Los criterios de valoración secundarios incluyen la intensidad del dolor medida a los 0, 5, 15, 20, 30, 60 y 120 minutos después de la administración de la analgesia, la proporción de pacientes que requieren analgesia de rescate y la incidencia de eventos adversos. El ensayo finaliza 120 min después de la administración de los fármacos del estudio. Una diferencia clínicamente significativa en las puntuaciones de dolor validadas se ha definido como 13 mm. Fijando el umbral permitido al 50 % de este límite (6 mm) y asumiendo que ambos tratamientos son en promedio iguales, un tamaño de muestra de 30 pacientes (15 por grupo) proporcionará al menos un 80 % de poder para demostrar que INF no es inferior a Morfina IV con un nivel de significación de 0,05.

Este ensayo clínico informará sobre el papel de 1,5 mcg/kg de INF a través de MAD en el tratamiento agudo de la crisis drepanocítica dolorosa grave en niños en el entorno de urgencias.