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CPX-351 en el tratamiento de pacientes con síndrome mielodisplásico de alto riesgo en recaída o refractario o leucemia mielomonocítica crónica

18 de mayo de 2026 actualizado por: M.D. Anderson Cancer Center

Estudio de fase 1 de aumento de dosis de CPX-351 para pacientes con síndromes mielodisplásicos Int-2 o IPSS de alto riesgo y leucemia mielomonocítica crónica después del fracaso de los agentes hipometilantes

Este ensayo de fase I estudia la mejor dosis y los efectos secundarios de la daunorrubicina-citarabina encapsulada en liposomas (CPX-351) y qué tan bien funciona en el tratamiento de pacientes con síndrome mielodisplásico de alto riesgo o leucemia mielomonocítica crónica que ha reaparecido o no ha respondido al tratamiento. Los medicamentos que se usan en la quimioterapia, como la daunorrubicina-citarabina encapsulada en liposomas, funcionan de diferentes maneras para detener el crecimiento de las células cancerosas, ya sea destruyéndolas, impidiendo que se dividan o impidiendo que se propaguen.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

OBJETIVOS PRINCIPALES:

I. Caracterizar la seguridad y tolerabilidad de CPX-351 en pacientes con síndrome mielodisplásico (SMD) de riesgo intermedio-2 o alto. (Etapa de escalada de dosis) II. Determinar la dosis máxima tolerada (DMT) de CPX-351 intravenoso en pacientes con SMD de riesgo intermedio-2 o alto. (Etapa de escalada de dosis) III. Caracterizar aún más la seguridad y la tolerabilidad de CPX-351 en pacientes con SMD de riesgo intermedio-2 y alto. (Etapa de expansión de dosis) IV. Evaluar la eficacia preliminar de CPX-351 en pacientes con SMD de riesgo intermedio-2 o alto. (Etapa de expansión de dosis)

OBJETIVOS SECUNDARIOS:

I. Evaluar la tasa de respuesta global (OR). II. Para evaluar la supervivencia global. tercero Para evaluar la duración de la respuesta. IV. Evaluar la supervivencia libre de recaídas. V. Evaluar el perfil de seguridad.

ESQUEMA: Este es un estudio de aumento de dosis.

TERAPIA DE INDUCCIÓN: Los pacientes reciben daunorrubicina-citarabina encapsulada en liposomas por vía intravenosa (IV) durante 90 minutos los días 1, 3 y 5 en ausencia de progresión de la enfermedad o toxicidad inaceptable. Después de 2 a 5 semanas, los pacientes que no logran una respuesta completa (CR)/RC con recuperación incompleta de la médula ósea (CRi)/RC con recuperación incompleta de plaquetas (CRp), tienen toxicidad aceptable o nula, y tienen enfermedad estable y sin enfermedad. progresión puede recibir daunorrubicina-citarabina encapsulada en liposomas IV durante 90 minutos en los días 1 y 3 en ausencia de progresión de la enfermedad o toxicidad inaceptable.

TERAPIA DE CONSOLIDACIÓN: Los pacientes que logran al menos una respuesta de mejoría hematológica (HI), reciben daunorrubicina-citarabina encapsulada en liposomas IV durante 90 minutos los días 1 y 3. El tratamiento se repite cada 28 días hasta 12 ciclos en ausencia de progresión de la enfermedad o toxicidad inaceptable. Después de 5 a 8 semanas, los pacientes que no muestran una progresión de la enfermedad clínicamente significativa o una toxicidad inaceptable pueden recibir daunorrubicina-citarabina encapsulada en liposomas hasta por 12 ciclos adicionales.

Después de completar el tratamiento del estudio, se realiza un seguimiento de los pacientes a los 30 días y luego cada 6 meses a partir de entonces.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

38

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Reclutamiento
        • M D Anderson Cancer Center
        • Contacto:
          • Guillermo M. Bravo
          • Número de teléfono: 713-794-3604
        • Investigador principal:
          • Guillermo M. Bravo

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico de SMD o leucemia mielomonocítica crónica (CMML) según la Organización Mundial de la Salud (OMS)
  • Los pacientes no son elegibles para un trasplante de células madre o eligen no hacerlo en el momento de la inscripción.
  • MDS y CMML clasificados por el Sistema Internacional de Puntuación de Pronóstico (IPSS) como riesgo intermedio-2/alto con exceso de blastos > 5 %, o con 10-19 % de blastos en la médula ósea
  • Ausencia de respuesta después de al menos 4 ciclos de terapia o recaída después de RC inicial, respuesta parcial (RP) o HI o progresión después de cualquier número de ciclos de azacitidina, decitabina, guadecitabina o ASTX727 (decitabina oral) como agentes únicos o en combinación con otros agentes en investigación
  • El paciente (o el representante legalmente autorizado del paciente) debe haber firmado un documento de consentimiento informado que indique que el paciente comprende el propósito y los procedimientos requeridos para el estudio y está dispuesto a participar en el estudio.
  • Bilirrubina total < 3 mg/dL (permitirá menos de 5 veces el límite superior de lo normal [LSN] si Gilbert lo determina a discreción del investigador)
  • Aspartato aminotransferasa (AST) o alanina aminotransferasa (ALT) =< 3 x LSN
  • Aclaramiento de creatinina sérica > 30 ml/min y sin enfermedad renal terminal/en etapa
  • La hidroxiurea para el control de la leucocitosis o el uso de factores de crecimiento hematopoyéticos (p. ej., factor estimulante de colonias de granulocitos [G-CSF], factor estimulante de colonias de granulocitos y macrófagos [GM-CSF], procrit, aranesp, trombopoyetinas) está permitido en cualquier momento antes hacia o durante el estudio si se considera que es lo mejor para el paciente

Criterio de exclusión:

  • Insuficiencia cardíaca congestiva clase III o IV de la New York Heart Association (NYHA) o fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) < 50 por ecocardiograma o exploración de adquisición multigated (MUGA)
  • Antecedentes de infarto de miocardio en los últimos 6 meses o angina de pecho inestable/no controlada o antecedentes de arritmias ventriculares graves y/o no controladas
  • Infección no controlada que no responde adecuadamente a los antibióticos apropiados
  • Pacientes de sexo femenino que están embarazadas o en período de lactancia
  • Pacientes con potencial reproductivo que no están dispuestas a seguir los requisitos de anticoncepción (incluido el uso de condones para hombres con parejas sexuales y para mujeres: anticonceptivos orales recetados [píldoras anticonceptivas], inyecciones anticonceptivas, dispositivos intrauterinos [DIU], método de doble barrera [jalea espermicida o espuma con condones o diafragma], parche anticonceptivo o esterilización quirúrgica) durante todo el estudio
  • Pacientes de sexo femenino con potencial reproductivo que tienen una prueba de embarazo de gonadotropina coriónica humana beta (beta HCG) positiva en orina o sangre en la selección
  • Pacientes que reciben cualquier otro agente en investigación concurrente o quimioterapia, radioterapia o inmunoterapia (dentro de los 14 días posteriores al inicio del tratamiento del estudio)
  • Exposición previa acumulada a antraciclinas > 550 mg/m^2 de daunorrubicina o equivalente, o > 400 mg/m^2 en pacientes que recibieron radioterapia en el mediastino

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Tratamiento (daunorrubicina-citarabina encapsulada en liposomas)

TERAPIA DE INDUCCIÓN: Los pacientes reciben daunorrubicina-citarabina encapsulada en liposomas IV durante 90 minutos los días 1, 3 y 5 en ausencia de progresión de la enfermedad o toxicidad inaceptable. Después de 2 a 5 semanas, los pacientes que no logran RC/RCi/RCp, tienen toxicidad aceptable o nula, y tienen enfermedad estable y sin progresión de la enfermedad pueden recibir daunorrubicina-citarabina encapsulada en liposomas IV durante 90 minutos los días 1 y 3 en la ausencia de progresión de la enfermedad o toxicidad inaceptable.

TERAPIA DE CONSOLIDACIÓN: Los pacientes que logran al menos una respuesta HI, reciben daunorrubicina-citarabina encapsulada en liposomas IV durante 90 minutos los días 1 y 3. El tratamiento se repite cada 28 días hasta 12 ciclos en ausencia de progresión de la enfermedad o toxicidad inaceptable. Después de 5 a 8 semanas, los pacientes que no muestran una progresión de la enfermedad clínicamente significativa o una toxicidad inaceptable pueden recibir daunorrubicina-citarabina encapsulada en liposomas hasta por 12 ciclos adicionales.
Droga: Citarabina-daunorrubicina encapsulada en liposomas
Dado IV
Otros nombres:
  • CPX-351
  • Liposoma de citarabina-daunorrubicina para inyección
  • AraC-daunorrubicina liposomal CPX-351
  • Citarabina-daunorrubicina liposomal
  • Combinación encapsulada en liposomas de daunorrubicina y citarabina
  • Vyxeos

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia de eventos adversos (etapa de escalada de dosis)
Periodo de tiempo: Hasta 30 días
Los datos de seguridad de los pacientes se resumirán utilizando estadísticas descriptivas como media, desviación estándar, mediana y rango. El tipo de toxicidad, la gravedad y la atribución se resumirán para cada paciente mediante tablas de frecuencia.
Hasta 30 días
Dosis máxima tolerada (MTD) de daunorrubicina-citarabina encapsulada en liposomas (etapa de escalada de dosis)
Periodo de tiempo: Hasta 28 días
Definido como el nivel de dosis más alto en el que se produce una toxicidad limitante de la dosis (TLD) en 1 de cada 6 pacientes tratados como máximo. Las DLT se definen como cualquier evento adverso no hematológico relacionado con los Criterios de Terminología Común para Eventos Adversos de grado >= 3 que impide la administración posterior del agente al mismo nivel de dosis.
Hasta 28 días
Incidencia de eventos adversos (etapa de expansión de dosis)
Periodo de tiempo: Hasta 30 días
Los datos de seguridad de los pacientes se resumirán utilizando estadísticas descriptivas como media, desviación estándar, mediana y rango. El tipo de toxicidad, la gravedad y la atribución se resumirán para cada paciente mediante tablas de frecuencia.
Hasta 30 días
Tasa de respuesta objetiva (ORR) (etapa de expansión de dosis)
Periodo de tiempo: Hasta 1,5 años
Definida como respuesta completa (RC), respuesta parcial, RC con recuperación incompleta de la médula ósea, RC de la médula o mejoría hematológica. Se estimará junto con los intervalos de confianza del 95 % tratados en la MTD (es decir, incluidos los tratados en la MTD durante las fases de aumento y expansión de la dosis). La asociación entre la TRO y las características clínicas del paciente se examinará mediante la prueba de la suma de rangos de Wilcoxon o la prueba exacta de Fisher, según corresponda.
Hasta 1,5 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de respuesta general
Periodo de tiempo: Hasta 1,5 años
Hasta 1,5 años
Sobrevivencia promedio
Periodo de tiempo: Hasta 1,5 años
La distribución de los puntos finales de tiempo hasta el evento se estimará utilizando el método de Kaplan y Meier. Las comparaciones de los puntos finales de tiempo hasta el evento por subgrupos importantes se realizarán utilizando las pruebas de rango logarítmico.
Hasta 1,5 años
Duración de la respuesta
Periodo de tiempo: Hasta 1,5 años
Se resumirán utilizando estadísticas descriptivas como media, desviación estándar, mediana y rango.
Hasta 1,5 años
Supervivencia libre de recaídas
Periodo de tiempo: Hasta 1,5 años
La distribución de los puntos finales de tiempo hasta el evento se estimará utilizando el método de Kaplan y Meier. Las comparaciones de los puntos finales de tiempo hasta el evento por subgrupos importantes se realizarán utilizando las pruebas de rango logarítmico.
Hasta 1,5 años
Incidencia de eventos adversos
Periodo de tiempo: Hasta 1,5 años
Los datos de seguridad de los pacientes se resumirán utilizando estadísticas descriptivas como media, desviación estándar, mediana y rango. El tipo de toxicidad, la gravedad y la atribución se resumirán para cada paciente mediante tablas de frecuencia.
Hasta 1,5 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

M.D. Anderson Cancer Center

Colaboradores

National Cancer Institute (NCI)

Investigadores

  • Investigador principal: Guillermo M Bravo, M.D. Anderson Cancer Center

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

14 de mayo de 2019

Finalización primaria (Estimado)

31 de diciembre de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

31 de diciembre de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

28 de marzo de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de marzo de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

29 de marzo de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

20 de mayo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de mayo de 2026

Última verificación

1 de mayo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 2018-0911 (Otro identificador: M D Anderson Cancer Center)
  • NCI-2019-01558 (Identificador de registro: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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