Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

CPX-351 til behandling af patienter med recidiverende eller refraktær højrisiko myelodysplastisk syndrom eller kronisk myelomonocytisk leukæmi

17. april 2024 opdateret af: M.D. Anderson Cancer Center

Fase 1 dosiseskaleringsundersøgelse af CPX-351 til patienter med Int-2 eller højrisiko IPSS myelodysplastiske syndromer og kronisk myelomonocytisk leukæmi efter manglende brug af hypomethylerende midler

Dette fase I-forsøg undersøger den bedste dosis og bivirkninger af liposom-indkapslet daunorubicin-cytarabin (CPX-351), og hvor godt det virker ved behandling af patienter med højrisiko myelodysplastisk syndrom eller kronisk myelomonocytisk leukæmi, der er vendt tilbage eller ikke har reageret på behandlingen. Lægemidler, der bruges i kemoterapi, såsom liposom-indkapslet daunorubicin-cytarabin, virker på forskellige måder for at stoppe væksten af ​​kræftceller, enten ved at dræbe cellerne, ved at stoppe dem i at dele sig eller ved at stoppe dem i at sprede sig.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

PRIMÆRE MÅL:

I. At karakterisere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​CPX-351 hos patienter med intermediate-2 eller højrisiko myelodysplastisk syndrom (MDS). (Dosiseskaleringsstadie) II. For at bestemme den maksimalt tolererede dosis (MTD) af intravenøs CPX-351 hos patienter med mellem-2 eller høj-risiko MDS. (Dosiseskaleringsstadie) III. For yderligere at karakterisere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​CPX-351 hos patienter med mellem-2 og høj-risiko MDS. (Dosis-ekspansionsstadiet) IV. At evaluere den foreløbige effekt af CPX-351 hos patienter med mellem-2 eller højrisiko MDS. (Dosis-udvidelsesstadiet)

SEKUNDÆRE MÅL:

I. At vurdere den samlede responsrate (OR). II. At vurdere den samlede overlevelse. III. For at vurdere varigheden af ​​svaret. IV. At vurdere tilbagefaldsfri overlevelse. V. At vurdere sikkerhedsprofilen.

OVERSIGT: Dette er en dosis-eskaleringsundersøgelse.

INDUKTIONSTERAPI: Patienter får liposom-indkapslet daunorubicin-cytarabin intravenøst ​​(IV) over 90 minutter på dag 1, 3 og 5 i fravær af sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet. Efter 2-5 uger har patienter, som ikke opnår et fuldstændigt respons (CR)/CR med ufuldstændig knoglemarvsgendannelse (CRi)/CR med ufuldstændig blodpladegendannelse (CRp), acceptabel eller ingen toksicitet og har stabil sygdom og ingen sygdom progression kan modtage liposom-indkapslet daunorubicin-cytarabin IV over 90 minutter på dag 1 og 3 i fravær af sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet.

KONSOLIDERINGSBEHANDLING: Patienter, som opnår mindst en hæmatologisk forbedring (HI) respons, modtager liposom-indkapslet daunorubicin-cytarabin IV over 90 minutter på dag 1 og 3. Behandlingen gentages hver 28. dag i op til 12 cyklusser i fravær af sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet. Efter 5-8 uger kan patienter, som ikke viser klinisk signifikant sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet, få liposom-indkapslet daunorubicin-cytarabin i op til 12 yderligere cyklusser.

Efter afslutning af undersøgelsesbehandlingen følges patienterne op efter 30 dage og derefter hver 6. måned.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

38

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Rekruttering
        • M D Anderson Cancer Center
        • Kontakt:
          • Guillermo M. Bravo
          • Telefonnummer: 713-794-3604
        • Ledende efterforsker:
          • Guillermo M. Bravo

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af MDS eller kronisk myelomonocytisk leukæmi (CMML) ifølge Verdenssundhedsorganisationen (WHO)
  • Patienter er enten ikke berettiget til eller vælger ikke at fortsætte med en stamcelletransplantation på tidspunktet for indskrivningen
  • MDS og CMML klassificeret af International Prognostic Scoring System (IPSS) som mellem-2/høj risiko med overskydende blaster > 5 % eller med 10-19 % knoglemarvsblaster
  • Ingen respons efter mindst 4 behandlingscyklusser eller tilbagefald efter initial CR, partiel respons (PR) eller HI eller progression efter et hvilket som helst antal cyklusser af enten azacitidin, decitabin, guadecitabin eller ASTX727 (oral decitabin) som enkeltmidler eller i kombination med andre undersøgelsesmidler
  • Patienten (eller patientens juridisk autoriserede repræsentant) skal have underskrevet et informeret samtykkedokument, der angiver, at patienten forstår formålet med og procedurerne, der kræves for undersøgelsen og er villig til at deltage i undersøgelsen
  • Total bilirubin < 3 mg/dL (vil tillade mindre end 5 x den øvre grænse for normal [ULN], hvis det er Gilberts vurdering)
  • Aspartataminotransferase (AST) eller alaninaminotransferase (ALT) =< 3 x ULN
  • Serumkreatininclearance > 30 ml/min og ingen nyresygdom i slutstadiet
  • Hydroxyurinstof til kontrol af leukocytose eller brug af hæmatopoietiske vækstfaktorer (f.eks. granulocyt-koloni-stimulerende faktor [G-CSF], granulocyt-makrofag-koloni-stimulerende faktor [GM-CSF], procrit, aranesp, trombopoietiner) er tilladt på ethvert tidspunkt før til eller under undersøgelsen, hvis det anses for at være i patientens bedste interesse

Ekskluderingskriterier:

  • New York Heart Association (NYHA) klasse III eller IV kongestiv hjerteinsufficiens eller venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) < 50 ved ekkokardiogram eller multigated acquisition (MUGA) scanning
  • Anamnese med myokardieinfarkt inden for de sidste 6 måneder eller ustabil/ukontrolleret angina pectoris eller anamnese med alvorlige og/eller ukontrollerede ventrikulære arytmier
  • Ukontrolleret infektion reagerer ikke tilstrækkeligt på passende antibiotika
  • Kvindelige patienter, der er gravide eller ammende
  • Patienter med reproduktionspotentiale, som ikke er villige til at følge krav til prævention (herunder kondombrug til mænd med seksuelle partnere og til kvinder: receptpligtige orale præventionsmidler [p-piller], præventionsindsprøjtninger, intrauterine anordninger [IUD], dobbeltbarrieremetode [spermicid gelé] eller skum med kondomer eller mellemgulv], præventionsplaster eller kirurgisk sterilisation) gennem hele undersøgelsen
  • Kvindelige patienter med reproduktionspotentiale, som har en positiv urin eller blod beta-humant choriongonadotropin (beta HCG) graviditetstest ved screening
  • Patienter, der samtidig får andre forsøgsmidler eller kemoterapi, strålebehandling eller immunterapi (inden for 14 dage efter påbegyndelse af undersøgelsesbehandling)
  • Tidligere kumulativ anthracyklineksponering på > 550 mg/m^2 daunorubicin eller tilsvarende, eller > 400 mg/m^2 hos patienter, der modtog strålebehandling til mediastinum

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Behandling (liposom-indkapslet daunorubicin-cytarabin)

INDUKTIONSTERAPI: Patienter modtager liposom-indkapslet daunorubicin-cytarabin IV over 90 minutter på dag 1, 3 og 5 i fravær af sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet. Efter 2-5 uger kan patienter, der ikke opnår en CR/CRi/CRp, har acceptabel eller ingen toksicitet og har stabil sygdom og ingen sygdomsprogression, modtage liposom-indkapslet daunorubicin-cytarabin IV over 90 minutter på dag 1 og 3 i fraværet af sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet.

KONSOLIDERINGSBEHANDLING: Patienter, som opnår mindst et HI-respons, får liposom-indkapslet daunorubicin-cytarabin IV over 90 minutter på dag 1 og 3. Behandlingen gentages hver 28. dag i op til 12 cyklusser i fravær af sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet. Efter 5-8 uger kan patienter, som ikke viser klinisk signifikant sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet, få liposom-indkapslet daunorubicin-cytarabin i op til 12 yderligere cyklusser.
Medicin: Liposom-indkapslet Daunorubicin-Cytarabin
Givet IV
Andre navne:
  • CPX-351
  • Cytarabin-Daunorubicin liposom til injektion
  • Liposomal AraC-Daunorubicin CPX-351
  • Liposomal Cytarabin-Daunorubicin
  • Liposom-indkapslet kombination af Daunorubicin og Cytarabin
  • Vyxeos

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af uønskede hændelser (dosis-eskaleringsstadium)
Tidsramme: Op til 30 dage
Sikkerhedsdata for patienterne vil blive opsummeret ved hjælp af beskrivende statistik såsom middelværdi, standardafvigelse, median og rækkevidde. Toksicitetstype, sværhedsgrad og tilskrivning vil blive opsummeret for hver patient ved hjælp af frekvenstabeller.
Op til 30 dage
Maksimal tolereret dosis (MTD) af liposom-indkapslet daunorubicin-cytarabin (dosis-eskaleringsstadium)
Tidsramme: Op til 28 dage
Defineret som det højeste dosisniveau, hvor en dosisbegrænsende toksicitet (DLT) forekommer hos højst 1 ud af 6 behandlede patienter. DLT'er er defineret som alle relaterede ikke-hæmatologiske fælles terminologikriterier for bivirkninger grad >= 3 bivirkninger, der forhindrer yderligere administration af midlet ved det samme dosisniveau.
Op til 28 dage
Forekomst af uønskede hændelser (dosisudvidelsesstadium)
Tidsramme: Op til 30 dage
Sikkerhedsdata for patienterne vil blive opsummeret ved hjælp af beskrivende statistik såsom middelværdi, standardafvigelse, median og rækkevidde. Toksicitetstype, sværhedsgrad og tilskrivning vil blive opsummeret for hver patient ved hjælp af frekvenstabeller.
Op til 30 dage
Objektiv responsrate (ORR) (dosisudvidelsestrin)
Tidsramme: Op til 1,5 år
Defineret som komplet respons (CR), delvis respons, CR med ufuldstændig knoglemarvsgendannelse, marv CR eller hæmatologisk forbedring. Vil blive estimeret sammen med 95 % konfidensintervaller behandlet ved MTD (dvs. inklusive dem, der behandles ved MTD under dosiseskalering og dosisudvidelsesfaser). Sammenhængen mellem ORR og patientens kliniske karakteristika vil blive undersøgt ved Wilcoxons rangsumtest eller Fishers eksakte test, alt efter hvad der er relevant.
Op til 1,5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet svarprocent
Tidsramme: Op til 1,5 år
Op til 1,5 år
Samlet overlevelse
Tidsramme: Op til 1,5 år
Fordelingen af ​​tid-til-hændelse-endepunkter vil blive estimeret ved hjælp af metoden fra Kaplan og Meier. Sammenligninger af tid-til-hændelse-endepunkter for vigtige undergrupper vil blive foretaget ved hjælp af log-rank-testene.
Op til 1,5 år
Varighed af svar
Tidsramme: Op til 1,5 år
Vil blive opsummeret ved hjælp af beskrivende statistik såsom middelværdi, standardafvigelse, median og interval.
Op til 1,5 år
Tilbagefaldsfri overlevelse
Tidsramme: Op til 1,5 år
Fordelingen af ​​tid-til-hændelse-endepunkter vil blive estimeret ved hjælp af metoden fra Kaplan og Meier. Sammenligninger af tid-til-hændelse-endepunkter for vigtige undergrupper vil blive foretaget ved hjælp af log-rank-testene.
Op til 1,5 år
Forekomst af uønskede hændelser
Tidsramme: Op til 1,5 år
Sikkerhedsdata for patienterne vil blive opsummeret ved hjælp af beskrivende statistik såsom middelværdi, standardafvigelse, median og rækkevidde. Toksicitetstype, sværhedsgrad og tilskrivning vil blive opsummeret for hver patient ved hjælp af frekvenstabeller.
Op til 1,5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

M.D. Anderson Cancer Center

Samarbejdspartnere

National Cancer Institute (NCI)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Guillermo M Bravo, M.D. Anderson Cancer Center

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

14. maj 2019

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. december 2024

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. marts 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. marts 2019

Først opslået (Faktiske)

29. marts 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2018-0911 (Anden identifikator: M D Anderson Cancer Center)
  • NCI-2019-01558 (Registry Identifier: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Liposom-indkapslet Daunorubicin-Cytarabin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Madagascar

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner