Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

CPX-351 w leczeniu pacjentów z nawracającym lub opornym na leczenie zespołem mielodysplastycznym wysokiego ryzyka lub przewlekłą białaczką mielomonocytową

5 października 2026 zaktualizowane przez: M.D. Anderson Cancer Center

Badanie fazy 1 zwiększania dawki CPX-351 u pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi Int-2 lub IPSS wysokiego ryzyka i przewlekłą białaczką mielomonocytową po niepowodzeniu stosowania środków hipometylujących

This phase I trial studies best dose and side effects of liposome-encapsulated daunorubicin-cytarabine (CPX-351) and how well it works in treating patients with high risk myelodysplastic syndrome or chronic myelomonocytic leukemia that has come back or has not responded to treatment. Drugs used in chemotherapy, such as liposome-encapsulated daunorubicin-cytarabine, work in different ways to stop the growth of cancer cells, either by killing the cells, by stopping them from dividing, or by stopping them from spreading.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

PRIMARY OBJECTIVES:

I. To characterize the safety and tolerability of CPX-351 in patients with intermediate-2 or high-risk myelodysplastic syndrome (MDS). (Dose Escalation Stage) II. To determine the maximum tolerated dose (MTD) of intravenous CPX-351 in patients with intermediate-2 or high-risk MDS. (Dose Escalation Stage) III. To further characterize the safety and tolerability of CPX-351 in patients with intermediate-2 and high-risk MDS. (Dose-Expansion Stage) IV. To evaluate preliminary efficacy of CPX-351 in patients with intermediate-2 or high-risk MDS. (Dose-Expansion Stage)

SECONDARY OBJECTIVES:

I. To assess overall response (OR) rate. II. To assess overall survival. III. To assess duration of response. IV. To assess relapse-free survival. V. To assess safety profile.

OUTLINE: This is a dose-escalation study.

INDUCTION THERAPY: Patients receive liposome-encapsulated daunorubicin-cytarabine intravenously (IV) over 90 minutes on days 1, 3, and 5 in the absence of disease progression or unacceptable toxicity. After 2-5 weeks, patients who do not achieve a complete response (CR)/CR with incomplete bone marrow recovery (CRi)/CR with incomplete platelet recovery (CRp), have acceptable or no toxicity, and have stable disease and no disease progression may receive liposome-encapsulated daunorubicin-cytarabine IV over 90 minutes on days 1 and 3 in the absence of disease progression or unacceptable toxicity.

CONSOLIDATION THERAPY: Patients who achieve at least a hematological improvement (HI) response, receive liposome-encapsulated daunorubicin-cytarabine IV over 90 minutes on days 1 and 3. Treatment repeats every 28 days for up to 12 cycles in the absence of disease progression or unacceptable toxicity. After 5-8 weeks, patients who do not show clinically significant disease progression or unacceptable toxicity may receive liposome-encapsulated daunorubicin-cytarabine for up to 12 additional cycles.

After completion of study treatment, patients are followed up at 30 days and then every 6 months thereafter.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

38

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Rekrutacyjny
        • M D Anderson Cancer Center
        • Kontakt:
          • Guillermo M. Bravo
          • Numer telefonu: 713-794-3604
        • Główny śledczy:
          • Guillermo M. Bravo

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Inclusion Criteria:

  • Diagnosis of MDS or chronic myelomonocytic leukemia (CMML) according to World Health Organization (WHO)
  • Patients are either not eligible for or choose not to proceed with a stem cell transplant at the time of enrollment
  • MDS and CMML classified by International Prognostic Scoring System (IPSS) as intermediate-2/high risk with excess blasts > 5%, or with 10-19% bone marrow blasts
  • No response following at least 4 cycles of therapy or relapse after initial CR, partial response (PR), or HI or progression after any number of cycles of either azacitidine, decitabine, guadecitabine or ASTX727 (oral decitabine) as single agents or in combination with other investigational agents
  • Patient (or patient's legally authorized representative) must have signed an informed consent document indicating that the patient understands the purpose of and procedures required for the study and is willing to participate in the study
  • Total bilirubin < 3 mg/dL (will allow less than 5 x upper limit of normal [ULN] if Gilbert's at investigator's discretion)
  • Aspartate aminotransferase (AST) or alanine aminotransferase (ALT) =< 3 x ULN
  • Serum creatinine clearance > 30 mL/min and no end/stage renal disease
  • Hydroxyurea for control of leukocytosis or use of hematopoietic growth factors (eg, granulocyte-colony stimulating factor [G-CSF], granulocyte-macrophage colony-stimulating factor [GM-CSF], procrit, aranesp, thrombopoietins) is allowed at any time prior to or during study if considered to be in the best interest of the patient

Exclusion Criteria:

  • New York Heart Association (NYHA) class III or IV congestive heart failure or left ventricular ejection fraction (LVEF) < 50 by echocardiogram or multigated acquisition (MUGA) scan
  • History of myocardial infarction within the last 6 months or unstable/uncontrolled angina pectoris or history of severe and/or uncontrolled ventricular arrhythmias
  • Uncontrolled infection not adequately responding to appropriate antibiotics
  • Female patients who are pregnant or lactating
  • Patients with reproductive potential who are unwilling to following contraception requirements (including condom use for males with sexual partners, and for females: prescription oral contraceptives [birth control pills], contraceptive injections, intrauterine devices [IUD], double-barrier method [spermicidal jelly or foam with condoms or diaphragm], contraceptive patch, or surgical sterilization) throughout the study
  • Female patients with reproductive potential who have a positive urine or blood beta-human chorionic gonadotropin (beta HCG) pregnancy test at screening
  • Patients receiving any other concurrent investigational agent or chemotherapy, radiotherapy, or immunotherapy (within 14 days of initiating study treatment)
  • Prior cumulative anthracycline exposure of > 550 mg/m^2 daunorubicin or equivalent, or > 400 mg/m^2 in patients who received radiation therapy to the mediastinum

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Treatment (liposome-encapsulated daunorubicin-cytarabine)

INDUCTION THERAPY: Patients receive liposome-encapsulated daunorubicin-cytarabine IV over 90 minutes on days 1, 3, and 5 in the absence of disease progression or unacceptable toxicity. After 2-5 weeks, patients who do not achieve a CR/CRi/CRp, have acceptable or no toxicity, and have stable disease and no disease progression may receive liposome-encapsulated daunorubicin-cytarabine IV over 90 minutes on days 1 and 3 in the absence of disease progression or unacceptable toxicity.

CONSOLIDATION THERAPY: Patients who achieve at least a HI response, receive liposome-encapsulated daunorubicin-cytarabine IV over 90 minutes on days 1 and 3. Treatment repeats every 28 days for up to 12 cycles in the absence of disease progression or unacceptable toxicity. After 5-8 weeks, patients who do not show clinically significant disease progression or unacceptable toxicity may receive liposome-encapsulated daunorubicin-cytarabine for up to 12 additional cycles.
Lek: Liposome-encapsulated Daunorubicin-Cytarabine

Given IV

Inne nazwy:
  • CPX-351
  • Cytarabina-daunorubicyna Liposom do wstrzykiwań
  • Liposomalna AraC-Daunorubicyna CPX-351
  • Liposomalna cytarabina-daunorubicyna
  • Zamknięta w liposomach kombinacja daunorubicyny i cytarabiny
  • Vyxeos

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Incidence of adverse events (dose-escalation stage)
Ramy czasowe: Up to 30 days

Safety data of the patients will be summarized using descriptive statistics such as mean, standard deviation, median, and range. Toxicity type, severity, and attribution will be summarized for each patient using frequency tables.
Up to 30 days
Maximum-tolerated dose (MTD) of liposome-encapsulated daunorubicin-cytarabine (dose-escalation stage)
Ramy czasowe: Up to 28 days

Defined as the highest dose level in which a dose-limiting toxicity (DLT) occurs within at most 1 out of 6 patients treated. DLTs are defined as any related non-hematological Common Terminology Criteria for Adverse Events grade >= 3 adverse events that prevent further administration of the agent at that same dose level.
Up to 28 days
Incidence of adverse events (dose-expansion stage)
Ramy czasowe: Up to 30 days

Safety data of the patients will be summarized using descriptive statistics such as mean, standard deviation, median, and range. Toxicity type, severity, and attribution will be summarized for each patient using frequency tables.
Up to 30 days
Objective response rate (ORR) (dose-expansion stage)
Ramy czasowe: Up to 1.5 years

Defined as complete response (CR), partial response, CR with incomplete bone marrow recovery, marrow CR or hematological improvement. Will be estimated along with 95% confidence intervals treated at the MTD (i.e., including those treated at the MTD during dose escalation and dose expansion phases). The association between ORR and patient's clinical characteristics will be examined by Wilcoxon's rank sum test or Fisher's exact test, as appropriate.
Up to 1.5 years

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ogólny wskaźnik odpowiedzi
Ramy czasowe: Do 1,5 roku
Do 1,5 roku
Overall survival
Ramy czasowe: Up to 1.5 years

The distribution of time-to-event endpoints will be estimated using the method of Kaplan and Meier. Comparisons of time-to-event endpoints by important subgroups will be made using the log-rank tests.
Up to 1.5 years
Duration of response
Ramy czasowe: Up to 1.5 years

Will be summarized using descriptive statistics such as mean, standard deviation, median and range.
Up to 1.5 years
Relapse-free survival
Ramy czasowe: Up to 1.5 years

The distribution of time-to-event endpoints will be estimated using the method of Kaplan and Meier. Comparisons of time-to-event endpoints by important subgroups will be made using the log-rank tests.
Up to 1.5 years
Incidence of adverse events
Ramy czasowe: Up to 1.5 years

Safety data of the patients will be summarized using descriptive statistics such as mean, standard deviation, median, and range. Toxicity type, severity, and attribution will be summarized for each patient using frequency tables.
Up to 1.5 years

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

M.D. Anderson Cancer Center

Współpracownicy

National Cancer Institute (NCI)

Śledczy

  • Główny śledczy: Guillermo M Bravo, M.D. Anderson Cancer Center

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

14 maja 2019

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 grudnia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 marca 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 marca 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

29 marca 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

6 października 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 października 2026

Ostatnia weryfikacja

1 października 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2018-0911
  • 2018-0911 (Inny identyfikator: M D Anderson Cancer Center)
  • NCI-2019-01558 (Identyfikator rejestru: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj