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再発または難治性の高リスク骨髄異形成症候群または慢性骨髄単球性白血病患者の治療におけるCPX-351

2026年10月5日 更新者：M.D. Anderson Cancer Center

低メチル化剤の失敗後の Int-2 または高リスク IPSS 骨髄異形成症候群および慢性骨髄単球性白血病患者のための CPX-351 の第 1 相用量漸増研究

This phase I trial studies best dose and side effects of liposome-encapsulated daunorubicin-cytarabine (CPX-351) and how well it works in treating patients with high risk myelodysplastic syndrome or chronic myelomonocytic leukemia that has come back or has not responded to treatment. Drugs used in chemotherapy, such as liposome-encapsulated daunorubicin-cytarabine, work in different ways to stop the growth of cancer cells, either by killing the cells, by stopping them from dividing, or by stopping them from spreading.

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

PRIMARY OBJECTIVES:

I. To characterize the safety and tolerability of CPX-351 in patients with intermediate-2 or high-risk myelodysplastic syndrome (MDS). (Dose Escalation Stage) II. To determine the maximum tolerated dose (MTD) of intravenous CPX-351 in patients with intermediate-2 or high-risk MDS. (Dose Escalation Stage) III. To further characterize the safety and tolerability of CPX-351 in patients with intermediate-2 and high-risk MDS. (Dose-Expansion Stage) IV. To evaluate preliminary efficacy of CPX-351 in patients with intermediate-2 or high-risk MDS. (Dose-Expansion Stage)

SECONDARY OBJECTIVES:

I. To assess overall response (OR) rate. II. To assess overall survival. III. To assess duration of response. IV. To assess relapse-free survival. V. To assess safety profile.

OUTLINE: This is a dose-escalation study.

INDUCTION THERAPY: Patients receive liposome-encapsulated daunorubicin-cytarabine intravenously (IV) over 90 minutes on days 1, 3, and 5 in the absence of disease progression or unacceptable toxicity. After 2-5 weeks, patients who do not achieve a complete response (CR)/CR with incomplete bone marrow recovery (CRi)/CR with incomplete platelet recovery (CRp), have acceptable or no toxicity, and have stable disease and no disease progression may receive liposome-encapsulated daunorubicin-cytarabine IV over 90 minutes on days 1 and 3 in the absence of disease progression or unacceptable toxicity.

CONSOLIDATION THERAPY: Patients who achieve at least a hematological improvement (HI) response, receive liposome-encapsulated daunorubicin-cytarabine IV over 90 minutes on days 1 and 3. Treatment repeats every 28 days for up to 12 cycles in the absence of disease progression or unacceptable toxicity. After 5-8 weeks, patients who do not show clinically significant disease progression or unacceptable toxicity may receive liposome-encapsulated daunorubicin-cytarabine for up to 12 additional cycles.

After completion of study treatment, patients are followed up at 30 days and then every 6 months thereafter.

研究の種類

介入

入学 (推定)

38

段階

  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • 募集
        • M D Anderson Cancer Center
        • コンタクト：
          • Guillermo M. Bravo
          • 電話番号：713-794-3604
        • 主任研究者：
          • Guillermo M. Bravo

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

Inclusion Criteria:

  • Diagnosis of MDS or chronic myelomonocytic leukemia (CMML) according to World Health Organization (WHO)
  • Patients are either not eligible for or choose not to proceed with a stem cell transplant at the time of enrollment
  • MDS and CMML classified by International Prognostic Scoring System (IPSS) as intermediate-2/high risk with excess blasts > 5%, or with 10-19% bone marrow blasts
  • No response following at least 4 cycles of therapy or relapse after initial CR, partial response (PR), or HI or progression after any number of cycles of either azacitidine, decitabine, guadecitabine or ASTX727 (oral decitabine) as single agents or in combination with other investigational agents
  • Patient (or patient's legally authorized representative) must have signed an informed consent document indicating that the patient understands the purpose of and procedures required for the study and is willing to participate in the study
  • Total bilirubin < 3 mg/dL (will allow less than 5 x upper limit of normal [ULN] if Gilbert's at investigator's discretion)
  • Aspartate aminotransferase (AST) or alanine aminotransferase (ALT) =< 3 x ULN
  • Serum creatinine clearance > 30 mL/min and no end/stage renal disease
  • Hydroxyurea for control of leukocytosis or use of hematopoietic growth factors (eg, granulocyte-colony stimulating factor [G-CSF], granulocyte-macrophage colony-stimulating factor [GM-CSF], procrit, aranesp, thrombopoietins) is allowed at any time prior to or during study if considered to be in the best interest of the patient

Exclusion Criteria:

  • New York Heart Association (NYHA) class III or IV congestive heart failure or left ventricular ejection fraction (LVEF) < 50 by echocardiogram or multigated acquisition (MUGA) scan
  • History of myocardial infarction within the last 6 months or unstable/uncontrolled angina pectoris or history of severe and/or uncontrolled ventricular arrhythmias
  • Uncontrolled infection not adequately responding to appropriate antibiotics
  • Female patients who are pregnant or lactating
  • Patients with reproductive potential who are unwilling to following contraception requirements (including condom use for males with sexual partners, and for females: prescription oral contraceptives [birth control pills], contraceptive injections, intrauterine devices [IUD], double-barrier method [spermicidal jelly or foam with condoms or diaphragm], contraceptive patch, or surgical sterilization) throughout the study
  • Female patients with reproductive potential who have a positive urine or blood beta-human chorionic gonadotropin (beta HCG) pregnancy test at screening
  • Patients receiving any other concurrent investigational agent or chemotherapy, radiotherapy, or immunotherapy (within 14 days of initiating study treatment)
  • Prior cumulative anthracycline exposure of > 550 mg/m^2 daunorubicin or equivalent, or > 400 mg/m^2 in patients who received radiation therapy to the mediastinum

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：Treatment (liposome-encapsulated daunorubicin-cytarabine)

INDUCTION THERAPY: Patients receive liposome-encapsulated daunorubicin-cytarabine IV over 90 minutes on days 1, 3, and 5 in the absence of disease progression or unacceptable toxicity. After 2-5 weeks, patients who do not achieve a CR/CRi/CRp, have acceptable or no toxicity, and have stable disease and no disease progression may receive liposome-encapsulated daunorubicin-cytarabine IV over 90 minutes on days 1 and 3 in the absence of disease progression or unacceptable toxicity.

CONSOLIDATION THERAPY: Patients who achieve at least a HI response, receive liposome-encapsulated daunorubicin-cytarabine IV over 90 minutes on days 1 and 3. Treatment repeats every 28 days for up to 12 cycles in the absence of disease progression or unacceptable toxicity. After 5-8 weeks, patients who do not show clinically significant disease progression or unacceptable toxicity may receive liposome-encapsulated daunorubicin-cytarabine for up to 12 additional cycles.
薬：Liposome-encapsulated Daunorubicin-Cytarabine

Given IV

他の名前：
  • CPX-351
  • 注射用シタラビン-ダウノルビシンリポソーム
  • リポソーム AraC-ダウノルビシン CPX-351
  • リポソーム シタラビン-ダウノルビシン
  • ダウノルビシンとシタラビンのリポソーム封入コンビネーション
  • ヴィクセオス

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Incidence of adverse events (dose-escalation stage)
時間枠：Up to 30 days

Safety data of the patients will be summarized using descriptive statistics such as mean, standard deviation, median, and range. Toxicity type, severity, and attribution will be summarized for each patient using frequency tables.
Up to 30 days
Maximum-tolerated dose (MTD) of liposome-encapsulated daunorubicin-cytarabine (dose-escalation stage)
時間枠：Up to 28 days

Defined as the highest dose level in which a dose-limiting toxicity (DLT) occurs within at most 1 out of 6 patients treated. DLTs are defined as any related non-hematological Common Terminology Criteria for Adverse Events grade >= 3 adverse events that prevent further administration of the agent at that same dose level.
Up to 28 days
Incidence of adverse events (dose-expansion stage)
時間枠：Up to 30 days

Safety data of the patients will be summarized using descriptive statistics such as mean, standard deviation, median, and range. Toxicity type, severity, and attribution will be summarized for each patient using frequency tables.
Up to 30 days
Objective response rate (ORR) (dose-expansion stage)
時間枠：Up to 1.5 years

Defined as complete response (CR), partial response, CR with incomplete bone marrow recovery, marrow CR or hematological improvement. Will be estimated along with 95% confidence intervals treated at the MTD (i.e., including those treated at the MTD during dose escalation and dose expansion phases). The association between ORR and patient's clinical characteristics will be examined by Wilcoxon's rank sum test or Fisher's exact test, as appropriate.
Up to 1.5 years

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
全体の回答率
時間枠：最長1.5年
最長1.5年
Overall survival
時間枠：Up to 1.5 years

The distribution of time-to-event endpoints will be estimated using the method of Kaplan and Meier. Comparisons of time-to-event endpoints by important subgroups will be made using the log-rank tests.
Up to 1.5 years
Duration of response
時間枠：Up to 1.5 years

Will be summarized using descriptive statistics such as mean, standard deviation, median and range.
Up to 1.5 years
Relapse-free survival
時間枠：Up to 1.5 years

The distribution of time-to-event endpoints will be estimated using the method of Kaplan and Meier. Comparisons of time-to-event endpoints by important subgroups will be made using the log-rank tests.
Up to 1.5 years
Incidence of adverse events
時間枠：Up to 1.5 years

Safety data of the patients will be summarized using descriptive statistics such as mean, standard deviation, median, and range. Toxicity type, severity, and attribution will be summarized for each patient using frequency tables.
Up to 1.5 years

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

M.D. Anderson Cancer Center

協力者

National Cancer Institute (NCI)

捜査官

  • 主任研究者：Guillermo M Bravo、M.D. Anderson Cancer Center

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2019年5月14日

一次修了 (推定)

2027年12月31日

研究の完了 (推定)

2027年12月31日

試験登録日

最初に提出

2019年3月28日

QC基準を満たした最初の提出物

2019年3月28日

最初の投稿 (実際)

2019年3月29日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年10月6日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年10月5日

最終確認日

2026年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 2018-0911
  • 2018-0911 (その他の識別子：M D Anderson Cancer Center)
  • NCI-2019-01558 (レジストリ識別子：CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

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