Tratamiento con tacrolimus para la citopenia autoinmune refractaria
1 de diciembre de 2019 actualizado por: Peking Union Medical College Hospital
La citopenia autoinmune, que incluye anemia hemolítica autoinmune (AIHA), aplasia pura de glóbulos rojos (PRCA), síndrome de Evans (ES), generalmente tiene buenas respuestas a las terapias con esteroides como primera línea, pero hay un porcentaje considerable de pacientes que recaen, se vuelven refractarios o dependiente de esteroides para mantener un nivel aceptable de hemoglobina o plaquetas.
Los efectos de la terapia de segunda línea tampoco son satisfactorios y, a veces, no están disponibles.
El objetivo de los investigadores es explorar la eficacia y los efectos secundarios del tacrolimus para la citopenia autoinmune refractaria.
Descripción general del estudio
Estado
Desconocido
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El tacrolimus se une a FKBP12 con gran afinidad después de entrar en el citoplasma, suprime la actividad de la calcineurina y evita la translocación nuclear de factores de transcripción como NF-AT que están implicados en la transcripción del gen IL-2. Como resultado, la activación de las células T se inhibe con una reducción posterior en la producción de citoquinas que incluyen IL-2, TNF-α, IL-3, IL-4, IFN-γ, IL-6 e IL-10; También se atenúan la activación de las células B, el cambio de clase y la producción de inmunoglobulinas. Los informes sobre el uso de tarcrolimus en el tratamiento de la citopenia autoinmune son anecdóticos y describen la terapia con una variedad de dosis de fármacos.
El propósito de este estudio es evaluar el efecto de tacrolimus en pacientes con citopenia autoinmune refractaria, se documentarán los efectos secundarios y se controlará la concentración plasmática de tacrolimus.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Anticipado)
80
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Ruoxi Zhang, M.D.
- Número de teléfono: +86 18510064839
- Correo electrónico: rx_zh15@163.com
Ubicaciones de estudio
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Porcelana, 100730
- Reclutamiento
- Peking Union Medical College Hospital
-
Contacto:
- Ruoxi Zhang, MD
- Número de teléfono: +86 18510064839
- Correo electrónico: rx_zh15@163.com
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 80 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Citopenia autoinmune refractaria, que incluye anemia hemolítica autoinmune, aplasia pura de glóbulos rojos, síndrome de Evans.
- 18-80 años.
- Sin respuesta o intolerancia a las terapias de primera y segunda línea.
- Estado de rendimiento ECOG de 0-2
- Consentimiento informado por escrito.
Criterio de exclusión:
- Otras enfermedades que puedan causar anomalías hematológicas.
- Respuesta y buena tolerancia a la terapia de primera o segunda línea.
- Pacientes menores de 18 años o mayores de 80 años.
- Embarazada o lactando.
- Pacientes que no quieren o no pueden cumplir con el protocolo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Eficacia del tacrolimus en la citopenia autoinmune
Una investigación prospectiva de la eficacia de tacrolimus en pacientes con citopenia autoinmune refractaria. Dosis: 1 mg dos veces al día y los objetivos mínimos de tacrolimus fueron 5-10 ng/ml durante todo el estudio. El tiempo de medicación debe durar al menos 6 meses. |
En pacientes con citopenia autoinmune refractaria, se probó tacrolimus.
Dosis: 1 mg dos veces al día y los objetivos mínimos de tacrolimus fueron 5-10 ng/ml durante todo el estudio
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Nivel de hemoglobina
Periodo de tiempo: 6 meses
|
Nivel de hemoglobina en g/L
|
6 meses
|
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Recuento de plaquetas
Periodo de tiempo: 6 meses
|
Recuento de plaquetas en /L
|
6 meses
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Nivel de hemoglobina
Periodo de tiempo: 2 años
|
Nivel de hemoglobina en g/L
|
2 años
|
|
Recuento de plaquetas
Periodo de tiempo: 2 años
|
Recuento de plaquetas en /L
|
2 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Bing Hang, PhD, Peking Union Medical College Hospital
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Li Y, Feng X. Efficacy and safety of tacrolimus in systemic lupus erythematosus patients with refractory thrombocytopenia: a retrospective study. Lupus. 2018 Jan;27(1):60-65. doi: 10.1177/0961203317711011. Epub 2017 May 31.
- Tabchi S, Hanna C, Kourie HR, Aftimos P, El Osta L, Ghosn M. Successful treatment of Evans syndrome with Tacrolimus. Invest New Drugs. 2015 Feb;33(1):254-6. doi: 10.1007/s10637-014-0155-9. Epub 2014 Sep 12. No abstract available.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
4 de mayo de 2019
Finalización primaria (Anticipado)
10 de agosto de 2020
Finalización del estudio (Anticipado)
10 de noviembre de 2021
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
16 de abril de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de abril de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
17 de abril de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
3 de diciembre de 2019
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
1 de diciembre de 2019
Última verificación
1 de junio de 2019
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades hematológicas
- Anemia
- Aplasia de glóbulos rojos, pura
- Anemia Hemolítica
- Anemia Hemolítica Autoinmune
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Inhibidores de enzimas
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Inhibidores de calcineurina
- Tacrolimus
Otros números de identificación del estudio
- tacrolimus-2
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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