Tratamento com tacrolimo para citopenia autoimune refratária
1 de dezembro de 2019 atualizado por: Peking Union Medical College Hospital
Citopenia autoimune, incluindo anemia hemolítica autoimune (AIHA), aplasia eritrocitária pura (AEP), síndrome de Evans (ES), geralmente apresenta boas respostas a terapias com esteróides como primeira linha, mas há uma porcentagem considerável de pacientes que recidivam, tornam-se refratários ou dependente de esteróides para manter um nível aceitável de hemoglobina ou plaquetas.
Os efeitos da terapia de segunda linha também não são satisfatórios e às vezes não estão disponíveis.
Os investigadores pretendem explorar a eficácia e os efeitos colaterais do tacrolimus para a citopenia autoimune refratária.
Visão geral do estudo
Status
Desconhecido
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O tacrolimus se liga ao FKBP12 com alta afinidade após a entrada no citoplasma, suprime a atividade da calcineurina e evita a translocação nuclear de fatores de transcrição, como NF-AT, que estão envolvidos na transcrição do gene IL-2. Como resultado, a ativação das células T é inibida com posterior redução na produção de citocinas que incluem IL-2, TNF-α, IL-3, IL-4, IFN-γ, IL-6 e IL-10; Ativação de células B, mudança de classe e produção de imunoglobulina também são atenuadas. Relatos sobre o uso de tarcrolimus no tratamento de citopenia autoimune são anedóticos e descrevem a terapia com uma variedade de dosagens de drogas.
O objetivo deste estudo é avaliar o efeito do tacrolimus em pacientes com citopenia autoimune refratária, os efeitos colaterais serão documentados e a concentração plasmática de tacrolimus será monitorada.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Antecipado)
80
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Beijing
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Beijing, Beijing, China, 100730
- Recrutamento
- Peking Union Medical College Hospital
-
Contato:
- Ruoxi Zhang, MD
- Número de telefone: +86 18510064839
- E-mail: rx_zh15@163.com
-
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 80 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Citopenia autoimune refratária, incluindo anemia hemolítica autoimune, aplasia eritrocitária pura, síndrome de Evans.
- 18-80 anos.
- Sem resposta ou intolerante às terapias de primeira e segunda linha.
- Status de desempenho ECOG de 0-2
- Consentimento informado por escrito.
Critério de exclusão:
- Outras doenças que podem causar alterações hematológicas.
- Resposta e boa tolerância à terapia de primeira ou segunda linha.
- Pacientes menores de 18 anos ou maiores de 80 anos.
- Grávida ou lactante.
- Pacientes que não querem ou não podem cumprir o protocolo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Eficiência do tacrolimus na citopenia autoimune
Uma pesquisa prospectiva da eficiência do tacrolimus em pacientes com citopenia autoimune refratária. Dosagem: 1 mg bid e os alvos mínimos de tacrolimus foram 5-10 ng/ml ao longo do estudo. O tempo de medicação deve durar pelo menos 6 meses. |
Em pacientes refratários com citopenia autoimune, o tacrolimus foi tentado.
Dosagem: 1 mg bid e os alvos mínimos de tacrolimus foram 5-10 ng/ml ao longo do estudo
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Nível de hemoglobina
Prazo: 6 meses
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Nível de hemoglobina em g/L
|
6 meses
|
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Contagem de plaquetas
Prazo: 6 meses
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Contagem de plaquetas em /L
|
6 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Nível de hemoglobina
Prazo: 2 anos
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Nível de hemoglobina em g/L
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2 anos
|
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Contagem de plaquetas
Prazo: 2 anos
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Contagem de plaquetas em /L
|
2 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Bing Hang, PhD, Peking Union Medical College Hospital
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Li Y, Feng X. Efficacy and safety of tacrolimus in systemic lupus erythematosus patients with refractory thrombocytopenia: a retrospective study. Lupus. 2018 Jan;27(1):60-65. doi: 10.1177/0961203317711011. Epub 2017 May 31.
- Tabchi S, Hanna C, Kourie HR, Aftimos P, El Osta L, Ghosn M. Successful treatment of Evans syndrome with Tacrolimus. Invest New Drugs. 2015 Feb;33(1):254-6. doi: 10.1007/s10637-014-0155-9. Epub 2014 Sep 12. No abstract available.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
4 de maio de 2019
Conclusão Primária (Antecipado)
10 de agosto de 2020
Conclusão do estudo (Antecipado)
10 de novembro de 2021
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
16 de abril de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
16 de abril de 2019
Primeira postagem (Real)
17 de abril de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
3 de dezembro de 2019
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
1 de dezembro de 2019
Última verificação
1 de junho de 2019
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do sistema imunológico
- Doenças autoimunes
- Doenças Hematológicas
- Anemia
- Aplasia de células vermelhas, pura
- Anemia Hemolítica
- Anemia Hemolítica Autoimune
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Inibidores Enzimáticos
- Agentes imunossupressores
- Fatores imunológicos
- Inibidores de Calcineurina
- Tacrolimo
Outros números de identificação do estudo
- tacrolimus-2
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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