Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Un estudio en participantes con hipertensión pulmonar asociada a sarcoidosis (SAPH) para evaluar la eficacia y seguridad de Selexipag oral (SPHINX)

16 de abril de 2024 actualizado por: Actelion

Un estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo en participantes con hipertensión pulmonar asociada a sarcoidosis (SAPH) para evaluar la eficacia y seguridad de Selexipag oral.

El selexipag oral está disponible comercialmente en varios países para el tratamiento de un grupo particular de hipertensión pulmonar (HP) llamado hipertensión arterial pulmonar (HAP). El objetivo del presente estudio es investigar si selexipag podría ser útil para tratar a pacientes con otra forma de HP llamada hipertensión pulmonar asociada a sarcoidosis (SAPH).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La hipertensión pulmonar (HP) es un trastorno fisiopatológico que puede involucrar múltiples condiciones clínicas y puede complicar varias enfermedades cardiovasculares y respiratorias. La sarcoidosis es un trastorno multisistémico que se caracteriza por granulomas no caseificantes que están presentes en múltiples tejidos, particularmente en el pulmón y el sistema linfático. La hipertensión pulmonar (HP) grave no tratada conlleva un mal pronóstico y se asocia con una mayor mortalidad en participantes con enfermedades pulmonares intersticiales y sarcoidosis. Si bien no existe un tratamiento aprobado para la SAPH, con frecuencia se utilizan tratamientos específicos para la HP. Selexipag es un agonista no prostanoide selectivo, disponible por vía oral y de acción prolongada del receptor de prostaciclina (receptor de prostaciclina [IP]) para el tratamiento de pacientes con PAH. El fundamento de este estudio se basa en la necesidad médica insatisfecha de nuevas opciones terapéuticas para pacientes con SAPH y está respaldado por la eficacia y seguridad establecidas de selexipag en la indicación de PAH, el mecanismo patológico compartido entre SAPH y PAH, y los datos disponibles sobre el eficacia y seguridad de las terapias específicas de HP en SAPH. Este estudio consta de un período de selección, un período de observación principal y un período de extensión doble ciego y un período de seguimiento de seguridad. La duración de la participación individual en el estudio será diferente para cada participante individual (entre aproximadamente 15 meses y hasta aproximadamente 3,5 años) y dependerá del momento de la fecha individual de ingreso al estudio de cada participante y del tiempo total de reclutamiento. Las evaluaciones de eficacia incluyen cateterismo cardíaco derecho (RHC), evaluación de la capacidad de ejercicio, disnea, pruebas de función pulmonar, etc. La seguridad y la tolerabilidad se evaluarán a lo largo del estudio e incluyen la revisión de medicamentos concomitantes y eventos adversos (EA), pruebas de laboratorio clínico, Electrocardiograma (ECG) de 12 derivaciones, signos vitales, examen físico y prueba de embarazo.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

10

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 13125
        • Evangelische Lungenklinik Berlin
      • Bonn, Alemania, 53105
        • Universitatsklinikum Bonn
      • Dresden, Alemania, 01307
        • Universitatsklinikum Carl Gustav Carcus Dresden
      • Heidelberg, Alemania, 69126
        • Thoraxklinik Heidelberg
      • Luebeck, Alemania, 23538
        • Universitatsklinikum Schleswig Holstein
      • Regensburg, Alemania, 93053
        • Universitaetsklinikum Regensburg
      • Stuttgart, Alemania, 70839
        • RBK Lungenzentrum Stuttgart am Robert-Bosch-Krankenhaus
      • Würzburg, Alemania, 97074
        • Klinikum Würzburg Mitte gGmbH Standort Missioklinik
  • Brasil
      • Fortaleza, Brasil, 60840-285
        • Secretaria da Saude do Estado do Ceara - Hospital Doutor Carlos Alberto Studart Gomes
      • Porto Alegre, Brasil, 90035-903
        • Hospital das Clinicas de Porto Alegre
      • Sao Paulo, Brasil, 05403-000
        • Hospital Das Clinicas Da Faculdade De Medicina Da USP
  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
  • Canadá
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1E2
        • Jewish General Hospital
  • España
      • Barcelona, España, 08036
        • Hosp. Clinic de Barcelona
      • Santander, España, 39008
        • Hosp. Univ. Marques de Valdecilla
  • Estados Unidos
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
        • St. Vincent Medical Group, Inc.
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
        • LSU Health Sciences Center New Orleans
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45267
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195-0001
        • Cleveland Clinic
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425-8900
        • Medical University of South Carolina (MUSC) - College of Medicine (COM)
  • Francia
      • Bobigny, Francia, 93000
        • Hopital Avicenne
      • Bron Cedex, Francia, 69677
        • GH est - Hôpital Cardiovasculaire et Pneumologie Louis Pradel
      • Le Kremlin Bicetre Cedex, Francia, 94270
        • Hôpital Kremlin Bicêtre
      • Marseille cedex 20, Francia, 13915
        • Hôpital Nord
      • Vandoeuvre les Nancy Cedex, Francia, 54511
        • CHU de Nancy - Hopital de Brabois
  • Italia
      • Milano, Italia, 20123
        • Ospedale S.Giuseppe, Gruppo MultiMedica
      • Pavia, Italia, 27100
        • Fondazione Maugeri Montescano
      • Roma, Italia, 00165
        • Umberto I Pol. di Roma-Università di Roma La Sapienza
      • Roma, Italia, 00168
        • Universita Cattolica del Sacro Cuore - Fondazione Policlinico Universitario 'A. Gemelli'
      • Torino, Italia, 10126
        • A.O.U. Città della Salute e della Scienza
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos, 1081 HV
        • VUMC Amsterdam
      • Nieuwegein, Países Bajos, 3435 CM
        • Sint Antonius Ziekenhuis
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • London, Reino Unido, SW3 6NP
        • Royal Brompton Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 75 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Principales Criterios de Inclusión:

  • Diagnóstico confirmado de sarcoidosis según los criterios de la American Thoracic Society (ATS)
  • HP precapilar asociada a sarcoidosis, confirmada por CCD (en reposo) dentro de los 90 días previos a la aleatorización.
  • Gravedad de la HP según el FC II-IV de la OMS modificado en la selección y la aleatorización; los participantes en el FC IV de la OMS deben estar en una condición estable y ser capaces de realizar un 6MWT.
  • No recibir tratamiento con tratamiento específico para la HP o monoterapia oral específica para la HP (es decir, riociguat o PDE5i o ERA); si recibía monoterapia oral específica para HP, el tratamiento tenía que ser estable (es decir, sin introducción de nuevas terapias o cambios en la dosis) durante al menos 90 días antes de que ambos y el RHC calificaran para la inscripción y la aleatorización
  • Régimen de tratamiento de sarcoidosis estable, es decir, ningún tratamiento antiinflamatorio específico nuevo para la sarcoidosis durante al menos 90 días y dosis estables durante al menos 30 días antes de que el RHC califique para la inscripción y la aleatorización
  • Distancia de caminata de 6 minutos (6MWD) mayor o igual a (>=) 50 metros tanto en la selección como en el momento de la aleatorización. Los participantes pueden utilizar sus ayudas habituales para caminar durante la prueba (ejemplo, bastón, muletas). Se debe usar la misma ayuda para caminar para todas las pruebas de caminata de 6 minutos (6MWT). No se permiten caminantes
  • Capacidad vital forzada (FVC) mayor que (>) 50 por ciento (%) y volumen espiratorio forzado (en 1 segundo) (FEV1) > 50 % del previsto en la selección
  • Capacidad de difusión del pulmón para monóxido de carbono (DLCO) >= 40 % de lo previsto. Si la DLCO es inferior a (<) 40 % de lo previsto, la extensión del enfisema no debe ser mayor que la de la fibrosis evaluada mediante tomografía computarizada (TC) de alta resolución
  • Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa en la selección y la aleatorización, deben aceptar realizar pruebas de embarazo en orina mensuales y practicar un método anticonceptivo aceptable y aceptar permanecer con un método aceptable mientras reciben la intervención del estudio y hasta 30 días después de la última. dosis de intervención del estudio
  • Una mujer que solo usa anticonceptivos hormonales debe haber estado usando este método durante al menos 30 días antes de la aleatorización.

Principales Criterios de Exclusión:

  • HP por cardiopatía izquierda (PAWP >15 mmHg).
  • Antecedentes de insuficiencia cardíaca izquierda (FCI) según la evaluación del investigador, incluidas miocardiopatías y sarcoidosis cardíaca, con una fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) <40 %.
  • Tratamiento con prostaciclina, análogos de prostaciclina o agonistas del receptor de IP (es decir, selexipag) dentro de los 90 días anteriores a la aleatorización y/o antes de que el RHC califique para la inscripción, excepto aquellos administrados en las pruebas de vasodilatadores durante el RHC.
  • PAS <90 mmHg en la selección o en la aleatorización.
  • Incluido en una lista de trasplante de pulmón o planeado para ser incluido hasta la Visita 6 / Semana 39.
  • Cambio en la dosis o inicio de nuevos diuréticos y/o bloqueadores de los canales de calcio dentro de 1 semana antes de que RHC califique para la inscripción.
  • Cualquier condición por la cual, en opinión del investigador, la participación no sería lo mejor para el participante (p. ej., comprometer el bienestar) o que pudiera impedir, limitar o confundir las evaluaciones especificadas en el protocolo.
  • Cualquier deterioro agudo o crónico que pueda influir en la capacidad para cumplir con los requisitos del estudio, como realizar RHC, un 6MWT confiable y reproducible o pruebas de función pulmonar.
  • Cualquier otro criterio según selexipag Resumen de las características del producto (SmPC)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Selexipag 200 microgramos (μg)
La intervención del estudio se incrementará para permitir que cada participante alcance su dosis máxima tolerada individual (iMTD), en el rango de 200 μg a 1600 μg (es decir, 1 a 8 tabletas) dos veces al día/una vez al día. La frecuencia de dosificación será de dos veces al día, excepto para los participantes con insuficiencia hepática moderada (Child-Pugh Clase B) o que estén tomando concomitantemente (a) inhibidor(es) moderado(s) de CYP2C8, que reciben la intervención del estudio una vez al día. El investigador/delegado aumentará la dosis en incrementos de 200 μg dos veces al día/una vez al día a intervalos semanales durante las CT programadas hasta alcanzar la iMTD. Si el régimen de dosificación no se tolera bien o los síntomas no se pueden controlar por completo con un tratamiento sintomático, la duración del paso de titulación se puede prolongar a 2 semanas. Si es necesario, la dosis puede reducirse en 200 μg dos veces al día/una vez al día.
Droga: Selexipag
Comprimidos orales que contienen 200 µg de selexipag. Según el iMTD, los participantes recibirán de 1 (200 µg) a 8 (1600 µg) tabletas en cada administración
Otros nombres:
  • JNJ-678896049; ACT-293987
Comparador de placebos: Placebo
El comparador se administrará de manera similar a la intervención experimental.
Droga: Placebo
Comprimidos orales sin principio activo. Los participantes pueden recibir de 1 a 8 tabletas en cada administración.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Resistencia vascular pulmonar (PVR) hasta la semana 26
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 26
PVR representa la resistencia contra la cual el ventrículo derecho necesita bombear. La RVP se determinó mediante cateterismo cardíaco derecho (CDH). Se midió como la relación entre el valor de PVR después del inicio del tratamiento hasta la semana 26 (post) versus el valor de PVR antes del inicio del tratamiento al inicio (pre), expresado como un porcentaje del valor inicial. El valor de referencia inicial para PVR se basó en el último RHC realizado antes del inicio de la intervención del estudio. La PVR se calculó como 80* (presión arterial pulmonar media - presión de enclavamiento de la arteria pulmonar) dividida por el gasto cardíaco. Como se especifica en el plan de análisis estadístico, no se planeó resumir los datos para esta medida de resultado y solo se recopilaron datos de los participantes individuales.
Línea de base hasta la semana 26

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Actelion

Investigadores

  • Director de estudio: Rainer Zimmermann, Actelion

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

26 de febrero de 2021

Finalización primaria (Actual)

19 de abril de 2023

Finalización del estudio (Actual)

19 de abril de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

7 de mayo de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de mayo de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

8 de mayo de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

8 de mayo de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de abril de 2024

Última verificación

1 de abril de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AC-065D301
  • 2018-004887-74 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Actelion es una compañía farmacéutica de Janssen de Johnson & Johnson. La política de intercambio de datos de Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson está disponible en www.janssen.com/clinical-trials\transparency.

Como se indica en este sitio, las solicitudes de acceso a los datos del estudio se pueden enviar a través del sitio del proyecto de acceso abierto de Yale (YODA) en yoda.yale.edu

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Suscribir