Szarkoidózissal összefüggő pulmonális hipertóniában (SAPH) szenvedő résztvevők körében végzett vizsgálat az orális szelexipag hatékonyságának és biztonságosságának felmérésére (SPHINX)

Fő felvételi kritériumok:

• A szarkoidózis megerősített diagnózisa az American Thoracic Society (ATS) kritériumai szerint
• Szarkoidózissal összefüggő prekapilláris PH, amelyet RHC (nyugalomban) igazolt a randomizálás előtt 90 napon belül.
• A PH súlyossága a módosított WHO FC II-IV szerint Szűrés és randomizáláskor; A WHO FC IV résztvevőinek stabil állapotban kell lenniük, és képesnek kell lenniük egy 6MWT teljesítésére.
• Vagy nem részesül PH-specifikus kezelésben vagy orális PH-specifikus monoterápiában (azaz riociguat vagy PDE5i vagy ERA); orális PH-specifikus monoterápia esetén a kezelésnek stabilnak kell lennie (azaz új terápiák bevezetése vagy dózismódosítás nélkül) legalább 90 napig mindkét kezelés előtt, és az RHC-nek megfelelőnek kell lennie a felvételre és a randomizálásra
• Stabil szarkoidózis kezelési rend, azaz a szarkoidózisra legalább 90 napig nincs új specifikus gyulladáscsökkentő kezelés, és legalább 30 napig stabil dózis(ok) mind a beiratkozásra, mind a randomizációra alkalmas RHC-t megelőzően
• 6 perces sétatávolság (6MWD) nagyobb vagy egyenlő, mint (>=) 50 méter mind a szűréskor, mind a véletlenszerű besorolás időpontjában. A résztvevők a teszt során használhatják szokásos járást segítő eszközeiket (példa, bot, mankó). Ugyanazt a járássegítőt kell használni minden 6 perces sétateszthez (6MWT). Sétálók nem engedélyezettek
• A kényszerített életkapacitás (FVC) nagyobb, mint (>) 50 százalék (%) és a kényszerített kilégzési térfogat (1 másodpercben) (FEV1) > a szűréskor előrejelzett 50%-a
• A tüdő szén-monoxid diffúziós kapacitása (DLCO) >= a várt 40%-a. Ha a DLCO kevesebb, mint (<) 40%-a az előre jelzett értéknek, az emfizéma mértéke nem lehet nagyobb, mint a fibrózisé, amint azt nagy felbontású számítógépes tomográfiás (CT) vizsgálattal állapítják meg.
• A fogamzóképes korú nőknek negatív terhességi teszttel kell rendelkezniük a szűrés és a randomizálás során, bele kell egyezniük a havi vizelet terhességi tesztek elvégzéséhez, és egy elfogadható fogamzásgátlási módszer gyakorlásához, valamint bele kell egyezniük abba, hogy a vizsgálati beavatkozás alatt és az utolsó utáni 30 napig az elfogadható módszer mellett maradnak. dózisú vizsgálati beavatkozás
• A csak hormonális fogamzásgátlót használó nőnek legalább 30 napig használnia kellett ezt a módszert a randomizálás előtt

Fő kizárási kritériumok:

• PH a bal szívbetegség miatt (PAWP >15 Hgmm).
• Bal szívelégtelenség (LHF) a kórelőzményben a vizsgáló értékelése szerint, beleértve a kardiomiopátiákat és a szív sarcoidosisát, a bal kamrai ejekciós frakcióval (LVEF) <40%.
• Kezelés prosztaciklinnel, prosztaciklin analógokkal vagy IP-receptor agonistákkal (azaz szelexipaggal) a véletlen besorolást megelőző 90 napon belül és/vagy a felvételre jogosító RHC előtt, kivéve azokat, amelyeket az RHC alatti értágító vizsgálat során adtak.
• SBP <90 Hgmm a szűréskor vagy a randomizáláskor.
• Tüdőtranszplantációs listán szerepel, vagy a 6. látogatásig / 39. hétig tervezik.
• Dózismódosítás vagy új diuretikumok és/vagy kalciumcsatorna-blokkolók kezelésének megkezdése a beiratkozásra jogosító RHC-t megelőző 1 héten belül.
• Minden olyan körülmény, amelynél a részvétel a vizsgáló véleménye szerint nem szolgálná a résztvevő legjobb érdekeit (pl. veszélyeztetné a jóllétet), vagy amely megakadályozhatja, korlátozhatja vagy megzavarhatja a protokollban meghatározott értékeléseket.
• Bármilyen akut vagy krónikus károsodás, amely befolyásolhatja a vizsgálati követelményeknek való megfelelést, például az RHC, a megbízható és reprodukálható 6MWT vagy a tüdőfunkciós tesztek elvégzését.
• Bármely egyéb kritérium a Selexipag alkalmazási előírásában (SmPC)