경구용 셀렉시팍의 효능과 안전성을 평가하기 위한 유육종증 관련 폐고혈압(SAPH) 환자에 대한 연구 (SPHINX)
2024년 4월 16일 업데이트: Actelion
경구 셀렉시팍의 효능과 안전성을 평가하기 위한 유육종증 관련 폐고혈압(SAPH) 참가자에 대한 다기관, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구.
경구용 셀렉시팍은 폐동맥고혈압(PAH)이라고 하는 폐고혈압(PH)의 특정 그룹의 치료를 위해 여러 국가에서 상업적으로 이용 가능합니다.
현재 연구의 목적은 selexipag가 유육종증 관련 폐고혈압(SAPH)이라고 하는 다른 형태의 PH 환자를 치료하는 데 도움이 될 수 있는지 여부를 조사하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
폐 고혈압(PH)은 여러 임상 조건을 포함할 수 있고 여러 심혈관 및 호흡기 질환을 복잡하게 할 수 있는 병태생리학적 장애입니다.
사르코이드증은 여러 조직, 특히 폐와 림프계에 존재하는 건건이 없는 육아종을 특징으로 하는 다전신 장애입니다.
중증 치료되지 않은 폐고혈압(PH)은 예후가 좋지 않으며 간질성 폐질환 및 유육종증 환자의 사망률이 더 높은 것과 관련이 있습니다.
SAPH에 대해 승인된 치료법은 없지만 PH 관련 치료법이 자주 사용됩니다.
Selexipag는 PAH 환자 치료를 위한 프로스타사이클린 수용체(프로스타사이클린[IP] 수용체)의 선택적, 경구용 장기 작용 비프로스타노이드 작용제입니다.
이 연구의 이론적 근거는 SAPH 환자를 위한 새로운 치료 옵션에 대한 미충족 의학적 요구를 기반으로 하며 PAH 적응증에서 셀렉시팍의 확립된 효능 및 안전성, SAPH와 PAH 사이의 공유된 병리 메커니즘 및 사용 가능한 데이터에 의해 뒷받침됩니다. SAPH에서 PH 특정 요법의 효능 및 안전성.
본 연구는 스크리닝 기간, 주요 관찰 기간 및 이중 눈가림 연장 기간 및 안전성 추적 기간으로 구성된다.
연구에 개별적으로 참여하는 기간은 각 참가자마다 다르며(약 15개월에서 최대 약 3.5년까지) 각 참가자의 개별 연구 참여 날짜 및 총 모집 시간에 따라 달라집니다.
효능 평가에는 우측 심장 카테터 삽입(RHC), 운동 능력 평가, 호흡곤란, 폐 기능 검사 등이 포함됩니다. 안전성 및 내약성은 연구 전반에 걸쳐 평가될 것이며 병용 약물 및 부작용(AE), 임상 실험실 테스트, 12-유도 심전도(ECG), 활력 징후, 신체 검사 및 임신 테스트.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
10
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Amsterdam, 네덜란드, 1081 HV
- VUMC Amsterdam
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Nieuwegein, 네덜란드, 3435 CM
- Sint Antonius Ziekenhuis
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Berlin, 독일, 13125
- Evangelische Lungenklinik Berlin
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Bonn, 독일, 53105
- Universitätsklinikum Bonn
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Dresden, 독일, 01307
- Universitatsklinikum Carl Gustav Carcus Dresden
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Heidelberg, 독일, 69126
- Thoraxklinik Heidelberg
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Luebeck, 독일, 23538
- Universitatsklinikum Schleswig Holstein
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Regensburg, 독일, 93053
- Universitaetsklinikum Regensburg
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Stuttgart, 독일, 70839
- RBK Lungenzentrum Stuttgart am Robert-Bosch-Krankenhaus
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Würzburg, 독일, 97074
- Klinikum Würzburg Mitte gGmbH Standort Missioklinik
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46260
- St. Vincent Medical Group, Inc.
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, 미국, 70112
- LSU Health Sciences Center New Orleans
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New York
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New York, New York, 미국, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27514
- University of North Carolina at Chapel Hill
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Durham, North Carolina, 미국, 27710
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45267
- University of Cincinnati
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Cleveland, Ohio, 미국, 44195-0001
- Cleveland Clinic
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, 미국, 29425-8900
- Medical University of South Carolina (MUSC) - College of Medicine (COM)
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Leuven, 벨기에, 3000
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven
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Fortaleza, 브라질, 60840-285
- Secretaria da Saude do Estado do Ceara - Hospital Doutor Carlos Alberto Studart Gomes
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Porto Alegre, 브라질, 90035-903
- Hospital das Clinicas de Porto Alegre
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Sao Paulo, 브라질, 05403-000
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da USP
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Barcelona, 스페인, 08036
- Hosp. Clinic de Barcelona
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Santander, 스페인, 39008
- Hosp. Univ. Marques de Valdecilla
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London, 영국, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
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London, 영국, SW3 6NP
- Royal Brompton Hospital
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Milano, 이탈리아, 20123
- Ospedale S.Giuseppe, Gruppo MultiMedica
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Pavia, 이탈리아, 27100
- Fondazione Maugeri Montescano
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Roma, 이탈리아, 00165
- Umberto I Pol. di Roma-Università di Roma La Sapienza
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Roma, 이탈리아, 00168
- Universita Cattolica del Sacro Cuore - Fondazione Policlinico Universitario 'A. Gemelli'
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Torino, 이탈리아, 10126
- A.O.U. Città della Salute e della Scienza
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Ontario
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London, Ontario, 캐나다, N6A 5W9
- London Health Sciences Centre
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다, H3T 1E2
- Jewish General Hospital
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Bobigny, 프랑스, 93000
- Hopital Avicenne
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Bron Cedex, 프랑스, 69677
- GH est - Hôpital Cardiovasculaire et Pneumologie Louis Pradel
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Le Kremlin Bicetre Cedex, 프랑스, 94270
- Hôpital Kremlin Bicêtre
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Marseille cedex 20, 프랑스, 13915
- Hopital Nord
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Vandoeuvre les Nancy Cedex, 프랑스, 54511
- CHU de Nancy - Hopital de Brabois
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- American Thoracic Society (ATS) 기준에 따라 유육종증 진단 확인
- 무작위화 전 90일 이내에 RHC(휴식)에 의해 확인된 유육종증 관련 전모세혈관 PH.
- 스크리닝 및 무작위화 시 수정된 WHO FC II-IV에 따른 PH 중증도; WHO FC IV 참가자는 안정적인 상태에 있어야 하며 6MWT를 수행할 수 있어야 합니다.
- PH 특정 치료 또는 경구 PH 특정 단일 요법(즉, 리오시구아트 또는 PDE5i 또는 ERA)으로 치료를 받지 않음; 경구용 PH 특정 단일 요법인 경우 치료는 RHC가 등록 및 무작위화 자격을 갖추기 전 최소 90일 동안 안정적이어야 했습니다(즉, 새로운 요법의 도입 또는 용량 변경 없음).
- 안정적인 유육종증 치료 요법, 즉 적어도 90일 동안 유육종증에 대한 새로운 특정 항염증 치료가 없고 RHC가 등록 및 무작위화 자격을 갖기 전 적어도 30일 동안 안정적인 용량(들)
- 스크리닝 및 무작위화 시점 모두에서 50미터 이상(>=) 6분 도보 거리(6MWD). 참가자는 시험 중에 평소 보행 보조기구(예: 지팡이, 목발)를 사용할 수 있습니다. 모든 6분 보행 테스트(6MWT)에 동일한 보행 보조기를 사용해야 합니다. 보행자는 허용되지 않습니다
- 강제 폐활량(FVC) 50%(%) 초과(>) 및 강제 호기량(1초)(FEV1) > 스크리닝 시 예측치의 50%
- 일산화탄소(DLCO)에 대한 폐의 확산 능력 >= 예측치의 40%. DLCO가 예측값의 40% 미만(<)인 경우 폐기종의 범위는 고해상도 컴퓨터 단층촬영(CT) 스캔으로 평가할 때 섬유증의 범위보다 크지 않아야 합니다.
- 가임 여성은 스크리닝 및 무작위배정 시 임신 검사 결과가 음성이어야 하고, 매월 소변 임신 검사를 받는 데 동의해야 하며, 허용 가능한 피임 방법을 실행하고 연구 중재를 받는 동안 그리고 마지막 후 30일까지 허용 가능한 피임 방법을 유지하는 데 동의해야 합니다. 연구 개입 용량
- 호르몬 피임제만 사용하는 여성은 무작위 배정 전 최소 30일 동안 이 방법을 사용하고 있어야 합니다.
주요 배제 기준:
- 왼쪽 심장 질환으로 인한 PH(PAWP >15 mmHg).
- 좌심실 박출률(LVEF)이 40% 미만인 심근병증 및 심장 유육종증을 포함하여 조사자가 평가한 좌심부전(LHF)의 병력.
- RHC 동안 혈관확장제 시험에서 제공되는 것을 제외하고, 무작위화 전 및/또는 RHC가 등록 자격을 갖추기 전 90일 이내에 프로스타사이클린, 프로스타사이클린 유사체 또는 IP 수용체 작용제(즉, 셀렉시팍)를 사용한 치료.
- 스크리닝 또는 무작위 배정 시 SBP <90 mmHg.
- 폐 이식 목록에 포함되거나 방문 6/39주차까지 포함될 예정입니다.
- RHC 등록 자격을 갖추기 전 1주 이내에 새로운 이뇨제 및/또는 칼슘 채널 차단제의 용량 변경 또는 시작.
- 연구자의 의견으로는 참여가 참가자에게 최선의 이익이 되지 않거나(예: 웰빙 손상) 프로토콜 지정 평가를 방해, 제한 또는 혼동할 수 있는 모든 조건.
- RHC, 신뢰할 수 있고 재현 가능한 6MWT 또는 폐 기능 테스트를 수행하는 것과 같은 연구 요구 사항을 준수하는 능력에 영향을 미칠 수 있는 모든 급성 또는 만성 장애.
- selexipag 제품 특성 요약(SmPC)에 따른 기타 모든 기준
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 셀렉시팍 200마이크로그램(μg)
연구 개입은 각 참가자가 200μg ~ 1600μg(즉, 1 ~ 8정)의 범위에서 1일 2회/1일 1회 개별 최대 내약 용량(iMTD)에 도달할 수 있도록 상향 조정될 것입니다.
투약 빈도는 중등도 간 장애(Child-Pugh 클래스 B)가 있거나 (a) 중등도 CYP2C8 억제제(들)를 동시에 복용하고 있고 연구 개입을 하루 한 번 받는 참가자를 제외하고 매일 두 번입니다.
용량은 iMTD에 도달할 때까지 예정된 TC 동안 매주 간격으로 1일 2회/1일 1회 증분으로 조사자/대리인에 의해 상향 적정될 것입니다.
용량 요법에 대한 내약성이 좋지 않거나 대증적 치료로 증상을 완전히 관리할 수 없는 경우 적정 단계 기간을 2주로 연장할 수 있습니다.
필요에 따라 1일 2회/1일 1회 200μg씩 감량할 수 있다.
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200 µg의 selexipag를 포함하는 경구 정제.
iMTD에 따라 참가자는 각 투여 시 1정(200µg) ~ 8정(1600µg)을 받게 됩니다.
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약
비교기는 실험 개입과 유사하게 시행됩니다.
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활성 화합물이 없는 경구 정제.
참가자는 각 투여에서 1~8정을 받을 수 있습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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26주차까지의 폐혈관저항(PVR)
기간: 26주차까지의 기준선
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PVR은 우심실이 펌핑해야 하는 저항을 나타냅니다.
PVR은 우심장 카테터 삽입(RHC)에 의해 결정되었습니다.
이는 기준선 값의 백분율로 표시되는 기준선(사전)에서의 치료 개시 전 PVR 값에 대한 26주차(후)까지 치료 개시 후 PVR 값의 비율로 측정되었습니다.
PVR에 대한 기준선 참조 값은 연구 개입 시작 전에 수행된 마지막 RHC를 기반으로 했습니다.
PVR은 80*(평균 폐동맥압 - 폐동맥 쐐기압)을 심박출량으로 나누어 계산했습니다.
통계 분석 계획에 명시된 바와 같이, 본 결과 측정에 대한 데이터를 요약할 계획이 없었으며, 참가자 개인별 데이터만 수집되었습니다.
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26주차까지의 기준선
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Rainer Zimmermann, Actelion
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 2월 26일
기본 완료 (실제)
2023년 4월 19일
연구 완료 (실제)
2023년 4월 19일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 5월 7일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 5월 7일
처음 게시됨 (실제)
2019년 5월 8일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 5월 8일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 4월 16일
마지막으로 확인됨
2024년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AC-065D301
- 2018-004887-74 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Actelion은 Johnson & Johnson의 Janssen 제약 회사입니다. Johnson & Johnson의 Janssen 제약 회사의 데이터 공유 정책은 www.janssen.com/clinical-trials\transparency에서 확인할 수 있습니다.
이 사이트에 명시된 바와 같이 연구 데이터에 대한 액세스 요청은 Yale open Access(YODA) 프로젝트 사이트(yoda.yale.edu)를 통해 제출할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .