Une étude chez des participants atteints d'hypertension pulmonaire associée à la sarcoïdose (SAPH) pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du Selexipag oral (SPHINX)

Principaux critères d'inclusion :

• Diagnostic confirmé de sarcoïdose selon les critères de l'American Thoracic Society (ATS)
• PH précapillaire associé à la sarcoïdose, confirmé par RHC (au repos) dans les 90 jours précédant la randomisation.
• Sévérité de l'HTP selon les FC II-IV modifiés de l'OMS lors du dépistage et de la randomisation ; les participants à l'OMS FC IV doivent être dans un état stable et capables d'effectuer un 6MWT.
• Soit ne pas recevoir de traitement avec un traitement spécifique à l'HTP ou une monothérapie orale spécifique à l'HTP (c'est-à-dire riociguat ou PDE5i ou ERA) ; en cas de monothérapie orale spécifique à l'HTP, le traitement devait être stable (c'est-à-dire, pas d'introduction de nouvelles thérapies ou de changements de dose) pendant au moins 90 jours avant les deux et la RHC qualifiant pour l'inscription et la randomisation
• Régime de traitement stable de la sarcoïdose, c'est-à-dire aucun nouveau traitement anti-inflammatoire spécifique pour la sarcoïdose pendant au moins 90 jours, et dose(s) stable(s) pendant au moins 30 jours avant la qualification du CHR pour l'inscription et la randomisation
• Distance de marche de 6 minutes (6MWD) supérieure ou égale à (>=) 50 mètres à la fois au dépistage et au moment de la randomisation. Les participants peuvent utiliser leurs aides à la marche habituelles pendant le test (exemple, canne, béquilles). La même aide à la marche doit être utilisée pour tous les tests de marche de 6 minutes (6MWT). Les marcheurs ne sont pas autorisés
• Capacité vitale forcée (FVC) supérieure à (>) 50 % (%) et volume expiratoire forcé (en 1 seconde) (FEV1) > 50 % de la valeur prévue lors du dépistage
• Capacité de diffusion pulmonaire du monoxyde de carbone (DLCO) >= 40 % de la valeur prévue. Si la DLCO est inférieure à (<) 40 % de la valeur prévue, l'étendue de l'emphysème ne doit pas être supérieure à celle de la fibrose telle qu'évaluée par tomodensitométrie (TDM) à haute résolution
• Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif lors du dépistage et de la randomisation, doivent accepter d'entreprendre des tests de grossesse urinaires mensuels, et de pratiquer une méthode de contraception acceptable et accepter de rester sur une méthode acceptable tout en recevant l'intervention de l'étude et jusqu'à 30 jours après la dernière dose d'intervention de l'étude
• Une femme utilisant uniquement des contraceptifs hormonaux doit avoir utilisé cette méthode pendant au moins 30 jours avant la randomisation

Principaux critères d'exclusion :

• PH due à une maladie cardiaque gauche (PAWP> 15 mmHg).
• Antécédents d'insuffisance cardiaque gauche (LHF) évalués par l'investigateur, y compris les cardiomyopathies et la sarcoïdose cardiaque, avec une fraction d'éjection ventriculaire gauche (FEVG) < 40 %.
• Traitement avec de la prostacycline, des analogues de la prostacycline ou des agonistes des récepteurs IP (c'est-à-dire le sélexipag) dans les 90 jours précédant la randomisation et/ou avant la RHC qualifiant pour l'inscription, à l'exception de ceux administrés lors des tests vasodilatateurs pendant la RHC.
• PAS < 90 mmHg au dépistage ou à la randomisation.
• Inclus sur une liste de transplantation pulmonaire ou prévu d'être inclus jusqu'à la visite 6 / semaine 39.
• Changement de dose ou initiation de nouveaux diurétiques et/ou inhibiteurs calciques dans la semaine précédant l'admissibilité au RHC pour l'inscription.
• Toute condition pour laquelle, de l'avis de l'investigateur, la participation ne serait pas dans le meilleur intérêt du participant (par exemple, compromettre le bien-être), ou qui pourrait empêcher, limiter ou confondre les évaluations spécifiées dans le protocole.
• Toute déficience aiguë ou chronique pouvant influencer la capacité à se conformer aux exigences de l'étude, telles que la réalisation d'un RHC, d'un 6MWT fiable et reproductible ou de tests de la fonction pulmonaire.
• Tout autre critère selon le résumé des caractéristiques du produit (RCP) du selexipag