En undersøgelse af deltagere med sarkoidose-associeret pulmonal hypertension (SAPH) for at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​oral Selexipag (SPHINX)

Hovedinkluderingskriterier:

• Bekræftet diagnose af sarkoidose i henhold til American Thoracic Society (ATS) kriterier
• Sarcoidose-associeret prækapillær PH, bekræftet af RHC (i hvile) inden for 90 dage før randomisering.
• PH-sværhedsgrad i henhold til modificeret WHO FC II-IV ved screening og randomisering; deltagere i WHO FC IV skal være i stabil tilstand og kunne udføre en 6MWT.
• Enten ikke at modtage behandling med PH-specifik behandling eller oral PH-specifik monoterapi (dvs. riociguat eller PDE5i eller ERA); hvis på oral PH-specifik monoterapi, skulle behandlingen være stabil (dvs. ingen introduktion af nye behandlinger eller ændringer i dosis) i mindst 90 dage før begge, og RHC'en kvalificerede til indskrivning og randomisering
• Stabil sarkoidosebehandlingsregime, dvs. ingen ny specifik antiinflammatorisk behandling for sarkoidose i mindst 90 dage og stabil(e) dosis(er) i mindst 30 dage før både RHC'en kvalificerer sig til indskrivning og randomisering
• 6-minutters gåafstand (6MWD) større end eller lig med (>=) 50 meter både ved screening og på tidspunktet for randomisering. Deltagerne kan bruge deres sædvanlige ganghjælpemidler under testen (eksempel, stok, krykker). Det samme ganghjælpemiddel skal bruges til alle 6-minutters gangtest (6MWT'er). Vandrere er ikke tilladt
• Forced Vital Capacity (FVC) større end (>) 50 procent (%) og Forced Expiratory Volume (på 1 sekund) (FEV1) > 50 % af forudsagt ved screening
• Lungens diffusionskapacitet for kulilte (DLCO) >= 40 % af forudsagt. Hvis DLCO er mindre end (<) 40 % af forventet, bør omfanget af emfysem ikke være større end omfanget af fibrose, vurderet ved høj opløsning computertomografi (CT) scanning
• Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest ved screening og randomisering, skal acceptere at tage månedlige uringraviditetstests og praktisere en acceptabel præventionsmetode og acceptere at forblive på en acceptabel metode, mens de modtager undersøgelsesintervention og indtil 30 dage efter sidste dosis af undersøgelsesintervention
• En kvinde, der kun bruger hormonelle præventionsmidler, skal have brugt denne metode i mindst 30 dage før randomisering

Vigtigste ekskluderingskriterier:

• PH på grund af venstre hjertesygdom (PAWP >15 mmHg).
• Anamnese med venstre hjertesvigt (LHF) som vurderet af investigator, inklusive kardiomyopatier og hjertesarkoidose, med en venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) <40 %.
• Behandling med prostacyclin, prostacyclinanaloger eller IP-receptoragonister (dvs. selexipag) inden for 90 dage før randomisering og/eller før RHC, der kvalificerer sig til optagelse, undtagen dem givet ved vasodilatortest under RHC.
• SBP <90 mmHg ved screening eller ved randomisering.
• Inkluderet på en lungetransplantationsliste eller planlagt til at blive inkluderet indtil besøg 6 / uge 39.
• Ændring i dosis eller påbegyndelse af nye diuretika og/eller calciumkanalblokkere inden for 1 uge før RHC kvalificerer sig til optagelse.
• Enhver tilstand, hvor deltagelse efter investigator ikke ville være i deltagerens bedste interesse (f.eks. kompromittere velvære), eller som kunne forhindre, begrænse eller forvirre de protokolspecificerede vurderinger.
• Enhver akut eller kronisk svækkelse, der kan påvirke evnen til at overholde undersøgelseskrav, såsom at udføre RHC, en pålidelig og reproducerbar 6MWT eller lungefunktionstest.
• Alle andre kriterier i henhold til selexipag produktresumé (SmPC)