Gemcitabina en glioma difuso de línea media recién diagnosticado
25 de noviembre de 2019 actualizado por: University of Michigan Rogel Cancer Center
Un ensayo temprano de fase 1 de gemcitabina en glioma difuso de línea media recién diagnosticado
El objetivo principal de este estudio es determinar la presencia de gemcitabina en los gliomas difusos de línea media (DMG) infantiles (anteriormente clasificados como glioma pontino intrínseco difuso [DIPG]) después del tratamiento sistémico con el fármaco.
Descripción general del estudio
Estado
Retirado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
A los participantes en este estudio se les administrará una dosis intravenosa (IV) única de gemcitabina antes de someterse a una cirugía de atención estándar. Durante la cirugía, se obtendrán biopsias con fines clínicos y de investigación junto con una muestra de sangre. El líquido cefalorraquídeo (LCR) es opcional y solo se obtendrá si está clínicamente indicado. Esto será determinado por los investigadores y el proveedor que realiza el procedimiento.
Debido a que los pacientes se someterán a una biopsia/resección como parte de su tratamiento estándar, este es un momento óptimo para obtener una biopsia del tumor para este estudio. La biopsia servirá para ver si el fármaco del estudio está penetrando en el tumor. Luego, los pacientes entrarán en un período de seguimiento de 30 días después de la cirugía.
Este ensayo se realiza junto con un ensayo de la Universidad de Colorado iniciado en 2016, "Gemcitabina en niños con glioma pontino intrínseco difuso recién diagnosticado" (NCT02992015).
Tipo de estudio
Intervencionista
Fase
- Fase temprana 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- The University of Michigan Rogel Cancer Center
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
3 años a 17 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad mayor o igual a 3 años y menor de 18 años al momento de la inscripción.
Los pacientes deben cumplir con las dos primeras condiciones, O la tercera:
- Hallazgos clínicos consistentes con un presunto nuevo diagnóstico de glioma difuso de la línea media (DMG) según la opinión del neurooncólogo tratante, Y
- Hallazgos de resonancia magnética cerebral consistentes con un nuevo diagnóstico de DMG basado en consenso multidisciplinario después de la revisión de imágenes
- O, DMG recurrente que requiere resección o biopsia del tumor
- Función adecuada de la médula ósea, el hígado, los riñones y el metabolismo (según protocolo)
- Coagulación adecuada definida como tiempo de protrombina (PT) y tiempo de tromboplastina parcial activada (aPTT) ≤ límite superior normal (LSN) para la edad
Los pacientes deben cumplir con uno de los siguientes puntajes de rendimiento:
- Puntuaciones de estado funcional ECOG de 0, 1 o 2; 8
- puntuación de Karnofsky ≥ 60 para pacientes > 16 años de edad; o
- Puntaje de Lansky de ≥ 60 para pacientes ≤ 16 años de edad
- La biopsia/resección de DMG está planificada para la atención clínica del paciente independientemente de la participación en el estudio por parte del neurocirujano pediátrico y el neurooncólogo tratantes.
- Consentimiento informado y asentimiento obtenido según corresponda.
Criterio de exclusión:
- Las pacientes embarazadas o lactantes no son elegibles debido a los efectos teratogénicos observados en estudios con animales/humanos
- Los pacientes que hayan recibido alguna terapia dirigida al tumor antes de la biopsia no son elegibles. Se permite el tratamiento concomitante con corticosteroides.
- Cualquier característica específica del tumor o clínica que haga que la intervención quirúrgica sea insegura en opinión del neurocirujano tratante.
- Los pacientes con antecedentes personales o familiares de trastornos hemorrágicos no son elegibles.
- No son elegibles los pacientes con enfermedades intercurrentes no controladas que incluyen, entre otras, infección en curso o activa, insuficiencia cardíaca congestiva sintomática, angina de pecho inestable, arritmia cardíaca o enfermedades psiquiátricas/situaciones sociales que limitarían el cumplimiento de los requisitos del estudio.
- Pacientes con hipersensibilidad conocida a la gemcitabina
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Ciencia básica
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Gemcitabina
La gemcitabina se administrará a 2100 mg/m2 IV durante 30 minutos dentro de las 4 horas del procedimiento quirúrgico planificado.
El procedimiento quirúrgico es el estándar de atención.
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Los participantes reciben una dosis IV única de gemcitabina antes de someterse a una cirugía de atención estándar.
Otros nombres:
Como parte del estándar de atención, todos los participantes se someterán a una biopsia del tumor y a una extracción de sangre periférica.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con gemcitabina intratumoral detectable después del tratamiento sistémico con el fármaco
Periodo de tiempo: Día 1
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Se considerará que la gemcitabina es detectable en la muestra del tumor de un participante si se detecta gemcitabina o uno de sus metabolitos (difluorodesoxiuridina [dFdU] o trifosfato de gemcitabina [dFdCTP]) en un nivel medible en cualquiera de las muestras del tumor del participante.
La gemcitabina indetectable se definirá como niveles de gemcitabina, dFdU y dFdCTP por debajo de los límites detectables para todas las muestras de un participante individual, en el contexto de gemcitabina, dFdU o dFdCTP detectables en el plasma o líquido cefalorraquídeo (LCR) de ese paciente. , y la revisión anatomopatológica que muestra tejido tumoral viable.
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Día 1
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Concentración de gemcitabina en muestra de tumor de paciente
Periodo de tiempo: Día 1
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Gemcitabina, dFdU y dFdCTP se cuantificarán en las muestras tumorales disponibles, en plasma y en LCR (si está disponible).
Para este ensayo piloto, los resultados farmacocinéticos de gemcitabina se analizarán de forma descriptiva y este ensayo no está diseñado para análisis estadístico.
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Día 1
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Carl Koschmann, M.D., University of Michigan
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Anticipado)
30 de noviembre de 2019
Finalización primaria (Anticipado)
1 de diciembre de 2021
Finalización del estudio (Anticipado)
1 de diciembre de 2021
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
7 de agosto de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de agosto de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
9 de agosto de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
27 de noviembre de 2019
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de noviembre de 2019
Última verificación
1 de noviembre de 2019
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Neoplasias por tipo histológico
- Neoplasias
- Neoplasias por sitio
- Neoplasias Glandulares y Epiteliales
- Neoplasias Neuroepiteliales
- Tumores neuroectodérmicos
- Neoplasias De Células Germinales Y Embrionarias
- Neoplasias De Tejido Nervioso
- Neoplasias Cerebrales
- Neoplasias del Sistema Nervioso Central
- Neoplasias del Sistema Nervioso
- Neoplasias del tronco cerebral
- Neoplasias Infratentoriales
- Glioma
- Glioma pontino intrínseco difuso
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes antiinfecciosos
- Agentes Antivirales
- Inhibidores de enzimas
- Antimetabolitos, Antineoplásicos
- Antimetabolitos
- Agentes antineoplásicos
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Gemcitabina
Otros números de identificación del estudio
- UMCC 2018.159
- HUM00135182 (Otro identificador: University of Michigan)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .