Transfusiones de glóbulos rojos compatibles con el genotipo RH (RBC)
3 de agosto de 2023 actualizado por: Children's Hospital of Philadelphia
Transfusiones de glóbulos rojos compatibles con el genotipo RH para pacientes con enfermedad de células falciformes
Determinar la viabilidad de emparejar glóbulos rojos de donantes por genotipo RH para una cohorte de pacientes transfundidos crónicamente con SCD.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio piloto de factibilidad en pacientes con enfermedad de células falciformes que requieren transfusiones crónicas de glóbulos rojos. Las unidades de donantes con genotipo RH se obtendrán del New York Blood Center. Los pacientes serán emparejados con unidades de donantes cuyos genotipos de RH predicen que el paciente no estará expuesto a proteínas Rh extrañas. Esto proporcionará compatibilidad de glóbulos rojos a un nivel superior al estándar de atención actual (compatibilidad serológica C, E y K). Los pacientes recibirán glóbulos rojos compatibles con RH durante la duración de su terapia de transfusión crónica o hasta cinco años, lo que sea más corto. Luego se determinará si se pueden identificar suficientes unidades de donantes compatibles con RH para el genotipo de RH del paciente. Aunque no está diseñado para determinar la eficacia, se controlará la formación de aloanticuerpos Rh de todos los pacientes.
Para los sujetos con antecedentes de accidente cerebrovascular/ataque isquémico transitorio recurrente u otra indicación que requieren un control estricto de la Hb S, y no se dispone de sangre con genotipo RH, se administraría sangre serológica compatible con el estándar de atención en lugar de retrasar la transfusión y correr el riesgo de tener un nivel más alto de Hb S .
Para todos los sujetos, se administraría sangre serológica compatible con el estándar de atención en lugar de retrasar la transfusión más allá de los 7 días.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
35
Fase
- Fase temprana 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Stella Chou, MD
- Número de teléfono: 215-590-0947
- Correo electrónico: chous@chop.edu
Ubicaciones de estudio
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Reclutamiento
- Children's Hospital of Philadelphia
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Contacto:
- Stella Chou, MD
- Número de teléfono: 215-590-0947
- Correo electrónico: chous@chop.edu
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Investigador principal:
- Stella Chou, MD
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 año y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Sujetos de edad > 12 meses
- Diagnóstico de SCD, todos los genotipos
- Requerir un período de terapia de transfusión crónica de glóbulos rojos
Criterio de exclusión:
- Genotipo raro de RH que impediría la identificación de suficientes unidades de glóbulos rojos
- Necesidades de antígeno negativo debido a la aloinmunización que impediría la identificación de suficientes unidades de glóbulos rojos
- Aloinmunizado al antígeno D
- Pacientes con aloinmunización Rh para los que proporcionar sangre compatible con el genotipo RH expondría al paciente a un antígeno que no sería consistente con el estándar de atención y los protocolos del banco de sangre.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Transfusiones de glóbulos rojos compatibles con el genotipo RH
Los sujetos recibirán unidades de glóbulos rojos compatibles con genotipo RH para transfusión además de la compatibilidad serológica estándar de antígenos C, E y K y ser negativos para hemoglobina S, que es nuestro estándar institucional de atención para pacientes con enfermedad de células falciformes.
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Los pacientes recibirán unidades de glóbulos rojos que son compatibles con los antígenos C, E y K (estándar de atención para pacientes con SCD) y con el genotipo compatible en los loci RHD y RHCE.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Viabilidad de identificar suficientes unidades compatibles con el genotipo RH
Periodo de tiempo: 5,5 años
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El objetivo principal de este estudio es determinar la viabilidad de los glóbulos rojos compatibles con el genotipo RH para pacientes crónicamente transfundidos con SCD.
Se han observado aproximadamente 20 variantes de RHD (Rhesus D) y 20 de RHCE (Rhesus CE) en pacientes con SCD, y determinarán si se pueden emparejar suficientes unidades genotipadas de RH con el genotipo de RH propio del paciente.
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5,5 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Determinar la ocurrencia de aloinmunización Rh
Periodo de tiempo: 5,5 años
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El objetivo secundario es determinar si existe una relación entre proporcionar unidades de glóbulos rojos del genotipo RH compatible con la aloinmunización Rh.
Aunque no está diseñado para determinar la efectividad, nuestro objetivo secundario es monitorear la aloinmunización Rh.
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5,5 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Investigadores
- Investigador principal: Stella Chou, MD, Children's Hospital of Philadelphia
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Chou ST, Jackson T, Vege S, Smith-Whitley K, Friedman DF, Westhoff CM. High prevalence of red blood cell alloimmunization in sickle cell disease despite transfusion from Rh-matched minority donors. Blood. 2013 Aug 8;122(6):1062-71. doi: 10.1182/blood-2013-03-490623. Epub 2013 May 30.
- Vichinsky EP, Earles A, Johnson RA, Hoag MS, Williams A, Lubin B. Alloimmunization in sickle cell anemia and transfusion of racially unmatched blood. N Engl J Med. 1990 Jun 7;322(23):1617-21. doi: 10.1056/NEJM199006073222301.
- Yawn BP, Buchanan GR, Afenyi-Annan AN, Ballas SK, Hassell KL, James AH, Jordan L, Lanzkron SM, Lottenberg R, Savage WJ, Tanabe PJ, Ware RE, Murad MH, Goldsmith JC, Ortiz E, Fulwood R, Horton A, John-Sowah J. Management of sickle cell disease: summary of the 2014 evidence-based report by expert panel members. JAMA. 2014 Sep 10;312(10):1033-48. doi: 10.1001/jama.2014.10517. Erratum In: JAMA. 2014 Nov 12;312(18):1932. JAMA. 2015 Feb 17;313(7):729.
- Chou ST, Evans P, Vege S, Coleman SL, Friedman DF, Keller M, Westhoff CM. RH genotype matching for transfusion support in sickle cell disease. Blood. 2018 Sep 13;132(11):1198-1207. doi: 10.1182/blood-2018-05-851360. Epub 2018 Jul 19.
- Coleman S, Westhoff CM, Friedman DF, Chou ST. Alloimmunization in patients with sickle cell disease and underrecognition of accompanying delayed hemolytic transfusion reactions. Transfusion. 2019 Jul;59(7):2282-2291. doi: 10.1111/trf.15328. Epub 2019 Apr 25.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
30 de enero de 2020
Finalización primaria (Estimado)
1 de diciembre de 2024
Finalización del estudio (Estimado)
1 de julio de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
6 de noviembre de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de noviembre de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
8 de noviembre de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
7 de agosto de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de agosto de 2023
Última verificación
1 de agosto de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 19-016565
- R01HL147879-01 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .