Trasfusioni RBC con genotipo RH compatibile (RBC)
24 aprile 2026 aggiornato da: Children's Hospital of Philadelphia
Trasfusioni di globuli rossi corrispondenti al genotipo RH per pazienti con anemia falciforme
Determinare la fattibilità della corrispondenza dei globuli rossi del donatore in base al genotipo RH per una coorte di pazienti cronicamente trasfusi con SCD.
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio pilota di fattibilità in pazienti con anemia falciforme che richiedono trasfusioni croniche di globuli rossi. Le unità donatrici con genotipo RH saranno ottenute dal New York Blood Center. I pazienti saranno abbinati a unità di donatori i cui genotipi RH non prevedono alcuna esposizione a proteine Rh estranee al paziente. Ciò fornirà la corrispondenza dei globuli rossi a un livello superiore all'attuale standard di cura (corrispondenza sierologica C, E e K). I pazienti riceveranno globuli rossi RH corrispondenti per la durata della loro terapia trasfusionale cronica o fino a cinque anni, qualunque sia il più breve. Sarà quindi determinato se è possibile identificare un numero sufficiente di unità donatrici RH abbinate per il genotipo RH del paziente. Sebbene non sia alimentato per determinare l'efficacia, verrà monitorata la formazione di alloanticorpi Rh di tutti i pazienti.
Per i soggetti con una storia di ictus/attacco ischemico transitorio ricorrente o altra indicazione che richiedono uno stretto controllo dell'Hb S e il sangue genotipizzato RH non è disponibile, dovrebbe essere somministrato sangue standard di cura sierologico corrispondente piuttosto che ritardare la trasfusione e rischiare un livello più alto di Hb S .
Per tutti i soggetti, verrebbe somministrato sangue compatibile sierologico standard di cura piuttosto che ritardare la trasfusione oltre i 7 giorni.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
35
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Stella Chou, MD
- Numero di telefono: 215-590-0947
- Email: chous@chop.edu
Luoghi di studio
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Reclutamento
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Contatto:
- Stella Chou, MD
- Numero di telefono: 215-590-0947
- Email: chous@chop.edu
-
Investigatore principale:
- Stella Chou, MD
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
1 anno e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Soggetti di età >12 mesi
- Diagnosi di SCD, tutti i genotipi
- Richiedere un periodo di terapia trasfusionale cronica di globuli rossi
Criteri di esclusione:
- Genotipo RH raro che precluderebbe l'identificazione di unità RBC sufficienti
- Requisiti antigene negativi dovuti all'alloimmunizzazione che precluderebbe l'identificazione di unità RBC sufficienti
- Alloimmunizzato all'antigene D
- Pazienti alloimmunizzati Rh per i quali la fornitura di sangue corrispondente al genotipo RH esporrebbe il paziente a un antigene che non sarebbe coerente con lo standard di cura e i protocolli della banca del sangue
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Trasfusioni di globuli rossi corrispondenti al genotipo RH
I soggetti riceveranno unità di globuli rossi corrispondenti al genotipo RH per la trasfusione oltre alla corrispondenza sierologica standard degli antigeni C, E e K ed essendo negativi all'emoglobina S, che è il nostro standard istituzionale di cura per i pazienti con anemia falciforme.
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Ai pazienti verranno fornite unità di globuli rossi corrispondenti agli antigeni C, E e K (standard di cura per i pazienti con SCD) e genotipo abbinato ai loci RHD e RHCE.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Determinare l'efficacia del trattamento monitorando il tasso di alloimmunizzazione Rh
Lasso di tempo: 3,5 anni
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Un obiettivo primario è determinare se fornire unità di globuli rossi corrispondenti al genotipo RH può ridurre o prevenire l'alloimmunizzazione Rh.
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3,5 anni
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Determinare la fattibilità dell'identificazione di unità corrispondenti al genotipo RH sufficienti
Lasso di tempo: 3,5 anni
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Un obiettivo primario è determinare la fattibilità dell'identificazione di un numero sufficiente di globuli rossi corrispondenti al genotipo RH per i pazienti trasfusi cronicamente con anemia falciforme con genotipi RH diversi.
Sono state osservate circa 20 varianti RHD (Rhesus D) e 20 RHCE (Rhesus CE) in pazienti con anemia falciforme e determineranno se è possibile abbinare unità genotipizzate RH sufficienti al genotipo RH del paziente.
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3,5 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Determinare il tasso di alloimmunizzazione non-Rh
Lasso di tempo: 3,5 anni
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Un obiettivo secondario è determinare il tasso di formazione di anticorpi al di fuori del sistema del gruppo sanguigno Rh, come anti-Kidd o -S/s.
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3,5 anni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Investigatori
- Investigatore principale: Stella Chou, MD, Children's Hospital of Philadelphia
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Chou ST, Jackson T, Vege S, Smith-Whitley K, Friedman DF, Westhoff CM. High prevalence of red blood cell alloimmunization in sickle cell disease despite transfusion from Rh-matched minority donors. Blood. 2013 Aug 8;122(6):1062-71. doi: 10.1182/blood-2013-03-490623. Epub 2013 May 30.
- Vichinsky EP, Earles A, Johnson RA, Hoag MS, Williams A, Lubin B. Alloimmunization in sickle cell anemia and transfusion of racially unmatched blood. N Engl J Med. 1990 Jun 7;322(23):1617-21. doi: 10.1056/NEJM199006073222301.
- Yawn BP, Buchanan GR, Afenyi-Annan AN, Ballas SK, Hassell KL, James AH, Jordan L, Lanzkron SM, Lottenberg R, Savage WJ, Tanabe PJ, Ware RE, Murad MH, Goldsmith JC, Ortiz E, Fulwood R, Horton A, John-Sowah J. Management of sickle cell disease: summary of the 2014 evidence-based report by expert panel members. JAMA. 2014 Sep 10;312(10):1033-48. doi: 10.1001/jama.2014.10517. Erratum In: JAMA. 2014 Nov 12;312(18):1932. JAMA. 2015 Feb 17;313(7):729.
- Chou ST, Evans P, Vege S, Coleman SL, Friedman DF, Keller M, Westhoff CM. RH genotype matching for transfusion support in sickle cell disease. Blood. 2018 Sep 13;132(11):1198-1207. doi: 10.1182/blood-2018-05-851360. Epub 2018 Jul 19.
- Coleman S, Westhoff CM, Friedman DF, Chou ST. Alloimmunization in patients with sickle cell disease and underrecognition of accompanying delayed hemolytic transfusion reactions. Transfusion. 2019 Jul;59(7):2282-2291. doi: 10.1111/trf.15328. Epub 2019 Apr 25.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
30 gennaio 2020
Completamento primario (Stimato)
1 aprile 2029
Completamento dello studio (Stimato)
1 ottobre 2029
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
6 novembre 2019
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
6 novembre 2019
Primo Inserito (Effettivo)
8 novembre 2019
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
27 aprile 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
24 aprile 2026
Ultimo verificato
1 aprile 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 19-016565
- R01HL147879 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
- R01HL169401 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
Le informazioni sanitarie protette (PHI) saranno condivise con il New York Blood Center (NYBC) per ordinare il sangue per i soggetti.
Ciò verrà fatto utilizzando un sistema sicuro di ordinazione del sangue online.
La NYBC utilizza un sistema sicuro HIPAA approvato dalla FDA chiamato Blood Enterprise Computer System (BECS) per archiviare i dati e i risultati dei pazienti, inclusi i dati PHI. I computer di terze parti del New York Blood Center memorizzeranno inoltre i dati dello studio utilizzando i numeri di identificazione (ID) dello studio.
Lo scopo di avere dati di studio codificati presso la NYBC è per test specializzati per antigeni rossi o anticorpi per i quali forniremo alcuni dati clinici per assistere nella valutazione di laboratorio.
Per garantire che la trasmissione di dati e campioni mantenga la riservatezza, utilizzeremo i numeri ID dello studio per questi campioni.
L'elenco principale sarà mantenuto presso l'Ospedale pediatrico di Filadelfia (CHOP).
I database dello studio sono protetti da password e si trovano su computer protetti da password presso il CHOP e la NYBC, di cui viene eseguito il backup sui server di ricerca.
Periodo di condivisione IPD
Per tutta la durata dello studio
Criteri di accesso alla condivisione IPD
Solo i membri del team di studio avranno accesso ai dati.
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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