Un estudio de seguridad y eficacia que evalúa CTX120 en sujetos con mieloma múltiple en recaída o refractario
7 de enero de 2025 actualizado por: CRISPR Therapeutics AG
Estudio de fase 1 de aumento de dosis y expansión de cohortes sobre la seguridad y la eficacia de células T modificadas con CRISPR-Cas9 alogénicas anti-BCMA (CTX120) en sujetos con mieloma múltiple en recaída o refractario
Este es un estudio de Fase 1 multicéntrico, abierto, de un solo grupo que evalúa la seguridad y la eficacia de CTX120 en sujetos con mieloma múltiple en recaída o refractario.
Descripción general del estudio
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
26
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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New South Wales
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Sydney, New South Wales, Australia, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
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Victoria
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Melbourne, Victoria, Australia, 3000
- Peter MacCallum Cancer Centre
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X6
- University Health Network, Princess Margaret Cancer Centre
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Salamanca, España, 37007
- Hospital Universitario de Salamanca
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Barcelona
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Badalona, Barcelona, España, 08916
- Institut Catala d'Oncologia Hospital Germans Trias i Pujol
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Navarra
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Pamplona, Navarra, España, 31008
- Universidad de Navarra
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
- University of Chicago
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- University of Pennsylvania
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
- Sarah Cannon Research Institute
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
14 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Edad ≥18 años.
- Mieloma múltiple en recaída o refractario, según lo definido por los criterios de respuesta del IMWG y tratamiento con al menos 2 líneas de terapia previas.
- Estado funcional del Eastern Cooperative Oncology Group 0 o 1.
- Función adecuada de órganos renales, hepáticos, cardíacos y pulmonares
- Las mujeres en edad fértil y los hombres deben aceptar usar métodos anticonceptivos aceptables desde la inscripción hasta al menos 12 meses después de la infusión de CTX120.
Criterios clave de exclusión:
- Trasplante alogénico previo de células madre (SCT).
- Menos de 60 días desde el SCT autólogo en el momento de la selección y con complicaciones graves no resueltas.
- Tratamiento previo con cualquier terapia génica o terapia celular genéticamente modificada, incluidas las células CAR T o las células asesinas naturales, o la terapia dirigida por BCMA.
- Evidencia de afectación directa del sistema nervioso central (SNC) por mieloma múltiple.
- Antecedentes o presencia de patología del SNC clínicamente relevante, como un trastorno convulsivo, isquemia/hemorragia cerebrovascular, demencia, enfermedad cerebelosa, cualquier enfermedad autoinmune con afectación del SNC.
- Angina inestable, arritmia clínicamente significativa o infarto de miocardio dentro de los 6 meses posteriores a la inscripción.
- Infección activa por VIH, virus de la hepatitis B o virus de la hepatitis C.
- Neoplasia maligna previa o concurrente, excepto carcinoma de piel de células basales o de células escamosas, carcinoma de cuello uterino in situ y resección adecuada, o una neoplasia maligna previa que se resecó por completo y ha estado en remisión durante ≥5 años.
- Uso de terapia antitumoral sistémica o agente en investigación dentro de los 14 días anteriores a la inscripción.
- Trastorno de inmunodeficiencia primaria o enfermedad autoinmune activa que requiere esteroides y/u otra terapia inmunosupresora.
- Mujeres que están embarazadas o amamantando.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: CTX120
Administrado por infusión IV después de la quimioterapia que reduce los linfocitos.
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CTX120 Inmunoterapia de células T dirigida por antígeno de maduración de células B (BCMA) compuesta por células T alogénicas modificadas genéticamente ex vivo utilizando componentes de edición de genes CRISPR-Cas9.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Parte A (aumento de dosis): Incidencia de eventos adversos
Periodo de tiempo: Desde la infusión de CTX120 hasta 28 días después de la infusión
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Eventos adversos definidos como toxicidades limitantes de la dosis
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Desde la infusión de CTX120 hasta 28 días después de la infusión
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Parte B (expansión de cohorte): Tasa de respuesta objetiva
Periodo de tiempo: Desde la infusión de CTX120 hasta 60 meses después de la infusión
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Tasa de respuesta objetiva según los criterios de respuesta del Grupo de trabajo internacional sobre mieloma (IMWG).
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Desde la infusión de CTX120 hasta 60 meses después de la infusión
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Supervivencia libre de progresión
Periodo de tiempo: Desde la fecha de infusión de CTX120 y la fecha de progresión de la enfermedad o muerte por cualquier causa, evaluada hasta 60 meses
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Desde la fecha de infusión de CTX120 y la fecha de progresión de la enfermedad o muerte por cualquier causa, evaluada hasta 60 meses
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Sobrevivencia promedio
Periodo de tiempo: Desde la fecha de infusión de CTX120 hasta la fecha de muerte por cualquier causa, evaluada hasta 60 meses
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Desde la fecha de infusión de CTX120 hasta la fecha de muerte por cualquier causa, evaluada hasta 60 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Annie Weaver, PhD, CRISPR Therapeutics
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
22 de enero de 2020
Finalización primaria (Actual)
4 de enero de 2024
Finalización del estudio (Actual)
4 de enero de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
24 de enero de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de enero de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
28 de enero de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de marzo de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de enero de 2025
Última verificación
1 de enero de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Vasculares
- Enfermedades cardiovasculares
- Neoplasias
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Neoplasias por tipo histológico
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos linfoproliferativos
- Trastornos inmunoproliferativos
- Trastornos hemostáticos
- Paraproteinemias
- Trastornos de proteínas en sangre
- Trastornos hemorrágicos
- Mieloma múltiple
- Neoplasias De Células Plasmáticas
Otros números de identificación del estudio
- CRSP-ONC-002
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .