Biztonsági és hatékonysági tanulmány a CTX120 értékelésére kiújult vagy refrakter myeloma multiplexben szenvedő betegeknél
2023. augusztus 28. frissítette: CRISPR Therapeutics AG
1. fázisú dóziseszkalációs és kohorszbővítési vizsgálat az anti-BCMA allogén CRISPR-Cas9 által tervezett T-sejtek (CTX120) biztonságosságáról és hatékonyságáról kiújult vagy refrakter myeloma multiplexben szenvedő alanyokon
Ez egy egykarú, nyílt, többközpontú, 1. fázisú vizsgálat, amely a CTX120 biztonságosságát és hatékonyságát értékeli kiújult vagy refrakter myeloma multiplexben szenvedő betegeknél.
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
26
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Ausztrália, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Ausztrália, 3000
- Peter Maccallum Cancer Centre
-
-
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60637
- University of Chicago
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- University of Pennsylvania
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37203
- Sarah Cannon Research Institute
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X6
- University Health Network, Princess Margaret Cancer Centre
-
-
-
-
-
Salamanca, Spanyolország, 37007
- Hospital Universitario de Salamanca
-
-
Barcelona
-
Badalona, Barcelona, Spanyolország, 08916
- Institut Catala d'Oncologia Hospital Germans Trias i Pujol
-
-
Navarra
-
Pamplona, Navarra, Spanyolország, 31008
- Universidad de Navarra
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
16 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Főbb felvételi kritériumok:
- Életkor ≥18 év.
- Relapszusos vagy refrakter myeloma multiplex, az IMWG válaszkritériumok és legalább 2 korábbi kezelési vonal által meghatározottak szerint.
- Keleti Szövetkezeti Onkológiai Csoport teljesítménye 0 vagy 1.
- Megfelelő vese-, máj-, szív- és tüdőműködés
- A fogamzóképes korú női alanyoknak és a férfi alanyoknak bele kell állapodniuk az elfogadható fogamzásgátlási módszer(ek) használatába a felvételtől a CTX120 infúziót követő legalább 12 hónapig.
Főbb kizárási kritériumok:
- Korábbi allogén őssejt-transzplantáció (SCT).
- Kevesebb mint 60 nap az autológ SCT-től a szűrés időpontjában, és megoldatlan súlyos szövődményekkel.
- Előzetes kezelés bármilyen génterápiával vagy genetikailag módosított sejtterápiával, beleértve a CAR T-sejteket vagy a természetes gyilkos sejteket, vagy a BCMA-irányított terápiát.
- A myeloma multiplex közvetlen központi idegrendszeri (CNS) érintettségének bizonyítéka.
- Klinikailag jelentős központi idegrendszeri patológia anamnézisében vagy jelenléte, például görcsroham, cerebrovaszkuláris ischaemia/vérzés, demencia, cerebelláris betegség, bármely központi idegrendszeri érintettséggel járó autoimmun betegség.
- Instabil angina, klinikailag jelentős aritmia vagy szívinfarktus a felvételt követő 6 hónapon belül.
- Aktív HIV, hepatitis B vírus vagy hepatitis C vírus fertőzés.
- Korábbi vagy egyidejű rosszindulatú daganat, kivéve a bazálissejtes vagy laphámsejtes bőrkarcinómát, megfelelően reszekált és in situ méhnyakrák, vagy egy korábbi rosszindulatú daganat, amelyet teljesen kimetszettek és 5 évnél hosszabb ideig remisszióban van.
- Szisztémás daganatellenes terápia vagy vizsgálati szer alkalmazása a felvételt megelőző 14 napon belül.
- Primer immunhiányos rendellenesség vagy aktív autoimmun betegség, amely szteroidokat és/vagy egyéb immunszuppresszív terápiát igényel.
- Terhes vagy szoptató nők.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: CTX120
Intravénás infúzióban adják be limfodepletáló kemoterápiát követően.
|
A CTX120 B-sejt érési antigén (BCMA) által irányított T-sejtes immunterápia ex vivo CRISPR-Cas9 génszerkesztő komponensekkel genetikailag módosított allogén T-sejtekből áll.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A rész (dózisemelés): A nemkívánatos események előfordulása
Időkeret: A CTX120 infúziótól az infúziót követő 28 napig
|
Dóziskorlátozó toxicitásként definiált nemkívánatos események
|
A CTX120 infúziótól az infúziót követő 28 napig
|
|
B rész (kohorszbővítés): Objektív válaszadási arány
Időkeret: A CTX120 infúziótól az infúziót követő 60 hónapig
|
Objektív válaszarány a Nemzetközi Mielóma Munkacsoport (IMWG) válaszkritériumai szerint.
|
A CTX120 infúziótól az infúziót követő 60 hónapig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Progressziómentes túlélés
Időkeret: A CTX120 infúzió beadásának dátumától és a betegség progressziójának vagy bármilyen okból bekövetkező halálozás időpontjától számítva 60 hónapig
|
A CTX120 infúzió beadásának dátumától és a betegség progressziójának vagy bármilyen okból bekövetkező halálozás időpontjától számítva 60 hónapig
|
|
Általános túlélés
Időkeret: A CTX120 infúzió beadásától a bármilyen okból bekövetkezett halálozásig, becslések szerint 60 hónapig
|
A CTX120 infúzió beadásától a bármilyen okból bekövetkezett halálozásig, becslések szerint 60 hónapig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Annie Weaver, PhD, CRISPR Therapeutics
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2020. január 22.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2026. november 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2027. január 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2020. január 24.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. január 27.
Első közzététel (Tényleges)
2020. január 28.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2023. augusztus 30.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. augusztus 28.
Utolsó ellenőrzés
2023. augusztus 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Szív-és érrendszeri betegségek
- Érrendszeri betegségek
- Immunrendszeri betegségek
- Neoplazmák szövettani típus szerint
- Neoplazmák
- Limfoproliferatív rendellenességek
- Immunproliferatív rendellenességek
- Hematológiai betegségek
- Hemorrhagiás rendellenességek
- Hemostatikus rendellenességek
- Paraproteinémiák
- Vérfehérje rendellenességek
- Myeloma multiplex
- Neoplazmák, plazmasejt
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CRSP-ONC-002
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .