En sikkerhets- og effektstudie som evaluerer CTX120 hos personer med residiverende eller refraktær myelomatose

Viktige inkluderingskriterier:

1. Alder ≥18 år.
2. Residiverende eller refraktært myelomatose, som definert av IMWG-responskriterier og behandling med minst 2 tidligere behandlingslinjer.
3. Eastern Cooperative Oncology Group ytelsesstatus 0 eller 1.
4. Tilstrekkelig nyre-, lever-, hjerte- og lungeorganfunksjon
5. Kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder og mannlige forsøkspersoner må samtykke i å bruke akseptable prevensjonsmetode(r) fra innmelding til minst 12 måneder etter CTX120-infusjon.

Nøkkelekskluderingskriterier:

1. Tidligere allogen stamcelletransplantasjon (SCT).
2. Mindre enn 60 dager fra autolog SCT på tidspunktet for screening og med uløste alvorlige komplikasjoner.
3. Tidligere behandling med hvilken som helst genterapi eller genetisk modifisert celleterapi, inkludert CAR T-celler eller naturlige drepeceller, eller BCMA-rettet terapi.
4. Bevis på direkte involvering av sentralnervesystemet (CNS) ved multippelt myelom.
5. Anamnese eller tilstedeværelse av klinisk relevant CNS-patologi som anfallsforstyrrelse, cerebrovaskulær iskemi/blødning, demens, cerebellar sykdom, enhver autoimmun sykdom med CNS-involvering.
6. Ustabil angina, klinisk signifikant arytmi eller hjerteinfarkt innen 6 måneder etter registrering.
7. Aktiv HIV, hepatitt B-virus eller hepatitt C-virusinfeksjon.
8. Tidligere eller samtidig malignitet, unntatt basalcelle- eller plateepitelhudkarsinom, tilstrekkelig resekert og in situ karsinom i livmorhalsen, eller en tidligere malignitet som ble fullstendig resektert og har vært i remisjon i ≥5 år.
9. Bruk av systemisk antitumorterapi eller undersøkelsesmiddel innen 14 dager før innmelding.
10. Primær immunsviktlidelse eller aktiv autoimmun sykdom som krever steroider og/eller annen immunsuppressiv behandling.
11. Kvinner som er gravide eller ammer.