Studie bezpečnosti a účinnosti hodnotící CTX120 u pacientů s relapsem nebo refrakterním mnohočetným myelomem

Klíčová kritéria pro zařazení:

1. Věk ≥18 let.
2. Recidivující nebo refrakterní mnohočetný myelom, jak je definováno kritérii odpovědi IMWG a léčbou alespoň 2 předchozími liniemi terapie.
3. Stav výkonnosti Eastern Cooperative Oncology Group 0 nebo 1.
4. Přiměřená funkce ledvin, jater, srdce a plic
5. Ženy ve fertilním věku a muži musí souhlasit s používáním přijatelné metody (metod) antikoncepce od zařazení do studie po dobu alespoň 12 měsíců po infuzi CTX120.

Klíčová kritéria vyloučení:

1. Předchozí alogenní transplantace kmenových buněk (SCT).
2. Méně než 60 dnů od autologního SCT v době screeningu a s nevyřešenými závažnými komplikacemi.
3. Předchozí léčba jakoukoliv genovou terapií nebo geneticky modifikovanou buněčnou terapií, včetně CAR T buněk nebo přirozených zabíječských buněk, nebo BCMA řízenou terapií.
4. Důkaz přímého postižení centrálního nervového systému (CNS) mnohočetným myelomem.
5. Anamnéza nebo přítomnost klinicky relevantní patologie CNS, jako je záchvatová porucha, cerebrovaskulární ischemie/hemoragie, demence, cerebelární onemocnění, jakékoli autoimunitní onemocnění s postižením CNS.
6. Nestabilní angina pectoris, klinicky významná arytmie nebo infarkt myokardu do 6 měsíců od zařazení.
7. Aktivní infekce virem HIV, hepatitidy B nebo hepatitidy C.
8. Předchozí nebo souběžná malignita, s výjimkou bazaliomu nebo spinocelulárního karcinomu kůže, adekvátně resekovaná a in situ karcinomu děložního čípku, nebo předchozí malignita, která byla kompletně resekována a byla v remisi po dobu ≥ 5 let.
9. Použití systémové protinádorové léčby nebo zkoumané látky během 14 dnů před zařazením do studie.
10. Primární imunodeficitní porucha nebo aktivní autoimunitní onemocnění vyžadující steroidy a/nebo jinou imunosupresivní terapii.
11. Ženy, které jsou těhotné nebo kojící.