En undersøgelse af sikkerhed og effektivitet, der evaluerer CTX120 hos forsøgspersoner med recidiverende eller refraktær myelomatose

Nøgleinklusionskriterier:

1. Alder ≥18 år.
2. Recidiverende eller refraktær myelomatose, som defineret af IMWG-responskriterier og behandling med mindst 2 tidligere behandlingslinjer.
3. Eastern Cooperative Oncology Group præstationsstatus 0 eller 1.
4. Tilstrækkelig nyre-, lever-, hjerte- og lungeorganfunktion
5. Kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder og mandlige forsøgspersoner skal acceptere at bruge acceptable præventionsmetode(r) fra tilmelding til mindst 12 måneder efter CTX120-infusion.

Nøgleekskluderingskriterier:

1. Forudgående allogen stamcelletransplantation (SCT).
2. Mindre end 60 dage fra autolog SCT på tidspunktet for screening og med uafklarede alvorlige komplikationer.
3. Forudgående behandling med enhver genterapi eller genetisk modificeret celleterapi, herunder CAR T-celler eller naturlige dræberceller, eller BCMA-styret terapi.
4. Bevis på direkte involvering af centralnervesystemet (CNS) ved myelomatose.
5. Anamnese eller tilstedeværelse af klinisk relevant CNS-patologi, såsom en anfaldssygdom, cerebrovaskulær iskæmi/blødning, demens, cerebellar sygdom, enhver autoimmun sygdom med CNS-involvering.
6. Ustabil angina, klinisk signifikant arytmi eller myokardieinfarkt inden for 6 måneder efter tilmelding.
7. Aktiv HIV, hepatitis B-virus eller hepatitis C-virusinfektion.
8. Tidligere eller samtidig malignitet, undtagen basalcelle- eller pladecellehudcarcinom, tilstrækkeligt resekeret og in situ carcinom i livmoderhalsen, eller en tidligere malignitet, der er blevet fuldstændigt resekeret og har været i remission i ≥5 år.
9. Anvendelse af systemisk antitumorterapi eller forsøgsmiddel inden for 14 dage før optagelse.
10. Primær immundefektsygdom eller aktiv autoimmun sygdom, der kræver steroider og/eller anden immunsuppressiv behandling.
11. Kvinder, der er gravide eller ammer.